성장 호르몬 결핍증(GHD)이 있는 소아에서 TransCon hGH 주간 대 일일 hGH의 안전성, 내약성 및 효능에 대한 3상 시험
2026년 6월 16일 업데이트: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
성장 호르몬이 있는 사춘기 전 아동에서 52주 동안 TransCon hGH의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하는 다기관, 3상, 무작위, 공개 라벨, 병렬 그룹 시험 결핍증(GHD)
지속형 성장 호르몬 제품인 TransCon hGH와 인간 성장 호르몬 요법의 52주 시험.
TransCon hGH는 주 1회, 인간성장호르몬(hGH)은 매일 투여합니다.
GHD가 있는 약 150명의 사춘기 전, hGH 치료 경험이 없는 소아(남성 및 여성)가 포함될 것입니다.
무작위 배정은 2:1 비율로 이루어집니다(TransCon hGH: Genotropin).
이것은 아르메니아, 호주, 벨로루시, 불가리아, 조지아, 그리스, 이탈리아, 뉴질랜드, 폴란드, 루마니아, 러시아, 터키, 우크라이나, 미국에서 실시되는 글로벌 임상입니다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
중재적
등록 (실제)
162
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야, 0144
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Tbilisi, 그루지야, 0159
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Tbilisi, 그루지야, 0162
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Athens, 그리스, 11527
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Grafton, 뉴질랜드, 1023
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Izhevsk, 러시아 제국, 426009
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Kazan', 러시아 제국, 420138
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Krasnoyarsk, 러시아 제국, 620022
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Moscow, 러시아 제국, 125373
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Moscow, 러시아 제국, 127994
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Nizhny Novgorod, 러시아 제국, 603136
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Novosibirsk, 러시아 제국, 630048
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Omsk, 러시아 제국, 644001
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Saint Petersburg, 러시아 제국, 194100
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Saint Petersburg, 러시아 제국, 191144
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Samara, 러시아 제국, 443079
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Saratov, 러시아 제국, 410054
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Tomsk, 러시아 제국, 634050
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Ufa, 러시아 제국, 450008
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Vologda, 러시아 제국, 160022
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Voronezh, 러시아 제국, 394024
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Iași, 루마니아, 700111
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Orange, California, 미국, 92868
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, 미국, 80112
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, 미국, 39216
- Ascendis Pharma Investigational Site
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Ascendis Pharma Investigational Site
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New York
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Mineola, New York, 미국, 11501
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Minsk, 벨라루스, 220020
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Varna, 불가리아, 9010
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Yerevan, 아르메니아, 0075
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Kharkiv, 우크라이나, 61093
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Kyiv, 우크라이나, 01021
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Kyiv, 우크라이나, 04114
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Odesa, 우크라이나, 65031
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Milan, 이탈리아, 20157
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Roma, 이탈리아, 00165
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Melikgazi, 터키 (Türkiye), 38039
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Trabzon, 터키 (Türkiye), 61080
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Gdansk, 폴란드, 80-952
- Ascendis Pharma Investigatonal Site
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Warsaw, 폴란드, 02-691
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Clayton, 호주, 3168
- Ascendis Pharma Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
Tanner 단계 1(Tanner 1982)에서 GHD(격리되거나 다발성 뇌하수체 호르몬 결핍의 일부로)가 있는 사춘기 전 어린이:
- 남아: 3-12세, 포함
- 여아: 3-11세, 포함
- 미국 방법 및 개발을 위한 2000년 CDC 성장 차트(http: //www.cdc.gov/growthcharts/
- 검증된 분석법으로 결정된 ≤10 ng/mL의 피크 GH 수준으로 정의되는 2가지 다른 GH 자극 테스트로 확인된 GHD의 진단
- 뼈 나이(BA)가 생활 연령보다 6개월 이상 적음
- 연령 및 성별에 대해 표준화된 평균 IGF-1 수준보다 최소 1SD 낮은 기준선 IGF-1 수준(IGF-1 SDS ≤-1)
- 피험자의 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 피험자의 서면 동의(피험자가 읽고 이해하고 서명할 수 있는 경우)
제외 기준:
- 체중이 12kg 미만인 어린이
- 재조합 hGH 또는 IGF-1 요법에 대한 사전 노출
- 스크리닝 시 셀러 MRI 스캔(조영제 포함)으로 확인된 과거 또는 현재 두개내 종양 성장이 있는 소아(스크리닝 전 최대 6개월의 MRI 결과가 허용될 수 있음)
- 심리사회적 왜소증을 가진 아동
- 특발성 저신장 아동
- 악성 질환의 병력 또는 존재; 현재 종양 성장의 모든 증거
- 닫힌 epiphyses
- 주요 의학적 상태 및/또는 hGH 치료에 대한 금기의 존재
- 스크리닝 전 3개월 이내에 조사 대리인의 다른 모든 시험에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트랜스콘 hGH
매주 1회 TransCon hGH 피하주사
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매주 1회 피하주사
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활성 비교기: 인간성장호르몬(제노트로핀)
지노트로핀 1일 1회 피하주사
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1일 1회 피하주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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매주 Lonapegsomatropin 및 매일 hGH 치료 그룹에 대한 52주에서의 연간 신장 속도
기간: 52주
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주간 로나페그소마트로핀(TransCon hGH) 및 일일 hGH 치료군에 대한 52주의 연간 신장 속도(AHV)
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용이 있는 참여자 수 [안전성 및 내약성]
기간: 52주
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주간 로나페그소마트로핀 및 일일 hGH 치료 그룹에 대한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
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52주
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매주 Lonapegsomatropin 및 매일 hGH 치료 그룹에 대한 52주 동안의 연간 신장 속도
기간: 5주차, 13주차, 26주차, 39주차 및 52주차
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주간 로나페그소마트로핀 및 일일 hGH 치료군에 대한 52주 동안의 연간 신장 속도(AHV).
방문에 의한 AHV는 다중 대체가 있는 ANCOVA 모델에 의해 결정되었습니다.
귀속된 각각의 데이터 세트에 대해, 방문 AHV를 종속 변수로, 치료 및 성별을 인자로, 기준선 연령, 자극 테스트에서 기준선 피크 GH 수준(로그 변환됨) 및 기준선 신장 SDS - 공변량으로서 평균 부모 신장 SDS를 갖는 ANCOVA 모델 장착되었습니다.
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5주차, 13주차, 26주차, 39주차 및 52주차
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매주 Lonapegsomatropin 및 매일 hGH 치료 그룹에 대한 52주 동안 신장 표준 편차 점수의 변화
기간: 5주차, 13주차, 26주차, 39주차 및 52주차
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신장 표준 편차 점수(SDS)는 연령 및 성별에 대한 평균 신장보다 높거나 낮은 표준 편차의 수입니다.
높이 SDS는 LMS 방법을 사용하여 ((높이/M)^L)-1)/(L x S)로 유도되었으며, 여기서 M = 중앙값, S = 일반화 변동 계수, L = Box-Cox 변환의 검정력 , M, S, L 값은 미국의 2000 CDC 성장 차트에서 얻은 것입니다.
표준 편차 점수 0은 모집단 평균을 나타냅니다.
신장 표준 편차 점수(SDS)의 기준선에서 더 높은 변화는 더 나은 결과를 나타냅니다.
방문에 의한 신장 SDS의 기준선으로부터의 변화는 ANCOVA 모델에 의해 결정되었고 기준선 연령, 자극 테스트에서의 피크 GH 수준(로그 변환됨) 및 기준선 신장 SDS를 공변량으로 포함할 뿐만 아니라 요인으로 치료 및 성별을 포함했습니다.
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5주차, 13주차, 26주차, 39주차 및 52주차
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매주 Lonapegsomatropin 및 매일 hGH 치료 그룹에 대한 52주 동안의 평균 IGF-1 표준 편차 점수
기간: 13주차, 26주차, 39주차, 52주차
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IGF-1 표준 편차 점수(SDS)는 연령 및 성별에 대한 평균 IGF-1(Insulin-like Growth Factor 1) 수준보다 높거나 낮은 표준 편차의 수입니다.
IGF-1 SDS는 LMS 방법을 사용하여 ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S)로 유도되었으며, 여기서 M = 중앙값, S = 일반화된 변동 계수, L = 검정력 Box-Cox 변환, M, S, L 값은 Bidlingmaier et al. (2014).
표준 편차 점수 0은 모집단 평균을 나타냅니다.
방문에 의한 평균 IGF-1 SDS는 ANCOVA에 의해 결정되었습니다.
ANCOVA 모델에는 기준선 연령, 자극 테스트에서 최대 GH 수준(로그 변환됨), 공변량으로서 기준선 IGF-1 SDS, 요인으로서 치료 및 성별이 포함되었습니다.
모델링된 값은 IGF-1 정상 상태 달성에 해당하는 13주차에 시작됩니다.
Lonapegsomatropin 그룹에 대한 방문에 의한 평균 IGF-1 SDS 값은 모집단 약력학 모델에서 도출되었습니다. Genotropin 그룹에 대한 평균 IGF-1 SDS 값은 관찰된 값으로 표시됩니다.
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13주차, 26주차, 39주차, 52주차
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치료 응급 항-hGH 결합 항체 형성을 가진 참가자의 수
기간: 52주까지 연구 치료 시작
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52주 연구 동안 치료 긴급 항-hGH 결합 항체 형성을 가진 참가자의 수.
모든 샘플은 항-hGH 중화 항체에 대해 음성이었습니다.
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52주까지 연구 치료 시작
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, MD, Ascendis Pharma A/S
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 12월 13일
기본 완료 (실제)
2019년 1월 17일
연구 완료 (실제)
2019년 1월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 5월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 5월 20일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 5월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TransCon hGH CT-301
- 2016-001145-11 (EudraCT 번호)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .