Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe alfa1-antytrypsyny w leczeniu nawrotów zapalenia nerwu wzrokowego (A1AT for NMO)

10 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Stanford University

Jednoośrodkowe otwarte badanie pilotażowe alfa1-antytrypsyny: nowe leczenie łagodzące ataki zapalenia nerwu wzrokowego

Neuromyelitis Optica (NMO) jest rzadką, wyniszczającą chorobą demielinizacyjną ośrodkowego układu nerwowego (OUN), która ma inne przyczyny i leczenie niż bardziej powszechna choroba demielinizacyjna, stwardnienie rozsiane (SM). Obecne terapie NMO są niespecyficzne i przynoszą zróżnicowane i często nieoptymalne korzyści. Badacze ocenią, czy stosowanie alfa1-antytrypsyny (A1AT, leku zatwierdzonego przez FDA dla pacjentów z wrodzonym niedoborem A1AT związanym z rozedmą płuc) może przynieść korzyści w ostrych atakach NMO, poprawiając niepełnosprawność i jakość życia pacjentów.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wyraź pisemną świadomą zgodę.
  • Wiek ≥18 i ≤ 75 lat.
  • Diagnoza zaburzeń ze spektrum NMO lub NMO (NMOSD). Rozpoznanie NMO będzie zgodne z kryteriami Wingerchuka z 2006 r.1,2 Rozpoznanie NMOSD będzie obejmować pacjentów z nawracającym zapaleniem nerwu wzrokowego i seropozytywnością przeciwciała akwaporyny-4 (AQP4) lub pacjentów z nawracającym podłużnie rozległym poprzecznym zapaleniem rdzenia i seropozytywnością AQP4.2-5 NMO i NMOSD będą wspólnie określane jako NMO.
  • Pozytywny wynik przeciwciał AQP4.
  • Obecny z ostrym atakiem NMO (patrz definicja poniżej).
  • Pacjenci nie mogą mieć w wywiadzie klinicznie istotnych reakcji na wlew po podaniu leków biologicznych.
  • W przypadku przewlekłego leczenia NMO leczenie rozpoczęto co najmniej 3 miesiące wcześniej, a dawka leku jest stabilna. Dodatkowe ograniczenia zostaną wprowadzone w przypadku zmian w jednocześnie stosowanych lekach objawowych.
  • Kobieta w wieku rozrodczym musi mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej i wyrazić zgodę na stosowanie medycznie wiarygodnej metody antykoncepcji (np. mechanicznej antykoncepcji ze środkiem plemnikobójczym lub antykoncepcji hormonalnej) do czasu zakończenia badania.
  • Zgódź się odpowiedzieć na pytania w skali oceny ciężkości samobójstw Columbia podczas każdej określonej wizyty.

Kryteria wyłączenia:

  • Kobieta w ciąży, karmiąca piersią lub planująca ciążę.
  • Jeśli pacjent jest włączony do jakiegokolwiek innego badania eksperymentalnego lub innej terapii eksperymentalnej.
  • Jeśli pacjent ma znany niedobór IgA z przeciwciałami IgA.
  • Jakikolwiek stan chorobowy lub klinicznie istotna nieprawidłowość laboratoryjna, które w ocenie badacza mogą mieć wpływ na zdolność pacjenta do bezpiecznego ukończenia badania.

Ostry atak:

  • Pojawienie się nowych lub nasilających się objawów neurologicznych odpowiadających zapaleniu nerwu wzrokowego, poprzecznemu zapaleniu rdzenia kręgowego lub uszkodzeniu mózgu, które rozwijają się w sposób ostry (tj. pacjenci muszą zgłosić się w ciągu 7 dni od wystąpienia objawów).
  • Objawy muszą utrzymywać się przez co najmniej 48 godzin i nie można ich przypisać zakłócającym czynnikom klinicznym (np. gorączka, infekcja, uraz, działania niepożądane na jednocześnie stosowane leki).
  • Objawom muszą towarzyszyć obiektywne deficyty sensoryczne, motoryczne lub ostrości wzroku, które muszą być zweryfikowane przez lekarza badającego.
  • Pojedynczy epizod napadowego objawu (np. skurczu tonicznego) nie jest nawrotem; jednak nowy początek wielu wystąpień napadowego objawu w ciągu co najmniej 48 godzin może być nawrotem, jeśli towarzyszy mu nowy, odpowiadający mu obiektywny deficyt.
  • Objawy czuciowe bez zmian w badaniu klinicznym, zmęczenie, zmiana nastroju, parcie na pęcherz lub jelit lub nietrzymanie moczu nie wystarczą do stwierdzenia nawrotu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: A1AT
Alfa1-antytrypsyna 120 mg/kg raz w tygodniu, łącznie 4 dawki, do podania dożylnego. Zostanie to podane jako dodatek do standardowej opieki przez 3-5 dni 1000 mg metyloprednizolonu dożylnie.
Lek: Alfa1-antytrypsyna
Inne nazwy:
  • ARALAST NP
  • inhibitor alfa1-proteinazy
Lek: metyloprednizolon
3-5 dni 1000mg IV metyloprednizolonu przy pierwszej prezentacji z ostrym atakiem.
Inne nazwy:
  • Solu-Medrol
ACTIVE_COMPARATOR: Standard opieki
Pacjenci, którzy nie chcą otrzymywać badanego leczenia, ale zgadzają się postępować zgodnie z protokołem badania, również zostaną włączeni do kohorty obserwacyjnej. Otrzymają standardową opiekę 3-5 dni 1000 mg metyloprednizolonu dożylnie.
Lek: metyloprednizolon
3-5 dni 1000mg IV metyloprednizolonu przy pierwszej prezentacji z ostrym atakiem.
Inne nazwy:
  • Solu-Medrol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana niesprawności od wartości początkowej/nadir do tygodnia 24, oceniana za pomocą podskali OSIS (ang. Opticospinal Impairment Score).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.
Wartość wyjściowa, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana stopnia niesprawności od wartości wyjściowej/nadir do tygodnia 24, zgodnie z oceną rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności (EDSS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.
Wartość wyjściowa, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.
W przypadku pacjentów, u których wystąpiło zapalenie nerwu wzrokowego, średnia zmiana ostrości wzroku od wartości wyjściowej/nadir do tygodnia 24, oceniana na podstawie tabeli ostrości wzroku Sloana z 2,5% niskim kontrastem.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.
Wartość wyjściowa, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.
Średnia zmiana warstwy włókien nerwowych siatkówki od wartości początkowej/nadir do tygodnia 24, oceniana za pomocą optycznej koherentnej tomografii (OCT).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Średnia zmiana długości uszkodzenia rdzenia kręgowego od wartości początkowej/nadir do tygodnia 24, oceniana za pomocą sekwencji T2 obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Samobójstwo jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.
Algorytm klasyfikacji Columbia do oceny samobójstw (C-SSRS).
Badanie przesiewowe, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.
Biomarkery surowicy, w tym cytokiny, poziom elastazy, poziom A1AT, aktywność elastazy neutrofili.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.
Wartość wyjściowa, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.
Biomarkery płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF), w tym neurofilament, GFAP, MBP, aktywność elastazy neutrofili, poziom A1AT, cytokiny.
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 8
Nakłucie lędźwiowe.
Wartość bazowa i tydzień 8
Jakość życia jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.
Ocena funkcjonalna instrumentu jakości życia w stwardnieniu rozsianym (FAMS).
Wartość wyjściowa, tydzień 1: dzień 2, tydzień 2, 3, 4, 8, 16 i 24.
Elektrokardiogram (EKG) jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 2 i tydzień 16.
Linia bazowa, dzień 2 i tydzień 16.
Analiza moczu jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 2 i tydzień 16.
Linia bazowa, dzień 2 i tydzień 16.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stanford University

Śledczy

  • Główny śledczy: Alexandra L Goodyear, MD, MS, Stanford University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 marca 2014

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 marca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 marca 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

12 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-27176

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj