시신경척수염 재발을 치료하기 위한 알파1-항트립신의 파일럿 연구 (A1AT for NMO)

포함 기준:

• 서면 동의서를 제공합니다.
• 연령 ≥18 및 ≤ 75세.
• NMO 또는 NMO 스펙트럼 장애(NMOSD)의 진단. NMO의 진단은 2006 Wingerchuk 기준을 따릅니다.1, 2 NMOSD의 진단에는 재발성 시신경염 및 아쿠아포린-4 항체(AQP4) 혈청양성 환자 또는 재발성 종방향 광범위 횡단 척수염 및 AQP4 혈청양성 환자가 포함됩니다.2-5 NMO와 NMOSD를 총칭하여 NMO라고 합니다.
• AQP4 항체 양성.
• 급성 NMO 공격이 나타납니다(아래 정의 참조).
• 환자는 생물학적 제제 투여 시 임상적으로 유의한 주입 반응의 병력이 없어야 합니다.
• NMO에 대한 만성 치료를 받는 경우 치료가 최소 3개월 전에 시작되었고 약물 용량이 안정적입니다. 수반되는 증상 약물의 변경에 대해 추가 제한이 적용됩니다.
• 가임 여성 피험자는 스크리닝 방문 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하며 연구가 완료될 때까지 의학적으로 신뢰할 수 있는 피임 방법(예: 살정제 또는 호르몬 피임법을 사용한 장벽)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 지정된 각 방문 시 Columbia Suicide Severity Rating Scale의 질문에 답하는 데 동의합니다.

제외 기준:

• 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성.
• 환자가 다른 실험적 시도 또는 다른 실험적 치료에 등록된 경우.
• 환자에게 IgA 항체가 있는 IgA 결핍이 알려진 경우.
• 연구를 안전하게 완료하는 환자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 조사자의 판단에 따른 임의의 의학적 상태 또는 임상적으로 유의한 실험실 이상.

급성 공격:

• 시신경염, 횡단 척수염 또는 급성으로 발생하는 뇌 병변과 일치하는 새롭거나 악화되는 신경학적 증상의 발생(즉, 환자는 증상 발현 7일 이내에 나타나야 함).
• 증상은 적어도 48시간 동안 지속되어야 하며 혼란스러운 임상적 요인(예: 발열, 감염, 부상, 병용 약물에 대한 부작용)에 기인하지 않아야 합니다.
• 증상은 감각, 운동 또는 시력 객관적 결손을 동반해야 하며 검사 의사가 이를 확인해야 합니다.
• 발작 증상(예: 긴장성 경련)의 단일 에피소드는 재발이 아닙니다. 그러나 적어도 48시간 이상 발작 증상이 여러 번 발생하는 새로운 발병은 새로운 상응하는 객관적 결함을 동반하는 경우 재발이 될 수 있습니다.
• 임상 검사에서 변화가 없는 감각 증상, 피로, 기분 변화, 또는 방광이나 장 절박 또는 요실금은 재발을 확인하기에 충분하지 않습니다.