Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TransCon hGH heti és napi hGH biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának 3. fázisú kísérlete növekedési hormonhiányos (GHD) gyermekeknél

2021. december 6. frissítette: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Multicentrikus, 3. fázisú, randomizált, nyílt, aktív kontrollált, párhuzamos csoportos vizsgálat, amely a hetente egyszer alkalmazott TransCon hGH biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát vizsgálja, szemben a szokásos napi hGH-pótló terápiával 52 héten át növekedési hormonban szenvedő prepubertás gyermekeknél Hiány (GHD)

A TransCon hGH, egy hosszú hatású növekedési hormon termék 52 hetes kísérlete az emberi növekedési hormon terápiával szemben. A TransCon hGH-t hetente egyszer, az emberi növekedési hormont (hGH) pedig naponta. Körülbelül 150 prepubertás, hGH-kezelésben még nem részesült GHD-s gyermek (férfi és nő) fog szerepelni. A véletlenszerűsítés 2:1 arányban történik (TransCon hGH: Genotropin). Ez egy globális kísérlet, amelyet Örményországban, Ausztráliában, Fehéroroszországban, Bulgáriában, Grúziában, Görögországban, Olaszországban, Új-Zélandon, Lengyelországban, Romániában, Oroszországban, Törökországban, Ukrajnában és az Egyesült Államokban folytatnak le.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

162

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Clayton, Ausztrália, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgária
      • Varna, Bulgária, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Fehéroroszország
      • Minsk, Fehéroroszország, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia, 0144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi, Grúzia, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi, Grúzia, 0162
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Lengyelország
      • Gdańsk, Lengyelország, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigatonal Site
      • Warszawa, Lengyelország, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország, 20157
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Roma, Olaszország, 00165
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Orosz Föderáció
      • Izhevsk, Orosz Föderáció, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kazan, Orosz Föderáció, 420138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Orosz Föderáció, 620022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125373
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Orosz Föderáció, 127994
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Nizhny Novgorod, Orosz Föderáció, 603136
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Novosibirsk, Orosz Föderáció, 630048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Omsk, Orosz Föderáció, 644001
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 191144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Samara, Orosz Föderáció, 443079
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Orosz Föderáció, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tomsk, Orosz Föderáció, 634050
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Orosz Föderáció, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Orosz Föderáció, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Orosz Föderáció, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Pulyka
      • Melikgazi, Pulyka, 38039
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trabzon, Pulyka, 61080
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • İzmir, Pulyka, 35100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Románia
      • Iaşi, Románia, 700111
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukrajna
      • Kharkov, Ukrajna, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukrajna, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukrajna, 04114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukrajna, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Örményország
      • Yerevan, Örményország, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Új Zéland
      • Grafton, Új Zéland, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tanner 1. stádiumban (Tanner 1982) GHD-ben szenvedő prepubertás gyermekek (akár izoláltan, akár többszörös agyalapi mirigy hormonhiány részeként):

    • Fiúk: 3-12 éves korig
    • Lányok: 3-11 éves korig
  • A károsodott testmagasság (HT) legalább 2,0 szórással (SD) a kronológiai kor és nem átlagos magassága alatt (HT SDS ≤ -2,0) az Egyesült Államok Módszerei és Fejlesztése 2000-es CDC növekedési diagramja szerint, amely elérhető a http: //www.cdc.gov/growthcharts/
  • A GHD diagnózisát 2 különböző GH-stimulációs teszt erősítette meg, ≤10 ng/ml-es csúcs GH-szintként, validált teszttel meghatározva
  • A csontkor (BA) legalább 6 hónappal alacsonyabb, mint a kronológiai kor
  • Az IGF-1 alapszintje legalább 1 SD-vel az életkor és nem szerint standardizált átlagos IGF-1 szint alatt (IGF-1 SDS ≤-1)
  • Az alany szülőjének vagy törvényes gyámjának írásos, aláírt beleegyezése és írásbeli hozzájárulása (ha az alany olvasni, megérteni és aláírni tud)

Kizárási kritériumok:

  • 12 kg alatti testtömegű gyermekek
  • Rekombináns hGH- vagy IGF-1-terápia előtti expozíció
  • Olyan gyermekeknél, akiknél korábban vagy jelenlegi intracranialis tumornövekedés van, amelyet Sellar MRI-vizsgálat (kontraszttal) igazolt a szűréskor (a szűrés előtt legfeljebb 6 hónappal az MRI eredmények elfogadhatók)
  • Pszichoszociális törpe gyerekek
  • Idiopátiás alacsony termetű gyermekek
  • Rosszindulatú betegség anamnézisében vagy jelenlétében; bármilyen bizonyíték a jelenlegi tumornövekedésre
  • Zárt epifízisek
  • Főbb egészségügyi állapotok és/vagy a hGH-kezelés ellenjavallata
  • Részvétel a szűrést megelőző 3 hónapon belül bármely más vizsgálati anyaggal végzett vizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: TransCon hGH
Hetente egyszer szubkután TransCon hGH injekció
Drog: Hetente egyszer szubkután TransCon hGH injekció
Hetente egyszer szubkután injekció
Aktív összehasonlító: emberi növekedési hormon (Genotropin)
Naponta egyszer szubkután Genotropin injekció
Drog: Naponta egyszer szubkután Genotropin injekció
Naponta egyszer szubkután injekció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Éves magassági sebesség 52 héten belül a heti lonapegsomatropin és a napi hGH kezelési csoportok esetében
Időkeret: 52 hét
Éves magassági sebesség (AHV) az 52. héten a heti lonapegsomatropin (TransCon hGH) és a napi hGH kezelési csoportokban
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma [Biztonság és tolerálhatóság]
Időkeret: 52 hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma a heti lonapegsomatropin és a napi hGH kezelési csoportokban
52 hét
Éves magassági sebesség 52 hét felett a heti lonapegsomatropin és a napi hGH kezelési csoportok esetében
Időkeret: 5. hét, 13. hét, 26. hét, 39. hét és 52. hét
Éves magassági sebesség (AHV) 52 hét alatt a heti lonapegsomatropin és a napi hGH kezelési csoportokban. Az AHV-t vizittel ANCOVA modellel határoztuk meg többszörös imputációval. Minden imputált adatkészlethez egy ANCOVA-modellt, amelyben a látogatási AHV a függő változó, a kezelés és a nem faktorok, a kiindulási életkor, a stimulációs teszt kiindulási csúcsértéke (logaritmus szerint transzformálva) és a kiindulási magasság SDS - átlagos szülői magasság SDS mint kovariáns. voltak felszerelve.
5. hét, 13. hét, 26. hét, 39. hét és 52. hét
A magasság standard eltérési pontszámának változása 52 hét alatt a heti lonapegsomatropin és a napi hGH kezelési csoportokban
Időkeret: 5. hét, 13. hét, 26. hét, 39. hét és 52. hét
Height Standard Deviation Score (SDS) a standard eltérések száma az életkor és a nem átlagos magassága felett vagy alatt. A magassági SDS-t az LMS módszerrel a következőképpen határoztuk meg: ((Magasság/M)^L)-1)/(L x S), ahol M = medián, S = általános variációs együttható és L = teljesítmény a Box-Cox transzformációban. , az M, S, L értékeket 2000 CDC növekedési diagramból kaptuk az Egyesült Államokban. A 0-s szórási pontszám a sokaság átlagát jelenti. A magassági standard eltérési pontszám (SDS) alapvonalhoz képest magasabb változása jobb eredményt jelez. Az SDS-magasság kiindulási értékhez viszonyított változását a látogatás során az ANCOVA-modell határozta meg, és a kiindulási életkort, a GH csúcsszinteket (log-transzformált) a stimulációs tesztnél és a kiindulási magassági SDS-t kovariánsként, valamint a kezelést és a nemet mint tényezőket.
5. hét, 13. hét, 26. hét, 39. hét és 52. hét
Átlagos IGF-1 szórásérték 52 hét alatt a heti lonapegsomatropin és a napi hGH kezelési csoportokban
Időkeret: 13. hét, 26. hét, 39. hét és 52. hét
Az IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) az átlagos inzulinszerű növekedési faktor 1 (IGF-1) szintje feletti vagy alatti eltérések száma az életkor és nem szerint. Az IGF-1 SDS-t az LMS módszerrel származtattuk, mint ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), ahol M = medián, S = általános variációs együttható, és L = teljesítmény a Box-Cox transzformáció, az M, S, L értékeket Bidlingmaier et al. (2014). A 0-s szórási pontszám a sokaság átlagát jelenti. Az átlagos IGF-1 SDS-t látogatásonként az ANCOVA határozta meg. Az ANCOVA-modell a kiindulási életkort, a GH csúcsszinteket (log-transzformált) a stimulációs teszt során, a kiindulási IGF-1 SDS-t kovariánsként, valamint a kezelést és a nemet mint tényezőket. A modellezett értékek a 13. héten kezdődnek, ami megfelel az IGF-1 egyensúlyi állapotának. A lonapegsomatropin csoport vizitenkénti átlagos IGF-1 SDS-értékeit populációs farmakodinámiás modellből származtattuk; a Genotropin csoport átlagos IGF-1 SDS értékeit a megfigyelt értékek képviselik.
13. hét, 26. hét, 39. hét és 52. hét
A kezelésben résztvevők száma Emergent Anti-hGH Binding Antitest Formation
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdete az 52. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés során kialakult anti-hGH-kötő antitest az 52 hetes vizsgálat során. Minden minta negatív volt az anti-hGH semlegesítő antitestekre.
A vizsgálati kezelés kezdete az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Tanulmányi igazgató: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. december 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. január 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. január 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. május 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. május 20.

Első közzététel (Becslés)

2016. május 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. január 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 6.

Utolsó ellenőrzés

2021. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TransCon hGH CT-301
  • 2016-001145-11 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Endokrin rendszer betegségei

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritius

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel