Pilotundersøgelse af alpha1-antitrypsin til behandling af tilbagefald af neuromyelitis optica (A1AT for NMO)

Inklusionskriterier:

• Giv skriftligt informeret samtykke.
• Alder ≥18 og ≤ 75 år.
• Diagnose af NMO eller NMO spectrum disorder (NMOSD). Diagnosen NMO vil være i overensstemmelse med Wingerchuk-kriterierne fra 2006.1, 2 Diagnosen NMOSD vil omfatte patienter med recidiverende optisk neuritis og aquaporin-4 antistof (AQP4) seropositivitet eller patienter med recidiverende longitudinelt omfattende tværgående myelitis og AQP4 seropositivitet.2-5 NMO og NMOSD vil tilsammen blive omtalt som NMO.
• AQP4-antistof positivitet.
• Til stede med et akut NMO-angreb (se definition nedenfor).
• Patienter må ikke have en historie med klinisk signifikante infusionsreaktioner ved administration af biologiske midler.
• Ved kronisk behandling for NMO blev behandlingen påbegyndt mindst 3 måneder tidligere, og medicindosis er stabil. Der vil blive lagt yderligere restriktioner på ændringer i samtidig symptomatisk medicin.
• En kvinde i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screeningsbesøget og acceptere at bruge en medicinsk pålidelig præventionsmetode (f.eks. barriere med enten spermicid eller hormonel prævention) indtil undersøgelsens afslutning.
• Accepter at besvare spørgsmålene på Columbias selvmordssværhedsskala ved hvert specificeret besøg.

Ekskluderingskriterier:

• En kvinde, der er gravid, ammer eller planlægger graviditet.
• Hvis patienten er optaget i ethvert andet eksperimentelt forsøg eller i anden eksperimentel terapi.
• Hvis patienten har en kendt IgA-mangel med IgA-antistoffer.
• Enhver medicinsk tilstand eller klinisk signifikant laboratorieabnormitet, som efter investigators vurdering kan påvirke patientens evne til sikkert at fuldføre undersøgelsen.

Akut angreb:

• Forekomsten af ​​nye eller forværrede neurologiske symptomer, der stemmer overens med optisk neuritis, tværgående myelitis eller en hjernelæsion, der udvikler sig akut (dvs. patienter skal præsentere inden for 7 dage efter symptomdebut).
• Symptomerne skal vare i mindst 48 timer, kan ikke tilskrives forstyrrende kliniske faktorer (f.eks. feber, infektion, skade, bivirkninger ved samtidig medicin).
• Symptomerne skal være ledsaget af sensoriske, motoriske eller synsstyrke objektive mangler, som skal verificeres af den undersøgende læge.
• En enkelt episode af et paroxysmalt symptom (f.eks. tonisk spasme) er ikke et tilbagefald; dog kan den nye indtræden af ​​flere forekomster af et paroxysmalt symptom over mindst 48 timer være et tilbagefald, hvis det ledsages af et nyt, tilsvarende objektivt underskud.
• Sensoriske symptomer uden ændring ved klinisk undersøgelse, træthed, humørsvingninger eller blære- eller tarmtrang eller inkontinens vil ikke være tilstrækkelige til at etablere et tilbagefald.