APOL1 相关肾病的 ACTH 治疗

纳入标准：

• 具有两种 APOL1 风险基因型的非糖尿病非裔美国人
• 年龄≥21岁
• 体重指数 < 40 公斤/平方米
• 血红蛋白 A1c <6.5%
• eGFR ≥30 ml/min/1.73m2
• 既往尿蛋白：肌酐比值≥1.0 g/g
• 临床高度怀疑 APOL1 相关肾病或活检证实局灶节段性肾小球硬化 (FSGS) 或局灶性全球性肾小球硬化 (FGGS) 病史
• 有生育能力的妇女：筛查时血清妊娠试验阴性，并同意在 Acthar 给药期间和之后的 4 周内采取医学上可接受的避孕方式

排除标准：

• 糖尿病的诊断和/或糖尿病的药物治疗
• 可能导致继发性 FSGS 的医疗状况
• 类固醇敏感史（精神病、类固醇诱发的糖尿病）
• 慢性全身性皮质类固醇使用（泼尼松或同等全身性类固醇在筛选前 6 个月内连续服用超过 4 周）。 关节内、吸入和局部类固醇不是排除标准。
• 每个包装说明书对 Acthar 的禁忌症：硬皮病、骨质疏松症、全身性真菌感染、眼部单纯疱疹、近期手术（前 6 个月内）、消化性溃疡病史或存在（筛选前 6 个月内）、肾上腺功能不全或功能亢进。
• 筛选前 ≤ 3 个月诊断的急性青光眼
• 活检证实除 FSGS 或 FGGS 以外的肾小球疾病
• 筛选前 1 个月内接种过活疫苗或减毒活疫苗，或在参加研究后按计划接种
• 未控制的高血压 (HTN)（≥ 180/110 mmHg）和因高血压急症或高血压急症而频繁入院（每 6 个月间隔≥1 次入院）
• 不稳定的心血管疾病：充血性心力衰竭病史（NYHA 功能分级 III-IV）；射血分数 < 40% 的扩张型心肌病病史；筛选后 3 个月内发生以下任何事件：不稳定型心绞痛、心肌梗塞、冠状动脉旁路移植术或经皮冠状动脉腔内成形术、短暂性脑缺血发作或脑血管意外、不稳定心律失常
• 不受控制的容量超负荷：中度或重度外周水肿病史；服用袢利尿剂每日≥ 120 mg 呋塞米或≥ 3.0 mg 每日布美他尼或≥ 150 mg 每日依他尼酸或≥ 60 mg 每日托拉塞米；
• 继发性高血压病史（即肾动脉狭窄、原发性醛固酮增多症或嗜铬细胞瘤）
• 预期寿命不到 1 年的重大合并症（例如，晚期恶性肿瘤、晚期肝病）
• 预计受试者将在 6 个月内开始透析
• 正在研究用于治疗 FSGS 的药物的既往治疗
• 人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎或丙型肝炎的已知诊断
• 已知的原发性免疫缺陷病史或潜在病史，例如易使受试者感染的脾切除术
• 系统性血液病（例如，血液恶性肿瘤、镰状细胞性贫血、骨髓增生异常综合征）
• 当前恶性肿瘤或筛查后 5 年内的恶性肿瘤病史，非黑色素瘤皮肤癌和宫颈上皮内瘤变除外
• 筛选后 5 年内接受过任何恶性肿瘤的治疗（例如放疗、化疗、激素治疗或生物制剂），但局部切除的非黑色素瘤皮肤癌或宫颈上皮内瘤变除外
• 怀孕或哺乳，或可能在研究期间或治疗结束后 4 周内怀孕
• 有生育能力的女性在治疗期间和治疗结束后 4 周内不愿意使用高效的节育方法
• 目前正在接受全身性抗生素治疗活动性感染；或频繁感染史（每 6 个月不止一次）
• 任何器官移植史
• 双相情感障碍，或以需要住院治疗的严重抑郁症为特征的重度抑郁症，或有自杀意念/企图史
• 目前正在参加另一项干预研究，或自结束另一项干预研究或接受研究药物后不到 4 周
• 受试者患有一种疾病，研究者认为该疾病可能会损害受试者提供书面知情同意书和/或遵守所有必要研究程序的能力。