Pilotstudie zu alpha1-Antitrypsin zur Behandlung von Neuromyelitis-optica-Schüben (A1AT for NMO)

Einschlusskriterien:

• Geben Sie eine schriftliche Einverständniserklärung ab.
• Alter ≥18 und ≤ 75 Jahre.
• Diagnose einer NMO- oder NMO-Spektrum-Störung (NMOSD). Die Diagnose von NMO entspricht den Wingerchuk-Kriterien von 2006.1, 2 Die Diagnose von NMOSD umfasst Patienten mit rezidivierender Optikusneuritis und Aquaporin-4-Antikörper (AQP4)-Seropositivität oder Patienten mit rezidivierender, in Längsrichtung ausgedehnter transversaler Myelitis und AQP4-Seropositivität.2-5 NMO und NMOSD werden gemeinsam als NMO bezeichnet.
• AQP4-Antikörper-Positivität.
• Vorhanden mit einem akuten NMO-Anfall (siehe Definition unten).
• Bei den Patienten dürfen keine klinisch signifikanten Infusionsreaktionen bei der Verabreichung biologischer Wirkstoffe in der Vorgeschichte aufgetreten sein.
• Bei chronischer NMO-Behandlung wurde die Behandlung mindestens 3 Monate früher begonnen und die Medikamentendosis ist stabil. Zusätzliche Beschränkungen werden für Änderungen bei begleitenden symptomatischen Medikamenten auferlegt.
• Ein weibliches Proband im gebärfähigen Alter muss beim Screening-Besuch einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, bis zum Abschluss der Studie eine medizinisch zuverlässige Verhütungsmethode (z. B. Barriere mit Spermizid oder hormoneller Verhütung) anzuwenden.
• Erklären Sie sich bereit, die Fragen auf der Columbia Suicide Severity Rating Scale bei jedem bestimmten Besuch zu beantworten.

Ausschlusskriterien:

• Eine Frau, die schwanger ist, stillt oder eine Schwangerschaft plant.
• Wenn der Patient an einer anderen experimentellen Studie oder einer anderen experimentellen Therapie teilnimmt.
• Bei bekanntem IgA-Mangel mit IgA-Antikörpern.
• Jeder medizinische Zustand oder jede klinisch signifikante Laboranomalie, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen kann, die Studie sicher abzuschließen.

Akuter Anfall:

• Das Auftreten neuer oder sich verschlechternder neurologischer Symptome im Einklang mit einer Optikusneuritis, transversalen Myelitis oder einer Hirnläsion, die sich akut entwickeln (d. h. Patienten müssen sich innerhalb von 7 Tagen nach Beginn der Symptome vorstellen).
• Die Symptome müssen mindestens 48 Stunden anhalten, dürfen nicht auf klinische Störfaktoren (z. B. Fieber, Infektion, Verletzung, Nebenwirkungen von Begleitmedikationen) zurückgeführt werden.
• Die Symptome müssen von sensorischen, motorischen oder objektiven Defiziten der Sehschärfe begleitet sein, die vom untersuchenden Arzt verifiziert werden müssen.
• Eine einzelne Episode eines paroxysmalen Symptoms (z. B. tonischer Krampf) ist kein Rückfall; das erneute Auftreten mehrerer anfallsartiger Symptome über mindestens 48 Stunden kann jedoch ein Rezidiv sein, wenn es mit einem neuen, entsprechenden objektiven Defizit einhergeht.
• Sensible Symptome ohne Veränderung bei der klinischen Untersuchung, Müdigkeit, Stimmungsschwankungen oder Blasen- oder Stuhldrang oder Inkontinenz reichen nicht aus, um einen Rückfall festzustellen.