Phase-1/2-Studie zu HQK-1001 bei Patienten mit Beta-Thalassämie
18. Mai 2011 aktualisiert von: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Eine multinationale, verblindete, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von HQK-1001 bei Patienten mit Beta-Thalassämie intermedia, einschließlich Hämoglobin-E-Beta-Thalassämie
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von HQK-1001 zu bewerten, das 8 Wochen lang täglich bei Patienten mit Beta-Thalassämie intermedia verabreicht wird
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
21
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose einer Beta-Thalassämie intermedia oder einer Hämoglobin-E-Beta-Thalassämie
- Durchschnitt der ersten beiden Hämoglobinwerte von weniger als 10 g/dl innerhalb von ≥ 30 Tagen vor der Randomisierung.
- Alter ≥ 12 und ≤ 60 Jahre
- Kann und willens sein, eine Einverständniserklärung oder Einwilligung (wenn unter 18 Jahren) zu erteilen und alle Studienverfahren einzuhalten
- Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter, muss am Tag -1 ein dokumentierter negativer Schwangerschaftstest vorliegen und muss zustimmen, im Monat vor der Randomisierung, während der gesamten Studie und für 4 Wochen danach eine oder mehrere lokal medizinisch anerkannte Verhütungsmethoden anzuwenden letzte Dosierung der Studienmedikation
Ausschlusskriterien:
- Milz ≥ 2 cm unterhalb des linken Rippenrandes tastbar
- Pulmonale Hypertonie, die eine Sauerstofftherapie erfordert
- QTc > 450 ms im Screening-EKG
- Infektion mit Hepatitis C, Hepatitis B, die eine Therapie erfordert
- Bekannte Infektion mit HIV
- Transfusionen roter Blutkörperchen (RBC) innerhalb von 2 Monaten vor der Verabreichung der Studienmedikation mit stabilen Hämoglobinspiegeln
- Fieber über 38,5 °C in der Woche vor der Verabreichung der Studienmedikation
- ALT > 4x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
- Grundlinienerhöhung des CPK-Wertes vor der Randomisierung
- Behandlung mit Hydroxyharnstoff innerhalb von 2 Monaten vor Verabreichung der Studienmedikation
- Krebsdiagnose innerhalb von 5 Jahren nach der Randomisierung (außer bei kutanen Nicht-Melanom-Malignitäten)
- Serumkreatinin > 1,5 mg/dl
- Erhielt innerhalb von 30 Tagen vor der Randomisierung eine systemische Prüftherapie
- Derzeit schwanger oder stillend ein Kind
- Anamnese des Patienten mit klinisch signifikanten Arrhythmien oder Synkopen
- Bekannter aktueller Drogen- oder Alkoholmissbrauch
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Placebo-Komparator: Placebo
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Passende Placebo-Kapseln werden 56 Tage lang einmal täglich oral verabreicht
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Experimental: HQK-1001
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HQK-1001-Kapseln (10, 20, 30 oder 40 mg), einmal täglich oral über 56 Tage verabreicht
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Sicherheit anhand von (1) unerwünschten Ereignissen, (2) Laborwerten (3) Vitalfunktionen (4) körperlicher Untersuchung
Zeitfenster: 168 Tage
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168 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Die Pharmakokinetik wird anhand der Plasmakonzentration des Arzneimittels beurteilt
Zeitfenster: 140 Tage
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140 Tage
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Pharmakodynamik wird anhand der Produktion roter Blutkörperchen und der Induktion von fötalem Hämoglobin beurteilt
Zeitfenster: 168 Tage
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168 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Noppadol Siritanaratkul, MD, Siriraj Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. März 2009
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Mai 2010
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Mai 2010
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. November 2008
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. November 2008
Zuerst gepostet (Schätzen)
13. November 2008
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
20. Mai 2011
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
18. Mai 2011
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2011
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- HQP-2008-003b
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