Estudio de fase 1/2 de HQK-1001 en pacientes con beta talasemia

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico clínico de beta talasemia intermedia o hemoglobina E beta talasemia
• Promedio de los dos niveles iniciales de hemoglobina de menos de 10 g/dl en ≥ 30 días antes de la aleatorización.
• Edad ≥ 12 y ≤ 60 años
• Capaz y dispuesto a dar consentimiento informado o asentimiento (si es menor de 18 años) y cumplir con todos los procedimientos del estudio
• Si es mujer y en edad fértil, debe tener una prueba de embarazo negativa documentada en el Día -1 y debe aceptar usar uno o más métodos anticonceptivos localmente aceptados médicamente en el mes anterior a la aleatorización, durante todo el estudio y durante 4 semanas después del última dosis del medicamento del estudio

Criterio de exclusión:

• Bazo palpable ≥ 2 cm por debajo del reborde costal izquierdo
• Hipertensión pulmonar que requiere oxigenoterapia
• QTc > 450 mseg en el ECG de detección
• Infección por hepatitis C, hepatitis B que requiere tratamiento
• Infección conocida por el VIH
• Transfusiones de glóbulos rojos (RBC) dentro de los 2 meses anteriores a la administración del medicamento del estudio con niveles estables de hemoglobina
• Fiebre superior a 38,5 °C en la semana anterior a la administración del medicamento del estudio
• ALT > 4 veces el límite superior de lo normal (LSN)
• Elevación inicial del valor de CPK antes de la aleatorización
• Tratamiento con hidroxiurea en los 2 meses anteriores a la administración del medicamento del estudio
• Diagnóstico de cáncer dentro de los 5 años de la aleatorización (excepto para neoplasias malignas cutáneas no melanoma)
• Creatinina sérica > 1,5 mg/dl
• Recibió terapia sistémica en investigación dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización
• Actualmente embarazada o amamantando a un niño
• Antecedentes del sujeto de arritmias clínicamente significativas o síncope
• Abuso actual conocido de drogas o alcohol