APOL1 관련 신병증의 ACTH 치료

포함 기준:

• 2개의 APOL1 위험 유전자형을 가진 비당뇨병 아프리카계 미국인
• 연령 ≥21세
• BMI < 40kg/m2
• 헤모글로빈 A1c <6.5%
• eGFR ≥30ml/분/1.73m2
• 과거 소변 단백질: 크레아티닌 비율 ≥ 1.0g/g
• APOL1 관련 신병증 또는 생검으로 입증된 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 또는 국소 전체 사구체 경화증(FGGS)의 병력에 대한 강력한 임상적 의심
• 가임 여성: 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사 및 Acthar 투여 기간 및 그 후 4주 동안 의학적으로 허용되는 형태의 피임을 따르기로 동의함

제외 기준:

• 당뇨병의 진단 및/또는 당뇨병에 대한 약물 치료
• 2차 FSGS를 유발할 수 있는 의학적 상태
• 스테로이드에 대한 민감성 병력(정신병, 스테로이드 유발 당뇨병)
• 만성 전신 코르티코스테로이드 사용(선별 전 6개월 이내에 연속 4주 이상 동안 프레드니손 또는 이에 상응하는 전신 스테로이드를 복용함). 관절내, 흡입 및 국소 스테로이드는 제외 기준이 아닙니다.
• 패키지 삽입물당 Acthar에 대한 금기: 경피증, 골다공증, 전신 진균 감염, 안구 단순 포진, 최근 수술(지난 6개월 이내), 소화성 궤양의 병력 또는 존재(스크리닝 전 6개월 이내), 부신 기능 부전 또는 기능 항진.
• 스크리닝 전 ≤3개월 진단된 급성 녹내장
• FSGS 또는 FGGS 이외의 생검으로 입증된 사구체 질환
• 스크리닝 전 1개월 이내에 받은 생백신 또는 약독화 생백신, 또는 연구에 등록한 후 계획된 투여
• 조절되지 않는 고혈압(HTN)(≥ 180/110 mmHg) 및 고혈압 긴급성 또는 고혈압 응급으로 인한 빈번한 입원(6개월 간격당 ≥1 입원)
• 불안정한 심혈관 질환: 울혈성 심부전의 병력(NYHA Functional Class III-IV); 박출률이 40% 미만인 확장성 심근병증의 병력; 스크리닝 3개월 이내에 다음 중 임의의 사건: 불안정 협심증, 심근경색, 관상동맥 우회술 또는 경피 경혈관 관상동맥 성형술, 일과성 허혈 발작 또는 뇌혈관 사고, 불안정 부정맥
• 조절되지 않는 용적 과부하: 중등도 또는 중증 말초 부종의 병력; 온 루프 이뇨제 ≥ 1일 120 mg 푸로세마이드 또는 ≥ 3.0 mg 매일 부메타니드 또는 ≥ 150 mg 매일 에타크린산 또는 ≥ 60 mg 매일 토르세마이드;
• 이차성 고혈압의 병력(즉, 신장 동맥 협착증, 원발성 알도스테론증 또는 크롬친화세포종)
• 기대 수명이 1년 미만인 중대한 동반 질환(예: 진행성 악성 종양, 진행성 간 질환)
• 피험자는 6개월 이내에 투석을 시작할 것으로 예상됩니다.
• FSGS 치료를 위해 조사 중인 약물에 대한 이전 치료
• 인간 면역결핍 바이러스, B형 간염 또는 C형 간염의 알려진 진단
• 1차 면역결핍의 알려진 병력 또는 피험자를 감염에 취약하게 만드는 비장 절제술과 같은 기저 상태
• 전신 혈액 질환(예: 혈액 악성 종양, 겸상 적혈구 빈혈, 골수이형성 증후군)
• 비흑색종 피부암 및 자궁경부 상피내 신생물을 제외하고 현재 악성 종양 또는 스크리닝 5년 이내의 악성 병력
• 국소 절제된 비흑색종 피부암 또는 자궁경부 상피내 종양을 제외하고 스크리닝 5년 이내에 모든 악성 종양(예: 방사선, 화학요법, 호르몬 요법 또는 생물학적 제제)에 대한 치료
• 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 또는 치료 종료 후 4주 이내에 임신할 가능성이 있는 경우
• 치료 중 및 치료 종료 후 4주 동안 매우 효과적인 산아제한 방법을 사용하지 않으려는 가임 여성
• 현재 활성 감염 치료를 위해 전신 항생제를 받고 있습니다. 또는 빈번한 감염 이력(6개월당 1회 이상)
• 모든 장기 이식의 역사
• 양극성 장애 또는 입원이 필요한 심한 우울증 또는 자살 생각/시도의 병력을 특징으로 하는 주요 우울 장애
• 현재 다른 중재적 연구에 등록했거나 다른 중재적 연구를 종료하거나 연구용 제제를 받은 지 4주 미만
• 피험자는 조사자의 의견에 따라 피험자가 서면 동의서를 제공하고/하거나 필요한 모든 연구 절차를 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 장애를 가지고 있습니다.