Estudo piloto de alfa1-antitripsina para tratar recidivas de neuromielite óptica (A1AT for NMO)

Critério de inclusão:

• Fornecer consentimento informado por escrito.
• Idade ≥18 e ≤ 75 anos.
• Diagnóstico de NMO ou transtorno do espectro NMO (NMOSD). O diagnóstico de NMO estará de acordo com os critérios de Wingerchuk de 2006.1, 2 O diagnóstico de NMOSD incluirá pacientes com neurite óptica recidivante e soropositividade para anticorpo aquaporina-4 (AQP4) ou pacientes com mielite transversa longitudinalmente extensa recidivante e soropositividade para AQP4.2-5 NMO e NMOSD serão referidos coletivamente como NMO.
• Positividade do anticorpo AQP4.
• Apresentar um ataque NMO agudo (ver definição abaixo).
• Os pacientes não devem ter histórico de reações à infusão clinicamente significativas com a administração de agentes biológicos.
• Se em tratamento crônico para NMO, o tratamento foi iniciado há pelo menos 3 meses e a dose da medicação está estável. Restrições adicionais serão impostas às mudanças nos medicamentos sintomáticos concomitantes.
• Uma mulher com potencial para engravidar deve ter um teste de gravidez sérico negativo na visita de triagem e concordar em usar um método de contracepção clinicamente confiável (por exemplo, barreira com espermicida ou contracepção hormonal) até a conclusão do estudo.
• Concorde em responder às perguntas da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia em cada visita especificada.

Critério de exclusão:

• Uma mulher que está grávida, amamentando ou planejando uma gravidez.
• Se o paciente estiver inscrito em qualquer outro estudo experimental ou em outra terapia experimental.
• Se o paciente tiver uma deficiência conhecida de IgA com anticorpos IgA.
• Qualquer condição médica ou anormalidade laboratorial clinicamente significativa que, no julgamento do investigador, possa afetar a capacidade do paciente de concluir o estudo com segurança.

Ataque agudo:

• A ocorrência de sintomas neurológicos novos ou agravados consistentes com neurite óptica, mielite transversa ou uma lesão cerebral que se desenvolve de forma aguda (ou seja, os pacientes devem apresentar dentro de 7 dias após o início dos sintomas).
• Os sintomas devem persistir por pelo menos 48 horas, não são atribuíveis a fatores clínicos de confusão (por exemplo, febre, infecção, lesão, reações adversas a medicamentos concomitantes).
• Os sintomas devem ser acompanhados de déficits objetivos sensoriais, motores ou de acuidade visual, que devem ser verificados pelo médico examinador.
• Um único episódio de um sintoma paroxístico (por exemplo, espasmo tônico) não é uma recaída; no entanto, o novo aparecimento de múltiplas ocorrências de um sintoma paroxístico durante pelo menos 48 horas pode ser uma recaída se for acompanhado por um novo déficit objetivo correspondente.
• Sintomas sensoriais sem alteração no exame clínico, fadiga, alteração de humor ou urgência ou incontinência urinária ou intestinal não serão suficientes para estabelecer uma recaída.