Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie alfa1-antitrypsinu k léčbě relapsů neuromyelitidy (A1AT for NMO)

10. dubna 2019 aktualizováno: Stanford University

Otevřená pilotní studie s jedním centrem alfa1-antitrypsinu: nová léčba ke zmírnění ataků neuromyelitidy

Neuromyelitis Optica (NMO) je vzácné, devastující demyelinizační onemocnění centrálního nervového systému (CNS), které má jiné příčiny a léčbu než běžnější demyelinizační onemocnění roztroušená skleróza (MS). Současné terapie NMO jsou nespecifické a mají různé a často suboptimální přínosy. Vyšetřovatelé vyhodnotí, zda použití alfa1-antitrypsinu (A1AT, lék schválený FDA pro pacienty s vrozeným deficitem A1AT spojeným s emfyzémem) může prospět akutním záchvatům NMO, zlepšit invaliditu pacienta a kvalitu života.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytněte písemný informovaný souhlas.
  • Věk ≥18 a ≤ 75 let.
  • Diagnostika NMO nebo poruchy spektra NMO (NMOSD). Diagnóza NMO bude odpovídat kritériím Wingerchuka z roku 2006.1, 2 Diagnóza NMOSD bude zahrnovat pacienty s relabující optickou neuritidou a séropozitivitou protilátek proti aquaporinu-4 (AQP4) nebo pacienty s relabující podélně rozsáhlou transverzální myelitidou a séropozitivitou AQP4.2-5 NMO a NMOSD budou souhrnně označovány jako NMO.
  • AQP4-pozitivita protilátky.
  • Přítomný akutní záchvat NMO (viz definice níže).
  • Pacienti nesmí mít v anamnéze klinicky významné reakce na infuzi při podávání biologických látek.
  • Při chronické léčbě NMO byla léčba zahájena nejméně o 3 měsíce dříve a dávka léků je stabilní. Další omezení budou uvalena na změny souběžně podávaných symptomatických léků.
  • Žena ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningové návštěvě a musí souhlasit s používáním lékařsky spolehlivé metody antikoncepce (např. bariéra se spermicidem nebo hormonální antikoncepcí) až do ukončení studie.
  • Souhlaste s tím, že při každé zadané návštěvě odpovíte na otázky na stupnici Columbia Suicide Severity Rating Scale.

Kritéria vyloučení:

  • Žena, která je těhotná, kojí nebo těhotenství plánuje.
  • Pokud je pacient zařazen do jakékoli jiné experimentální studie nebo na jinou experimentální terapii.
  • Pokud má pacient známý nedostatek IgA s protilátkami IgA.
  • Jakýkoli zdravotní stav nebo klinicky významná laboratorní abnormalita, která podle úsudku zkoušejícího může ovlivnit schopnost pacienta bezpečně dokončit studii.

Akutní záchvat:

  • Výskyt nových nebo zhoršujících se neurologických příznaků konzistentních s oční neuritidou, transverzální myelitidou nebo mozkovou lézí, které se vyvinou akutně (tj. pacienti se musí dostavit do 7 dnů od nástupu příznaků).
  • Příznaky musí přetrvávat po dobu alespoň 48 hodin, nelze je přisoudit matoucím klinickým faktorům (např. horečka, infekce, poranění, nežádoucí reakce na souběžné léky).
  • Příznaky musí být doprovázeny objektivními deficity smyslové, motorické nebo zrakové ostrosti, které musí ověřit vyšetřující lékař.
  • Jediná epizoda záchvatovitého symptomu (např. tonické křeče) není recidivou; avšak nový nástup vícenásobných výskytů paroxysmálního symptomu během alespoň 48 hodin může být recidivou, pokud je doprovázen novým, odpovídajícím objektivním deficitem.
  • Senzorické symptomy beze změny při klinickém vyšetření, únava, změna nálady nebo urgence nebo inkontinence močového měchýře nebo střeva nebudou stačit ke zjištění relapsu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: A1AT
Alfa1-antitrypsin 120 mg/kg jednou týdně celkem ve 4 dávkách, podávaných intravenózně. Toto bude podáváno navíc ke standardní péči 3-5 dnů 1000 mg IV methylprednisolonu.
Lék: Alfa1-antitrypsin
Ostatní jména:
  • NP ARALAST
  • inhibitor alfa1-proteinázy
Lék: methylprednisolon
3-5 dní 1000 mg IV methylprednisolonu při první prezentaci s akutním záchvatem.
Ostatní jména:
  • Solu-Medrol
ACTIVE_COMPARATOR: Standartní péče
Pacienti, kteří si nepřejí dostávat studijní léčbu, ale souhlasí s tím, že budou jinak dodržovat protokol studie, budou také zařazeni do pozorovací kohorty. Dostanou standardní péči 3-5 dní 1000 mg IV methylprednisolonu.
Lék: methylprednisolon
3-5 dní 1000 mg IV methylprednisolonu při první prezentaci s akutním záchvatem.
Ostatní jména:
  • Solu-Medrol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průměrná změna v invaliditě od výchozí hodnoty/nadir do týdne 24, jak byla hodnocena subškálou Opticospinal Impairment Score (OSIS).
Časové okno: Výchozí stav, týden 1: Den 2, týden 2, 3, 4, 8, 16 a 24.
Výchozí stav, týden 1: Den 2, týden 2, 3, 4, 8, 16 a 24.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průměrná změna invalidity od výchozího stavu/nadir do týdne 24, jak byla hodnocena pomocí EDSS (Expanded Disability Status Scale).
Časové okno: Výchozí stav, týden 1: Den 2, týden 2, 3, 4, 8, 16 a 24.
Výchozí stav, týden 1: Den 2, týden 2, 3, 4, 8, 16 a 24.
U pacientů trpících optickou neuritidou průměrná změna zrakové ostrosti od výchozích hodnot/nadir do týdne 24, jak byla hodnocena Sloanovým 2,5% grafem zrakové ostrosti s nízkým kontrastem.
Časové okno: Výchozí stav, týden 1: Den 2, týden 2, 3, 4, 8, 16 a 24.
Výchozí stav, týden 1: Den 2, týden 2, 3, 4, 8, 16 a 24.
Průměrná změna ve vrstvě nervových vláken sítnice od základní linie/nadir do týdne 24, jak byla hodnocena pomocí optické koherentní tomografie (OCT).
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Výchozí stav a týden 24
Průměrná změna délky míšní léze od výchozí hodnoty/nadir do týdne 24, jak byla hodnocena pomocí sekvencí T2 zobrazení magnetickou rezonancí (MRI).
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sebevražednost jako měřítko bezpečí a snášenlivosti
Časové okno: Promítání, 1. týden: 2. den, 2., 3., 4., 8., 16. a 24. den.
Columbia Classification Algorithm for Suicide Assessment (C-SSRS).
Promítání, 1. týden: 2. den, 2., 3., 4., 8., 16. a 24. den.
Sérové ​​biomarkery, včetně cytokinů, hladina elastázy, hladina A1AT, aktivita elastázy neutrofilů.
Časové okno: Výchozí stav, týden 1: Den 2, týden 2, 3, 4, 8, 16 a 24.
Výchozí stav, týden 1: Den 2, týden 2, 3, 4, 8, 16 a 24.
Biomarkery mozkomíšního moku (CSF), včetně neurofilament, GFAP, MBP, aktivita neutrofilní elastázy, hladina A1AT, cytokiny.
Časové okno: Výchozí stav a týden 8
Lumbální punkce.
Výchozí stav a týden 8
Kvalita života jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Výchozí stav, týden 1: Den 2, týden 2, 3, 4, 8, 16 a 24.
Funkční hodnocení nástroje kvality života roztroušené sklerózy (FAMS).
Výchozí stav, týden 1: Den 2, týden 2, 3, 4, 8, 16 a 24.
Elektrokardiogram (EKG) jako míra bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Výchozí stav, den 2 a týden 16.
Výchozí stav, den 2 a týden 16.
Analýza moči jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Výchozí stav, den 2 a týden 16.
Výchozí stav, den 2 a týden 16.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stanford University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alexandra L Goodyear, MD, MS, Stanford University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. března 2014

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. března 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. března 2014

První zveřejněno (ODHAD)

14. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

12. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB-27176

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuromyelitis Optica

Klinické studie na Alfa1-antitrypsin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit