Badanie fazy 1/2 HQK-1001 u pacjentów z talasemią beta
18 maja 2011 zaktualizowane przez: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Wielonarodowe, zaślepione, kontrolowane placebo badanie z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki HQK-1001 u pacjentów z talasemią beta pośrednią, w tym talasemią beta hemoglobiny E
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji HQK-1001 podawanego codziennie przez 8 tygodni pacjentom z pośrednią talasemią beta
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
21
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie kliniczne talasemii beta pośredniej lub talasemii beta hemoglobiny E
- Średnie z dwóch początkowych poziomów hemoglobiny mniejsze niż 10 g/dl w ciągu ≥ 30 dni przed randomizacją.
- Wiek ≥ 12 i ≤ 60 lat
- Zdolny i chętny do wyrażenia świadomej zgody lub zgody (jeśli ma mniej niż 18 lat) i przestrzegania wszystkich procedur badawczych
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć udokumentowany negatywny wynik testu ciążowego w dniu -1 i muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej lub więcej lokalnie akceptowanych medycznie metod antykoncepcji w miesiącu poprzedzającym randomizację, przez całe badanie i przez 4 tygodnie po ostatnią dawkę badanego leku
Kryteria wyłączenia:
- Śledziona wyczuwalna ≥ 2 cm poniżej lewego brzegu żebrowego
- Nadciśnienie płucne wymagające tlenoterapii
- QTc > 450 ms w badaniu przesiewowym EKG
- Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C, wirusowe zapalenie wątroby typu B wymagające leczenia
- Znane zakażenie wirusem HIV
- Transfuzje krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 2 miesięcy przed podaniem badanego leku ze stabilnym poziomem hemoglobiny
- Gorączka powyżej 38,5°C w tygodniu poprzedzającym podanie badanego leku
- AlAT > 4x górna granica normy (GGN)
- Wyjściowe podwyższenie wartości CPK przed randomizacją
- Leczenie hydroksymocznikiem w ciągu 2 miesięcy przed podaniem badanego leku
- Rozpoznanie raka w ciągu 5 lat od randomizacji (z wyjątkiem nieczerniakowych nowotworów skóry)
- Kreatynina w surowicy > 1,5 mg/dl
- Otrzymał eksperymentalną terapię systemową w ciągu 30 dni przed randomizacją
- Obecnie w ciąży lub karmi piersią dziecko
- Klinicznie istotne zaburzenia rytmu serca lub omdlenia w wywiadzie
- Znane obecne nadużywanie narkotyków lub alkoholu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Dopasowane kapsułki placebo podawane raz dziennie, doustnie, przez 56 dni
|
|
Eksperymentalny: HQK-1001
|
Kapsułki HQK-1001 (10, 20, 30 lub 40 mg) podawane raz dziennie, doustnie, przez 56 dni
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie (1) zdarzeń niepożądanych, (2) wartości laboratoryjnych, (3) parametrów życiowych, (4) badania fizykalnego
Ramy czasowe: 168 dni
|
168 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Farmakokinetyka oceniana na podstawie poziomów stężenia leku w osoczu
Ramy czasowe: 140 dni
|
140 dni
|
|
Farmakodynamika oceniana na podstawie wytwarzania krwinek czerwonych i indukcji hemoglobiny płodowej
Ramy czasowe: 168 dni
|
168 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Noppadol Siritanaratkul, MD, Siriraj Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2009
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 maja 2010
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2010
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 listopada 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 listopada 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
13 listopada 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
20 maja 2011
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 maja 2011
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2011
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HQP-2008-003b
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .