베타 지중해 빈혈 환자에서 HQK-1001의 1/2상 연구
2011년 5월 18일 업데이트: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
헤모글로빈 E 베타 지중해빈혈을 포함한 중간 베타 지중해빈혈 환자에서 HQK-1001의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 다국적, 맹검, 위약 대조, 용량 증량 연구
본 연구의 목적은 중간 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 8주간 매일 투여한 HQK-1001의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 베타 지중해 빈혈 중간 또는 헤모글로빈 E 베타 지중해 빈혈의 임상 진단
- 무작위 배정 전 ≥ 30일 이내에 10g/dL 미만의 초기 두 헤모글로빈 수치의 평균.
- 연령 ≥ 12 및 ≤ 60세
- 정보에 입각한 동의 또는 승낙(만 18세 미만인 경우)을 제공할 수 있고 의향이 있으며 모든 연구 절차를 준수합니다.
- 여성이고 가임 가능성이 있는 경우 -1일에 문서화된 음성 임신 검사를 받아야 하며 무작위 배정 전 한 달 동안 전체 연구 기간 동안 및 시험 후 4주 동안 의학적으로 승인된 하나 이상의 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 약물의 마지막 투약
제외 기준:
- 왼쪽 갈비뼈 아래 2cm 이상 만져지는 비장
- 산소요법이 필요한 폐고혈압
- QTc > ECG 스크리닝 시 450msec
- 치료가 필요한 C형 간염, B형 간염 감염
- 알려진 HIV 감염
- 안정적인 헤모글로빈 수치를 보이는 연구 약물 투여 전 2개월 이내에 적혈구(RBC) 수혈
- 연구 약물 투여 전 주에 38.5°C 이상의 발열
- ALT > ULN(정상 상한치)의 4배
- 무작위화 전 CPK 값의 기준선 상승
- 연구 약물 투여 전 2개월 이내에 수산화요소로 치료
- 무작위 배정 5년 이내의 암 진단(비흑색종 피부 악성종양 제외)
- 혈청 크레아티닌 > 1.5 mg/dl
- 무작위 배정 전 30일 이내에 연구용 전신 요법을 받은 자
- 현재 임신 중이거나 모유 수유중인 아이
- 임상적으로 유의한 부정맥 또는 실신의 피험자 병력
- 알려진 현재 약물 또는 알코올 남용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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56일 동안 1일 1회 경구 투여된 일치하는 위약 캡슐
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실험적: HQK-1001
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HQK-1001 캡슐(10, 20, 30 또는 40mg) 1일 1회 경구 투여, 56일
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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(1) 부작용, (2) 실험실 수치 (3) 활력 징후 (4) 신체 검사로 평가한 안전성
기간: 168일
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168일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈장 약물 농도 수준에 의해 평가되는 약동학
기간: 140일
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140일
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적혈구 생성 및 태아 헤모글로빈 유도에 의해 평가되는 약력학
기간: 168일
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168일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Noppadol Siritanaratkul, MD, Siriraj Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 11월 12일
처음 게시됨 (추정)
2008년 11월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2011년 5월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2011년 5월 18일
마지막으로 확인됨
2011년 5월 1일
추가 정보
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