Vaihe 1/2 HQK-1001-tutkimus potilailla, joilla on beetatalassemia
keskiviikko 18. toukokuuta 2011 päivittänyt: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Monikansallinen, sokkoutettu, plasebokontrolloitu, annoksen eskalaatiotutkimus HQK-1001:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi potilailla, joilla on beta-talassemia intermedia, mukaan lukien hemoglobiini E beetatalassemia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida HQK-1001:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun sitä annetaan päivittäin 8 viikon ajan koehenkilöillä, joilla on beta-talassemia intermedia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
21
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Beta-talassemia intermedia tai hemoglobiini E beetatalassemia kliininen diagnoosi
- Kahden ensimmäisen hemoglobiinitason keskiarvo alle 10 g/dl ≥ 30 päivän aikana ennen satunnaistamista.
- Ikä ≥ 12 ja ≤ 60 vuotta
- Pystyy ja haluaa antaa tietoon perustuvan suostumuksen (jos olet alle 18-vuotias) ja noudattaa kaikkia opiskelumenettelyjä
- Jos nainen ja hedelmällisessä iässä oleva, hänellä on oltava dokumentoitu negatiivinen raskaustesti päivänä -1 ja hänen on suostuttava käyttämään yhtä tai useampaa paikallisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää satunnaistamista edeltävän kuukauden aikana, koko tutkimuksen ajan ja 4 viikon ajan raskausajan jälkeen. viimeinen tutkimuslääkkeen annos
Poissulkemiskriteerit:
- Perna käsin kosketeltava ≥ 2 cm vasemman kylkimarginaalin alapuolella
- Keuhkoverenpainetauti, joka vaatii happihoitoa
- QTc > 450 ms seulonta-EKG:ssä
- Hepatiitti C -infektio, hoitoa vaativa hepatiitti B
- Tunnettu HIV-infektio
- Punasolujen (RBC) siirrot 2 kuukauden sisällä ennen sellaisen tutkimuslääkkeen antamista, jolla on vakaa hemoglobiinitaso
- Kuume yli 38,5 °C viikolla ennen tutkimuslääkkeen antamista
- ALT > 4x normaalin yläraja (ULN)
- CPK-arvon perustason nousu ennen satunnaistamista
- Hoito hydroksiurealla 2 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
- Syöpädiagnoosi 5 vuoden sisällä satunnaistamisesta (paitsi ei-melanoomaiset ihon pahanlaatuiset kasvaimet)
- Seerumin kreatiniini > 1,5 mg/dl
- Sai tutkittavan systeemisen hoidon 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista
- Tällä hetkellä raskaana tai imetät lasta
- Potilaalla on ollut kliinisesti merkittäviä rytmihäiriöitä tai pyörtymistä
- Tunnettu nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Vastaavat lumekapselit, jotka annetaan kerran päivässä, suun kautta, 56 päivän ajan
|
|
Kokeellinen: HQK-1001
|
HQK-1001 kapselit (10, 20, 30 tai 40 mg) kerran päivässä, suun kautta, 56 päivän ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus arvioituna (1) haittatapahtumilla, (2) laboratorioarvoilla (3) elintoiminnoilla (4) fyysisellä tutkimuksella
Aikaikkuna: 168 päivää
|
168 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Farmakokinetiikka arvioituna plasman lääkepitoisuuden tasoilla
Aikaikkuna: 140 päivää
|
140 päivää
|
|
Farmakodynamiikka arvioituna punasolutuotannon ja sikiön hemoglobiinin induktion perusteella
Aikaikkuna: 168 päivää
|
168 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Noppadol Siritanaratkul, MD, Siriraj Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. toukokuuta 2010
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. toukokuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. marraskuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. marraskuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 13. marraskuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 20. toukokuuta 2011
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. toukokuuta 2011
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. toukokuuta 2011
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HQP-2008-003b
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .