Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alfa1-antitrypsiinin pilottitutkimus Neuromyelitis Optica -relapsien hoitoon (A1AT for NMO)

keskiviikko 10. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Stanford University

Yhden keskuksen avoin pilottitutkimus alfa1-antitrypsiinistä: uusi hoitomuoto neuromyeliitti-optica-kohtausten lieventämiseksi

Neuromyelitis Optica (NMO) on harvinainen, tuhoisa keskushermoston (CNS) demyelinisoiva sairaus, jolla on erilaiset syyt ja hoidot kuin yleisemmällä demyelinisoivalla taudilla, multippeliskleroosilla (MS). Nykyiset NMO-hoidot ovat epäspesifisiä ja niillä on vaihtelevaa ja usein optimaalista hyötyä. Tutkijat arvioivat, voiko alfa1-antitrypsiinin (A1AT, FDA:n hyväksymä lääkitys potilaille, joilla on synnynnäinen A1AT-puutos, joka liittyy emfyseemaan) käyttö hyötyä NMO:n akuuteissa kohtauksissa, mikä parantaa potilaan vammaisuutta ja elämänlaatua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Anna kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Ikä ≥18 ja ≤ 75 vuotta.
  • NMO- tai NMO-spektrihäiriön (NMOSD) diagnoosi. NMO-diagnoosi vastaa vuoden 2006 Wingerchukin kriteerejä.1, 2 NMOSD-diagnoosissa otetaan huomioon potilaat, joilla on uusiutuva optinen neuriitti ja akvaporiini-4-vasta-aine (AQP4) -seropositiivisuus tai potilaat, joilla on uusiutuva pitkittäisesti laaja transversaalinen myeliitti ja AQP4-seropositiivisuus.2-5 NMO:sta ja NMOSD:stä käytetään yhteisnimitystä NMO.
  • AQP4-vasta-ainepositiivisuus.
  • Esiintyy akuutin NMO-hyökkäyksen yhteydessä (katso määritelmä alla).
  • Potilailla ei saa olla kliinisesti merkittäviä infuusioreaktioita biologisten aineiden käytön yhteydessä.
  • Kroonisessa NMO-hoidossa hoito aloitettiin vähintään 3 kuukautta aikaisemmin ja lääkeannos on vakaa. Samanaikaisten oireenmukaisten lääkkeiden muutoksille asetetaan lisärajoituksia.
  • Hedelmällisessä iässä olevalla naishenkilöllä on oltava seulontakäynnillä negatiivinen seerumin raskaustesti ja hänen on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti luotettavaa ehkäisymenetelmää (esim. estettä joko spermisidillä tai hormonaalisella ehkäisyllä) tutkimuksen loppuun asti.
  • Sitoudu vastaamaan Columbian itsemurhien vakavuusluokitusasteikon kysymyksiin kullakin määritellyllä vierailulla.

Poissulkemiskriteerit:

  • Nainen, joka on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta.
  • Jos potilas on mukana muussa kokeellisessa tutkimuksessa tai muussa kokeellisessa terapiassa.
  • Jos potilaalla on tiedossa IgA-puutos ja IgA-vasta-aineita.
  • Mikä tahansa lääketieteellinen tila tai kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan arvion mukaan voi vaikuttaa potilaan kykyyn suorittaa tutkimus turvallisesti.

Akuutti hyökkäys:

  • Uusien tai pahenevien neurologisten oireiden ilmaantuminen, jotka liittyvät näköhermotulehdukseen, poikittainen myeliittiin tai aivovaurioon, jotka kehittyvät akuutisti (eli potilaiden tulee ilmaantua 7 päivän kuluessa oireiden alkamisesta).
  • Oireiden tulee jatkua vähintään 48 tuntia, eivätkä ne johdu sekavista kliinisistä tekijöistä (esim. kuume, infektio, vamma, samanaikaisten lääkkeiden haittavaikutukset).
  • Oireisiin tulee liittyä sensorisia, motorisia tai näöntarkkuuden objektiivisia puutteita, jotka tutkivan lääkärin tulee todentaa.
  • Yksittäinen kohtauskohtauksen oireen (esim. tonic spasmi) jakso ei ole uusiutuminen; Kuitenkin uusi, toistuva kohtauksellisen oireen ilmaantuminen vähintään 48 tunnin aikana voi olla uusiutuminen, jos siihen liittyy uusi vastaava objektiivinen puute.
  • Aistinvaraiset oireet, jotka eivät muutu kliinisessä tutkimuksessa, väsymys, mielialan muutos tai virtsarakon tai suolen kiireellisyys tai inkontinenssi eivät riitä uusiutumisen toteamiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: A1AT
Alfa1-antitrypsiini 120 mg/kg kerran viikossa yhteensä 4 annosta laskimoon. Tämä annetaan tavallisen hoidon lisäksi 3–5 päivän ajan 1000 mg IV metyyliprednisolonia.
Lääke: Alfa1-antitrypsiini
Muut nimet:
  • ARALAST NP
  • alfa1-proteinaasin estäjä
Lääke: metyyliprednisoloni
3-5 päivää 1000 mg IV metyyliprednisolonia ensimmäisellä kerralla akuutin kohtauksen yhteydessä.
Muut nimet:
  • Solu-Medrol
ACTIVE_COMPARATOR: Hoidon standardi
Potilaat, jotka eivät halua saada tutkimushoitoa mutta suostuvat muuten noudattamaan tutkimusprotokollaa, otetaan myös mukaan havainnointiryhmään. He saavat normaalin hoidon 3-5 päivää 1000 mg IV metyyliprednisolonia.
Lääke: metyyliprednisoloni
3-5 päivää 1000 mg IV metyyliprednisolonia ensimmäisellä kerralla akuutin kohtauksen yhteydessä.
Muut nimet:
  • Solu-Medrol

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen vamman muutos lähtötasosta/nadir-viikolle 24 arvioituna Opticospinal Impairment Score (OSIS) -ala-asteikolla.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.
Perustaso, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen vammaisuuden muutos lähtötasosta/nadirista viikkoon 24 arvioituna Expanded Disability Status Scale (EDSS) -asteikolla.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.
Perustaso, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.
Potilailla, joilla on näköhermotulehdus, keskimääräinen näöntarkkuuden muutos lähtötasosta/nadir-viikolle 24 Sloanin 2,5 % matalakontrastisen näöntarkkuuskaavion mukaan.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.
Perustaso, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.
Verkkokalvon hermokuitukerroksen keskimääräinen muutos perusviivasta/nadirista viikkoon 24 optisella koherenssitomografialla (OCT) arvioituna.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
Lähtötilanne ja viikko 24
Selkäydinvaurion pituuden keskimääräinen muutos lähtötasosta/nadirista viikkoon 24 magneettikuvauksen (MRI) T2-sekvensseillä arvioituna.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 24

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Itsetuhoisuus turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Näytös, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.
Columbia Classification Algorithm for Suicide Assessment (C-SSRS).
Näytös, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.
Seerumin biomarkkerit, mukaan lukien sytokiinit, elastaasitaso, A1AT-taso, neutrofiilien elastaasiaktiivisuus.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.
Perustaso, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.
Cerebral Spinal Fluid (CSF) -biomarkkerit, mukaan lukien neurofilamentti, GFAP, MBP, neutrofiilien elastaasiaktiivisuus, A1AT-taso, sytokiinit.
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 8
Lumbaalipunktio.
Perustilanne ja viikko 8
Elämänlaatu turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.
Multippeliskleroosin elämänlaatuinstrumentin (FAMS) toiminnallinen arviointi.
Perustaso, viikko 1: päivä 2, viikko 2, 3, 4, 8, 16 ja 24.
Elektrokardiogrammi (EKG) turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 2 ja viikko 16.
Lähtötilanne, päivä 2 ja viikko 16.
Virtsaanalyysi turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 2 ja viikko 16.
Lähtötilanne, päivä 2 ja viikko 16.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stanford University

Tutkijat

  • Päätutkija: Alexandra L Goodyear, MD, MS, Stanford University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 11. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 14. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 12. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB-27176

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa