Fase 1/2-undersøgelse af HQK-1001 hos patienter med beta-thalassæmi
18. maj 2011 opdateret af: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
En multinational, blindet, placebokontrolleret, dosiseskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af HQK-1001 hos forsøgspersoner med beta-thalassæmi intermedia, herunder hæmoglobin E beta-thalassæmi
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af HQK-1001 administreret dagligt i 8 uger hos personer med beta-thalassæmi intermedia
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
21
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år til 60 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnose af beta-thalassæmi intermedia eller hæmoglobin E beta-thalassæmi
- Gennemsnit af de første to hæmoglobinniveauer på mindre end 10 g/dL inden for ≥ 30 dage før randomisering.
- Alder ≥ 12 og ≤ 60 år
- I stand til og villig til at give informeret samtykke eller samtykke (hvis under 18 år) og overholde alle undersøgelsesprocedurer
- Hvis kvinden og i den fødedygtige alder, skal have en dokumenteret negativ graviditetstest på dag -1 og skal acceptere at bruge en eller flere lokalt medicinsk accepterede præventionsmetoder i måneden før randomiseringen, gennem hele undersøgelsen og i 4 uger efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin
Ekskluderingskriterier:
- Milt følbar ≥ 2 cm under venstre kystmargin
- Pulmonal hypertension, der kræver iltbehandling
- QTc > 450 msek på screening-EKG
- Infektion med hepatitis C, hepatitis B kræver behandling
- Kendt infektion med HIV
- Transfusioner af røde blodlegemer (RBC) inden for 2 måneder før administration af undersøgelsesmedicin med stabile hæmoglobinniveauer
- Feber over 38,5°C i ugen før administration af undersøgelsesmedicin
- ALT > 4x øvre normalgrænse (ULN)
- Basislinjeforhøjelse af CPK-værdi før randomisering
- Behandling med hydroxyurinstof inden for 2 måneder før administration af undersøgelsesmedicin
- Kræftdiagnose inden for 5 år efter randomisering (bortset fra ikke-melanom kutane maligniteter)
- Serumkreatinin > 1,5 mg/dl
- Modtog afprøvende systemisk behandling inden for 30 dage før randomisering
- Er i øjeblikket gravid eller ammer et barn
- Emnets anamnese med klinisk signifikante arytmier eller synkope
- Kendt aktuelt stof- eller alkoholmisbrug
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Matchende placebo-kapsler administreret én gang dagligt oralt i 56 dage
|
|
Eksperimentel: HQK-1001
|
HQK-1001 kapsler (10, 20, 30 eller 40 mg) administreret én gang dagligt oralt i 56 dage
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhed vurderet ved (1) uønskede hændelser, (2) laboratorieværdier (3) vitale tegn (4) fysisk undersøgelse
Tidsramme: 168 dage
|
168 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Farmakokinetik vurderet ved plasma-lægemiddelkoncentrationsniveauer
Tidsramme: 140 dage
|
140 dage
|
|
Farmakodynamik vurderet ved produktion af røde blodlegemer og induktion af føtalt hæmoglobin
Tidsramme: 168 dage
|
168 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Noppadol Siritanaratkul, MD, Siriraj Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. marts 2009
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. maj 2010
Studieafslutning (Faktiske)
1. maj 2010
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. november 2008
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. november 2008
Først opslået (Skøn)
13. november 2008
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
20. maj 2011
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. maj 2011
Sidst verificeret
1. maj 2011
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HQP-2008-003b
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .