Studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti STX209 u subjektů se syndromem křehkého X
22. března 2013 aktualizováno: Seaside Therapeutics, Inc.
Dvojitě zaslepené, placebem kontrolované, zkřížené, flexibilní hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti STX209 při léčbě podrážděnosti u subjektů se syndromem křehkého X
Cílem studie je prozkoumat účinnost, bezpečnost a snášenlivost STX209 pro léčbu podrážděnosti u subjektů s FSX.
Předpokládáme, že STX209 zlepší podrážděnost a další typické problémové chování spojené se syndromem křehkého X.
Také předpokládáme, že STX209 bude bezpečný a dobře tolerovaný.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
63
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
- University of California-Los Angeles Neuropsychiatric Institute
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- M.I.N.D. Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
- NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- University of North Carolina Neurosciences Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
- Vanderbilt Kennedy Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77090
- Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 40 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku 12 až 40 let, případně se rozšíří na 6 let
- Molekulární dokumentace fragilní X mutace.
- Hodnocení globálního klinického dojmu – závažnost (CGI-S) pro problémové chování středního nebo vyššího stupně při screeningu a při návštěvě 1
- Kontrolní seznam pro aberantní chování (ABC-C) Subškála dráždivosti skóre >12 a nejméně 3 položky na subškále dráždivosti hodnocené alespoň jako střední nebo vyšší.
- Současná léčba ne více než třemi psychoaktivními léky, včetně antiepileptik.
- Současný farmakologický léčebný režim je stabilní po dobu nejméně 4 týdnů.
Kritéria vyloučení:
- Jedinci s anamnézou záchvatové poruchy, kteří v současné době nedostávají léčbu antiepileptiky.
- Subjekty s jakýmkoliv onemocněním, včetně zneužívání alkoholu a drog, které by mohlo narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit jejich vlastní pohodu. To zahrnuje, ale není omezeno na poškození funkce ledvin, důkaz nebo anamnézu malignity nebo jakékoli významné hematologické, endokrinní, kardiovaskulární, respirační, jaterní nebo gastrointestinální onemocnění.
- Subjekty, které plánují zahájit nebo změnit farmakologické nebo nefarmakologické intervence v průběhu studie.
- Subjekty, které jsou v současné době léčeny racemickým baklofenem.
- Subjekty v současnosti léčené vigabatrinem nebo tiagabinem.
- Subjekty užívající v současnosti nebo v posledních 30 dnech jiný hodnocený lék.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: STX209
STX209 variabilní dávka od 1 mg dvakrát denně do 10 mg třikrát denně, kapsle, perorálně, 4 týdny
|
Variabilní dávka od 1 mg dvakrát denně do 10 mg třikrát denně, tobolka, perorálně, 4 týdny
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
variabilní dávka (stejný flexibilní protokol titrace dávky), bid to tid, kapsle, perorálně, 4 týdny
|
variabilní dávka (stejný flexibilní protokol titrace dávky), bid to tid, kapsle, perorálně, 4 týdny
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kontrolní seznam aberantního chování Podskóre podrážděnosti
Časové okno: Po 4 týdnech léčby
|
Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) je dotazník o 58 položkách složený z pěti různých nezávislých subškál.
Dotazník vyplní rodič/pečovatel a obsahuje seznam nenormálního chování a dotazuje se na závažnost problému.
ABC-Iritability je jednou ze subškál a skládá se z 15 položek.
Minimální skóre je 0, maximum je 45.
Snížené skóre naznačuje málo aberantního chování a klinické zlepšení.
Celé hodnocení ABC-C se provádí na začátku a poté na konci každého období intervence (4 týdny po výchozím stavu).
|
Po 4 týdnech léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: James McCracken, MD, University of California, Los Angeles
- Vrchní vyšetřovatel: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
- Vrchní vyšetřovatel: Randi Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute
- Vrchní vyšetřovatel: Craig Erikson, MD, Riley Hospital for Children
- Vrchní vyšetřovatel: Bryan King, MD, PhD, Seattle Children's Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Jonathan Picker, MBChB, PhD, Boston Children's Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina Neurosciences Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD, Vanderbilt Kennedy Center
- Vrchní vyšetřovatel: Ted Brown, MD, PhD, NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
- Vrchní vyšetřovatel: Lawrence Ginsberg, MD, Red Oaks Psychiatry Associates, PA
- Vrchní vyšetřovatel: Raun Melmed, MD, Southwest Autism Research & Resource Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2010
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. listopadu 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. listopadu 2008
První zveřejněno (Odhad)
10. listopadu 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
6. května 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. března 2013
Naposledy ověřeno
1. března 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Choroba
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Chromozomové poruchy
- Poruchy pohlavního chromozomu
- Syndrom
- Syndrom křehkého X
Další identifikační čísla studie
- 22001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .