Studio di fase 1/2 di HQK-1001 in pazienti con beta talassemia
18 maggio 2011 aggiornato da: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Uno studio multinazionale, in cieco, controllato con placebo, di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica dell'HQK-1001 in soggetti con beta talassemia intermedia, inclusa l'emoglobina E beta talassemia
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di HQK-1001 somministrato quotidianamente per 8 settimane in soggetti con beta talassemia intermedia
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
21
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica di beta talassemia intermedia o emoglobina E beta talassemia
- Media dei due livelli iniziali di emoglobina inferiori a 10 g/dL entro ≥ 30 giorni prima della randomizzazione.
- Età ≥ 12 e ≤ 60 anni
- In grado e disposto a fornire il consenso informato o il consenso (se di età inferiore a 18 anni) e rispettare tutte le procedure dello studio
- Se donna e in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo documentato al giorno -1 e deve accettare di utilizzare uno o più metodi contraccettivi accettati a livello medico locale nel mese precedente la randomizzazione, durante l'intero studio e per 4 settimane dopo il ultima somministrazione del farmaco in studio
Criteri di esclusione:
- Milza palpabile ≥ 2 cm sotto il margine costale sinistro
- Ipertensione polmonare che richiede ossigenoterapia
- QTc > 450 msec all'ECG di screening
- Infezione da epatite C, epatite B che richiede terapia
- Infezione nota da HIV
- Trasfusioni di globuli rossi (RBC) entro 2 mesi prima della somministrazione del farmaco in studio con livelli di emoglobina stabili
- Febbre superiore a 38,5°C nella settimana precedente la somministrazione del farmaco in studio
- ALT > 4 volte il limite superiore della norma (ULN)
- Aumento basale del valore CPK prima della randomizzazione
- Trattamento con idrossiurea entro 2 mesi prima della somministrazione del farmaco in studio
- Diagnosi di cancro entro 5 anni dalla randomizzazione (ad eccezione dei tumori maligni cutanei diversi dal melanoma)
- Creatinina sierica > 1,5 mg/dl
- - Ricevuta terapia sistemica sperimentale entro 30 giorni prima della randomizzazione
- Attualmente incinta o che allatta un bambino
- Storia del soggetto di aritmie o sincope clinicamente significative
- Abuso noto di droghe o alcol
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
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Capsule placebo corrispondenti somministrate una volta al giorno, per via orale, per 56 giorni
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Sperimentale: HQK-1001
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Capsule HQK-1001 (10, 20, 30 o 40 mg) somministrate una volta al giorno, per via orale, per 56 giorni
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Sicurezza valutata da (1) eventi avversi, (2) valori di laboratorio (3) segni vitali (4) esame fisico
Lasso di tempo: 168 giorni
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168 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Farmacocinetica valutata dai livelli di concentrazione plasmatica del farmaco
Lasso di tempo: 140 giorni
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140 giorni
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Farmacodinamica valutata dalla produzione di globuli rossi e dall'induzione dell'emoglobina fetale
Lasso di tempo: 168 giorni
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168 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Noppadol Siritanaratkul, MD, Siriraj Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2009
Completamento primario (Effettivo)
1 maggio 2010
Completamento dello studio (Effettivo)
1 maggio 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 novembre 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 novembre 2008
Primo Inserito (Stima)
13 novembre 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
20 maggio 2011
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 maggio 2011
Ultimo verificato
1 maggio 2011
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HQP-2008-003b
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