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Uno studio di fase 3 sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di TransCon hGH settimanale rispetto a hGH giornaliero nei bambini con deficit di ormone della crescita (GHD)

6 dicembre 2021 aggiornato da: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Uno studio multicentrico, di fase 3, randomizzato, in aperto, con controllo attivo, a gruppi paralleli che indaga la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di TransCon hGH somministrato una volta alla settimana rispetto alla terapia sostitutiva giornaliera standard con hGH per 52 settimane in bambini in età prepuberale con ormone della crescita Carenza (GHD)

Una prova di 52 settimane di TransCon hGH, un prodotto a base di ormone della crescita a lunga durata d'azione, rispetto alla terapia con ormone della crescita umano. TransCon hGH verrà somministrato una volta alla settimana, l'ormone della crescita umano (hGH) verrà somministrato quotidianamente. Saranno inclusi circa 150 bambini in età prepuberale, naïve al trattamento con hGH (maschi e femmine) con GHD. La randomizzazione avverrà in un rapporto 2:1 (TransCon hGH: Genotropin). Si tratta di una sperimentazione globale che sarà condotta in Armenia, Australia, Bielorussia, Bulgaria, Georgia, Grecia, Italia, Nuova Zelanda, Polonia, Romania, Russia, Turchia, Ucraina e Stati Uniti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

162

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Federazione Russa
      • Izhevsk, Federazione Russa, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kazan, Federazione Russa, 420138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Federazione Russa, 620022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Federazione Russa, 125373
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Federazione Russa, 127994
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Nizhny Novgorod, Federazione Russa, 603136
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Novosibirsk, Federazione Russa, 630048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Omsk, Federazione Russa, 644001
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 191144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Samara, Federazione Russa, 443079
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Federazione Russa, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tomsk, Federazione Russa, 634050
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Federazione Russa, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Federazione Russa, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Federazione Russa, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi, Georgia, 0162
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italia
      • Milano, Italia, 20157
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nuova Zelanda
      • Grafton, Nuova Zelanda, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigatonal Site
      • Warszawa, Polonia, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Romania
      • Iaşi, Romania, 700111
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tacchino
      • Melikgazi, Tacchino, 38039
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trabzon, Tacchino, 61080
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • İzmir, Tacchino, 35100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ucraina
      • Kharkov, Ucraina, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ucraina, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ucraina, 04114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ucraina, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini in età prepuberale con GHD (isolato o come parte di un deficit multiplo di ormoni ipofisari) allo stadio 1 di Tanner (Tanner 1982) di età:

    • Ragazzi: 3-12 anni inclusi
    • Ragazze: 3-11 anni inclusi
  • Altezza compromessa (HT) definita come almeno 2,0 deviazioni standard (SD) al di sotto dell'altezza media per età cronologica e sesso (HT SDS ≤ -2,0) secondo i 2000 CDC Growth Charts for the United States Methods and Development, disponibili all'indirizzo http: //www.cdc.gov/growthcharts/
  • Diagnosi di GHD confermata da 2 diversi test di stimolazione del GH, definiti come un livello di picco di GH di ≤10 ng/mL, determinato con un test validato
  • Età ossea (BA) almeno 6 mesi inferiore all'età cronologica
  • Livello basale di IGF-1 di almeno 1 SD al di sotto del livello medio di IGF-1 standardizzato per età e sesso (IGF-1 SDS ≤-1)
  • Consenso informato scritto e firmato del/i genitore/i o tutore/i legale/i del soggetto e assenso scritto del soggetto (se il soggetto è in grado di leggere, comprendere e firmare)

Criteri di esclusione:

  • Bambini con un peso corporeo inferiore a 12 kg
  • Precedente esposizione a terapia ricombinante con hGH o IGF-1
  • Bambini con crescita tumorale intracranica passata o presente confermata da una scansione MRI sellare (con contrasto) allo Screening (i risultati MRI fino a 6 mesi prima dello Screening possono essere accettati)
  • Bambini con nanismo psicosociale
  • Bambini con bassa statura idiopatica
  • Storia o presenza di malattia maligna; qualsiasi evidenza di crescita tumorale presente
  • Epifisi chiuse
  • Principali condizioni mediche e/o presenza di controindicazioni al trattamento con hGH
  • Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di un agente sperimentale entro 3 mesi prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Transcon hGH
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di TransCon hGH
Droga: Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di TransCon hGH
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana
Comparatore attivo: ormone della crescita umano (genotropina)
Iniezione sottocutanea una volta al giorno di Genotropin
Droga: Iniezione sottocutanea una volta al giorno di Genotropin
Iniezione sottocutanea una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di statura annualizzata a 52 settimane per gruppi di trattamento settimanale con lonapegsomatropina e hGH giornaliero
Lasso di tempo: 52 settimane
Velocità di altezza annualizzata (AHV) a 52 settimane per lonapegsomatropina settimanale (TransCon hGH) e gruppi di trattamento giornaliero di hGH
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: 52 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento per i gruppi di trattamento settimanale con lonapegsomatropina e hGH giornaliero
52 settimane
Velocità di statura annualizzata su 52 settimane per gruppi di trattamento settimanale con lonapegsomatropina e hGH giornaliero
Lasso di tempo: Settimana 5, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 39 e Settimana 52
Velocità di altezza annualizzata (AHV) su 52 settimane per lonapegsomatropina settimanale e gruppi di trattamento giornaliero di hGH. AHV per visita è stato determinato dal modello ANCOVA con imputazione multipla. Per ogni set di dati imputato, un modello ANCOVA con AHV per visita come variabile dipendente, trattamento e sesso come fattori, età al basale, livelli di GH di picco al basale (log trasformati) al test di stimolazione e altezza al basale SDS - altezza media dei genitori SDS come covariate erano montati.
Settimana 5, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 39 e Settimana 52
Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza nell'arco di 52 settimane per i gruppi di trattamento settimanale con lonapegsomatropina e hGH giornaliero
Lasso di tempo: Settimana 5, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 39 e Settimana 52
Il punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) è il numero di deviazioni standard al di sopra o al di sotto dell'altezza media per età e sesso. Altezza SDS è stata derivata utilizzando il metodo LMS come ((Altezza/M)^L)-1)/(L x S), dove M = mediana, S = coefficiente di variazione generalizzato e L = potenza nella trasformazione Box-Cox , i valori M, S, L sono stati ottenuti dai grafici di crescita CDC del 2000 per gli Stati Uniti. Un punteggio di deviazione standard pari a 0 rappresenta la media della popolazione. Una variazione maggiore rispetto al basale nel punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) indica un risultato migliore. La variazione rispetto al basale in altezza SDS per visita è stata determinata dal modello ANCOVA e includeva l'età al basale, i livelli di picco di GH (log trasformati) al test di stimolazione e l'altezza al basale SDS come covariate, nonché il trattamento e il sesso come fattori.
Settimana 5, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 39 e Settimana 52
Punteggio medio di deviazione standard IGF-1 nell'arco di 52 settimane per i gruppi di trattamento settimanale con lonapegsomatropina e hGH giornaliero
Lasso di tempo: Settimana 13, Settimana 26, Settimana 39 e Settimana 52
Il punteggio di deviazione standard IGF-1 (SDS) è il numero di deviazioni standard al di sopra o al di sotto del livello medio del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) per età e sesso. IGF-1 SDS è stato derivato utilizzando il metodo LMS come ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), dove M = mediana, S = coefficiente di variazione generalizzato e L = potenza nel Trasformazione Box-Cox, i valori M, S, L sono stati ottenuti da Bidlingmaier et al. (2014). Un punteggio di deviazione standard pari a 0 rappresenta la media della popolazione. La SDS media di IGF-1 per visita è stata determinata da ANCOVA. Il modello ANCOVA includeva l'età al basale, i livelli di picco di GH (log trasformati) al test di stimolazione, l'SDS IGF-1 al basale come covariate, nonché il trattamento e il sesso come fattori. I valori modellati iniziano alla settimana 13 corrispondente al raggiungimento dello stato stazionario dell'IGF-1. I valori medi di IGF-1 SDS per visita per il gruppo Lonapegsomatropin sono stati derivati ​​da un modello farmacodinamico di popolazione; i valori medi di IGF-1 SDS per il gruppo Genotropin sono rappresentati dai valori osservati.
Settimana 13, Settimana 26, Settimana 39 e Settimana 52
Numero di partecipanti con formazione emergente di anticorpi leganti anti-hGH durante il trattamento
Lasso di tempo: Inizio del trattamento in studio fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con formazione di anticorpi leganti anti-hGH emergente dal trattamento durante lo studio di 52 settimane. Tutti i campioni erano negativi per gli anticorpi neutralizzanti anti-hGH.
Inizio del trattamento in studio fino alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Direttore dello studio: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

17 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

17 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 maggio 2016

Primo Inserito (Stima)

24 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2021

Ultimo verificato

1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TransCon hGH CT-301
  • 2016-001145-11 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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