Estudo de Fase 1/2 de HQK-1001 em Pacientes com Beta Talassemia
18 de maio de 2011 atualizado por: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Um estudo multinacional, cego, controlado por placebo, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética do HQK-1001 em indivíduos com beta talassemia intermediária, incluindo hemoglobina E beta talassemia
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do HQK-1001 administrado diariamente por 8 semanas em indivíduos com talassemia beta intermediária
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
21
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 60 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de beta talassemia intermediária ou hemoglobina E beta talassemia
- Média dos dois níveis iniciais de hemoglobina inferiores a 10 g/dL em ≥ 30 dias antes da randomização.
- Idade ≥ 12 e ≤ 60 anos
- Capaz e disposto a dar consentimento informado ou consentimento (se for menor de 18 anos de idade) e cumprir todos os procedimentos do estudo
- Se mulher e em idade fértil, deve ter um teste de gravidez negativo documentado no Dia -1 e deve concordar em usar um ou mais métodos de contracepção aceitos pela medicina local no mês anterior à randomização, durante todo o estudo e por 4 semanas após o última dose da medicação do estudo
Critério de exclusão:
- Baço palpável ≥ 2 cm abaixo do rebordo costal esquerdo
- Hipertensão pulmonar com necessidade de oxigenoterapia
- QTc > 450 ms no ECG de triagem
- Infecção com hepatite C, hepatite B que requer terapia
- Infecção conhecida pelo HIV
- Transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) dentro de 2 meses antes da administração da medicação do estudo com níveis estáveis de hemoglobina
- Febre superior a 38,5°C na semana anterior à administração da medicação do estudo
- ALT > 4x limite superior do normal (LSN)
- Elevação da linha de base do valor de CPK antes da randomização
- Tratamento com hidroxiureia dentro de 2 meses antes da administração da medicação do estudo
- Diagnóstico de câncer dentro de 5 anos após a randomização (exceto para malignidades cutâneas não melanoma)
- Creatinina sérica > 1,5 mg/dl
- Recebeu terapia sistêmica experimental dentro de 30 dias antes da randomização
- Atualmente grávida ou amamentando uma criança
- Histórico do paciente de arritmias ou síncope clinicamente significativas
- Abuso atual conhecido de drogas ou álcool
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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Cápsulas de placebo correspondentes administradas uma vez ao dia, por via oral, por 56 dias
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Experimental: HQK-1001
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HQK-1001 cápsulas (10, 20, 30 ou 40 mg) administrada uma vez ao dia, por via oral, por 56 dias
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Segurança avaliada por (1) eventos adversos, (2) valores laboratoriais (3) sinais vitais (4) exame físico
Prazo: 168 dias
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168 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Farmacocinética avaliada por níveis de concentração plasmática de drogas
Prazo: 140 dias
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140 dias
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Farmacodinâmica avaliada pela produção de glóbulos vermelhos e indução de hemoglobina fetal
Prazo: 168 dias
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168 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Noppadol Siritanaratkul, MD, Siriraj Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2009
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2010
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de novembro de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de novembro de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
13 de novembro de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
20 de maio de 2011
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de maio de 2011
Última verificação
1 de maio de 2011
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HQP-2008-003b
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