Studio pilota sull'alfa1-antitripsina per trattare le recidive della neuromielite ottica (A1AT for NMO)

Criterio di inclusione:

• Fornire il consenso informato scritto.
• Età ≥18 e ≤ 75 anni.
• Diagnosi di NMO o disturbo dello spettro NMO (NMOSD). La diagnosi di NMO sarà conforme ai criteri di Wingerchuk del 2006.1, 2 La diagnosi di NMOSD includerà pazienti con neurite ottica recidivante e sieropositività per l'anticorpo dell'acquaporina-4 (AQP4) o pazienti con mielite trasversa longitudinalmente estesa recidivante e sieropositività per AQP4.2-5 NMO e NMOSD saranno indicati collettivamente come NMO.
• Positività dell'anticorpo AQP4.
• Presente con un attacco NMO acuto (vedere la definizione di seguito).
• I pazienti non devono avere una storia di reazioni all'infusione clinicamente significative con la somministrazione di agenti biologici.
• Se in trattamento cronico per NMO, il trattamento è stato iniziato almeno 3 mesi prima e la dose del farmaco è stabile. Ulteriori restrizioni saranno poste sui cambiamenti nei farmaci sintomatici concomitanti.
• Un soggetto di sesso femminile in età fertile deve avere un test di gravidanza su siero negativo alla visita di screening e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile dal punto di vista medico (ad esempio, barriera con spermicida o contraccezione ormonale) fino al completamento dello studio.
• Accetta di rispondere alle domande sulla scala di valutazione della gravità del suicidio della Columbia ad ogni visita specificata.

Criteri di esclusione:

• Una donna incinta, che allatta o che sta pianificando una gravidanza.
• Se il paziente è arruolato in qualsiasi altra sperimentazione sperimentale o in altra terapia sperimentale.
• Se il paziente ha un deficit noto di IgA con anticorpi IgA.
• Qualsiasi condizione medica o anomalia di laboratorio clinicamente significativa che, a giudizio dello sperimentatore, possa influire sulla capacità del paziente di completare in sicurezza lo studio.

Attacco acuto:

• L'insorgenza di sintomi neurologici nuovi o in peggioramento coerenti con neurite ottica, mielite trasversa o una lesione cerebrale che si sviluppa in modo acuto (cioè, i pazienti devono presentarsi entro 7 giorni dall'insorgenza dei sintomi).
• I sintomi devono persistere per almeno 48 ore, non sono attribuibili a fattori clinici confondenti (ad es. febbre, infezione, lesioni, reazioni avverse a farmaci concomitanti).
• I sintomi devono essere accompagnati da deficit oggettivi sensoriali, motori o dell'acuità visiva, che devono essere verificati dal medico esaminatore.
• Un singolo episodio di un sintomo parossistico (per es., spasmo tonico) non è una ricaduta; tuttavia, la nuova insorgenza di più occorrenze di un sintomo parossistico nell'arco di almeno 48 ore può costituire una ricaduta se accompagnata da un nuovo deficit oggettivo corrispondente.
• Sintomi sensoriali senza cambiamenti all'esame clinico, affaticamento, cambiamento dell'umore o urgenza o incontinenza della vescica o dell'intestino non saranno sufficienti per stabilire una ricaduta.