Estudio piloto de alfa1-antitripsina para tratar las recaídas de neuromielitis óptica (A1AT for NMO)

Criterios de inclusión:

• Proporcionar consentimiento informado por escrito.
• Edad ≥18 y ≤ 75 años.
• Diagnóstico de NMO o trastorno del espectro NMO (NMOSD). El diagnóstico de NMO se ajustará a los criterios de Wingerchuk de 2006.1, 2 El diagnóstico de NMOSD incluirá pacientes con neuritis óptica recidivante y seropositividad para anticuerpos contra acuaporina-4 (AQP4) o pacientes con mielitis transversa longitudinalmente extensa recidivante y seropositividad para AQP4.2-5 NMO y NMOSD se denominarán colectivamente NMO.
• Positividad del anticuerpo AQP4.
• Presente con un ataque agudo de NMO (consulte la definición a continuación).
• Los pacientes no deben tener antecedentes de reacciones a la infusión clínicamente significativas con la administración de agentes biológicos.
• Si está en tratamiento crónico para NMO, el tratamiento se inició al menos 3 meses antes y la dosis del medicamento es estable. Se impondrán restricciones adicionales a los cambios en los medicamentos sintomáticos concomitantes.
• Una mujer en edad fértil debe tener una prueba de embarazo en suero negativa en la visita de selección y aceptar usar un método anticonceptivo médicamente confiable (p. ej., barrera con espermicida u anticonceptivo hormonal) hasta la finalización del estudio.
• Aceptar responder las preguntas de la Escala de calificación de la gravedad del suicidio de Columbia en cada visita especificada.

Criterio de exclusión:

• Una mujer que está embarazada, amamantando o planeando un embarazo.
• Si el paciente está inscrito en cualquier otro ensayo experimental o en otra terapia experimental.
• Si el paciente tiene una deficiencia conocida de IgA con anticuerpos IgA.
• Cualquier condición médica o anomalía de laboratorio clínicamente significativa que, a juicio del investigador, pueda afectar la capacidad del paciente para completar el estudio de manera segura.

Ataque agudo:

• La aparición de síntomas neurológicos nuevos o que empeoran compatibles con neuritis óptica, mielitis transversa o una lesión cerebral que se desarrolla de forma aguda (es decir, los pacientes deben presentarse dentro de los 7 días posteriores al inicio de los síntomas).
• Los síntomas deben persistir durante al menos 48 horas, no son atribuibles a factores clínicos de confusión (p. ej., fiebre, infección, lesión, reacciones adversas a medicamentos concomitantes).
• Los síntomas deben acompañarse de déficits objetivos sensoriales, motores o de agudeza visual, los cuales deben ser verificados por el médico examinador.
• Un solo episodio de un síntoma paroxístico (p. ej., espasmo tónico) no es una recaída; sin embargo, la nueva aparición de múltiples apariciones de un síntoma paroxístico durante al menos 48 horas puede ser una recaída si se acompaña de un nuevo déficit objetivo correspondiente.
• Los síntomas sensoriales sin cambios en el examen clínico, fatiga, cambios de humor o urgencia o incontinencia vesical o intestinal no serán suficientes para establecer una recaída.