Studie fáze 1/2 HQK-1001 u pacientů s beta thalasémií
18. května 2011 aktualizováno: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Mnohonárodní, zaslepená, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky HQK-1001 u subjektů s beta thalasémií intermedia, včetně hemoglobinu E beta thalasémie
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost HQK-1001 podávaného denně po dobu 8 týdnů u subjektů s beta talasémií intermedia.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
21
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 60 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza beta talasémie intermedia nebo hemoglobin E beta talasémie
- Průměr počátečních dvou hladin hemoglobinu nižší než 10 g/dl během ≥ 30 dnů před randomizací.
- Věk ≥ 12 a ≤ 60 let
- Schopný a ochotný dát informovaný souhlas nebo souhlas (pokud je mladší 18 let) a dodržovat všechny studijní postupy
- Pokud je žena a je ve fertilním věku, musí mít zdokumentovaný negativní těhotenský test v den -1 a musí souhlasit s používáním jedné nebo více místně lékařsky uznávaných metod antikoncepce v měsíci před randomizací, během celé studie a po dobu 4 týdnů po ukončení poslední dávka studovaného léku
Kritéria vyloučení:
- Slezina hmatná ≥ 2 cm pod levým žeberním okrajem
- Plicní hypertenze vyžadující kyslíkovou terapii
- QTc > 450 ms na screeningovém EKG
- Infekce hepatitidou C, hepatitidou B vyžadující léčbu
- Známá infekce HIV
- Transfuze červených krvinek (RBC) během 2 měsíců před podáním studovaného léku se stabilními hladinami hemoglobinu
- Horečka vyšší než 38,5 °C v týdnu před podáním studovaného léku
- ALT > 4x horní hranice normálu (ULN)
- Základní zvýšení hodnoty CPK před randomizací
- Léčba hydroxymočovinou během 2 měsíců před podáním studijní medikace
- Diagnóza rakoviny do 5 let od randomizace (kromě nemelanomových kožních malignit)
- Sérový kreatinin > 1,5 mg/dl
- Během 30 dnů před randomizací obdrželi hodnocenou systémovou léčbu
- V současné době těhotná nebo kojíte dítě
- Anamnéza subjektu s klinicky významnými arytmiemi nebo synkopou
- Známé současné zneužívání drog nebo alkoholu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Odpovídající placebo tobolky podávané jednou denně perorálně po dobu 56 dnů
|
|
Experimentální: HQK-1001
|
Kapsle HQK-1001 (10, 20, 30 nebo 40 mg) podávané jednou denně perorálně po dobu 56 dnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost hodnocená pomocí (1) nežádoucích účinků, (2) laboratorních hodnot (3) vitálních funkcí (4) fyzikálního vyšetření
Časové okno: 168 dní
|
168 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Farmakokinetika hodnocená hladinami koncentrace léčiva v plazmě
Časové okno: 140 dní
|
140 dní
|
|
Farmakodynamika hodnocená produkcí červených krvinek a indukcí fetálního hemoglobinu
Časové okno: 168 dní
|
168 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Noppadol Siritanaratkul, MD, Siriraj Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2010
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. listopadu 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. listopadu 2008
První zveřejněno (Odhad)
13. listopadu 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
20. května 2011
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. května 2011
Naposledy ověřeno
1. května 2011
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HQP-2008-003b
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .