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成長ホルモン欠乏症 (GHD) の子供を対象に、TransCon hGH の週 1 回投与と毎日の hGH 投与の安全性、忍容性、および有効性の第 3 相試験

2021年12月6日 更新者：Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

成長ホルモンを有する思春期前の子供を対象に、週 1 回投与される TransCon hGH と標準的な毎日の hGH 補充療法の安全性、忍容性、および有効性を調査する多施設共同、第 3 相、無作為化、非盲検、実薬対照、並行群間試験欠乏症 (GHD)

長時間作用型成長ホルモン製品である TransCon hGH とヒト成長ホルモン療法の 52 週間の試験。 TransCon hGH は週に 1 回投与され、ヒト成長ホルモン (hGH) は毎日投与されます。 約 150 人の思春期前の hGH 治療を受けていない GHD の子供 (男性および女性) が含まれます。 無作為化は 2:1 の比率で行われます (TransCon hGH : Genotropin)。 これは、アルメニア、オーストラリア、ベラルーシ、ブルガリア、ジョージア、ギリシャ、イタリア、ニュージーランド、ポーランド、ルーマニア、ロシア、トルコ、ウクライナ、および米国で実施されるグローバル試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

162

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial、Colorado、アメリカ、80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola、New York、アメリカ、11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • アルメニア
      • Yerevan、アルメニア、0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • イタリア
      • Milano、イタリア、20157
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Roma、イタリア、00165
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ウクライナ
      • Kharkov、ウクライナ、61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv、ウクライナ、01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv、ウクライナ、04114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa、ウクライナ、65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • オーストラリア
      • Clayton、オーストラリア、3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • グルジア
      • Tbilisi、グルジア、0144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi、グルジア、0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi、グルジア、0162
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ニュージーランド
      • Grafton、ニュージーランド、1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ブルガリア
      • Varna、ブルガリア、9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ベラルーシ
      • Minsk、ベラルーシ、220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ポーランド
      • Gdańsk、ポーランド、80-952
        • Ascendis Pharma Investigatonal Site
      • Warszawa、ポーランド、02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ルーマニア
      • Iaşi、ルーマニア、700111
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ロシア連邦
      • Izhevsk、ロシア連邦、426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kazan、ロシア連邦、420138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk、ロシア連邦、620022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow、ロシア連邦、125373
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow、ロシア連邦、127994
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Nizhny Novgorod、ロシア連邦、603136
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Novosibirsk、ロシア連邦、630048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Omsk、ロシア連邦、644001
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、191144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Samara、ロシア連邦、443079
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov、ロシア連邦、410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tomsk、ロシア連邦、634050
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa、ロシア連邦、450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda、ロシア連邦、160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh、ロシア連邦、394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 七面鳥
      • Melikgazi、七面鳥、38039
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trabzon、七面鳥、61080
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • İzmir、七面鳥、35100
        • Ascendis Pharma Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～12年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • タナーステージ1（Tanner 1982）のGHD（単独または多発性下垂体ホルモン欠乏症の一部として）の思春期前の子供：

    • 男の子: 3～12歳
    • 女の子: 3～11歳
  • 2000 年 CDC Growth Charts for the United States Methods and Development に従って、暦年齢および性別の平均身長より少なくとも 2.0 標準偏差 (SD) 低いと定義される身長障害 (HT) (HT SDS ≤ -2.0)。http: //www.cdc.gov/growthcharts/
  • 2つの異なるGH刺激試験によって確認されたGHDの診断は、検証済みのアッセイで決定された≤10 ng/mLのピークGHレベルとして定義されます
  • -骨年齢（BA）が実年齢より6か月以上低い
  • -年齢と性別で標準化された平均IGF-1レベルより少なくとも1 SD低いベースラインIGF-1レベル（IGF-1 SDS≤-1）
  • 対象者の親または法定後見人の書面による署名済みのインフォームド コンセントおよび対象者の書面による同意 (対象者が読み、理解し、署名できる場合)

除外基準:

  • 体重12kg未満のお子様
  • 組換え hGH または IGF-1 療法への以前の曝露
  • -過去または現在の頭蓋内腫瘍の成長が確認された子供 スクリーニング時のセラーMRIスキャン（コントラストあり）（スクリーニングの最大6か月前からのMRI結果が受け入れられる場合があります）
  • 心理社会的小人症の子供
  • 特発性低身長児
  • 悪性疾患の病歴または存在;現在の腫瘍増殖の証拠
  • 閉じた骨端
  • -主要な病状および/またはhGH治療に対する禁忌の存在
  • -スクリーニング前の3か月以内の治験薬の他の試験への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：トランスコン hGH
TransCon hGHの週1回皮下注射
薬：TransCon hGHの週1回皮下注射
週1回の皮下注射
アクティブコンパレータ：ヒト成長ホルモン（ジェノトロピン）
ジェノトロピンの1日1回皮下注射
薬：ジェノトロピンの1日1回皮下注射
1日1回皮下注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
毎週のロナペグソマトロピンおよび毎日の hGH 治療グループの 52 週間での年間身長速度
時間枠：52週
毎週のロナペグソマトロピン（TransCon hGH）および毎日の hGH 治療群の 52 週での年間身長速度（AHV）
52週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に有害事象が発生した参加者の数 [安全性と忍容性]
時間枠：52週間
毎週のロナペグソマトロピンおよび毎日のhGH治療群で治療に伴う有害事象が発生した参加者の数
52週間
週単位のロナペグソマトロピンおよび日単位の hGH 治療群の 52 週間にわたる年換算身長速度
時間枠：5週目、13週目、26週目、39週目、52週目
毎週のロナペグソマトロピンおよび毎日の hGH 治療グループの 52 週間にわたる年間身長速度 (AHV)。 訪問によるAHVは、多重代入によるANCOVAモデルによって決定されました。 帰属データセットごとに、従属変数として訪問別 AHV、要因として治療と性別、ベースライン年齢、刺激テストでのベースラインピーク GH レベル (対数変換)、およびベースライン身長 SDS - 共変量として平均親の身長 SDS を使用した ANCOVA モデル装着されました。
5週目、13週目、26週目、39週目、52週目
毎週のロナペグソマトロピンおよび毎日の hGH 治療グループの 52 週間にわたる身長標準偏差スコアの変化
時間枠：5週目、13週目、26週目、39週目、52週目
身長標準偏差スコア (SDS) は、年齢と性別の平均身長より上または下の標準偏差の数です。 高さ SDS は、LMS メソッドを使用して ((高さ/M)^L)-1)/(L x S) として導出されました。ここで、M = 中央値、S = 一般化された変動係数、および L = Box-Cox 変換のパワー、M、S、L 値は、米国の 2000 年 CDC 成長チャートから取得されました。 0 の標準偏差スコアは母平均を表します。 身長標準偏差スコア (SDS) のベースラインからの変化が大きいほど、結果が良好であることを示します。 訪問による身長 SDS のベースラインからの変化は、ANCOVA モデルによって決定され、ベースライン年齢、刺激試験でのピーク GH レベル (対数変換)、共変量としてのベースライン身長 SDS、因子としての治療と性別が含まれていました。
5週目、13週目、26週目、39週目、52週目
毎週のロナペグソマトロピンおよび毎日の hGH 治療グループの 52 週間にわたる平均 IGF-1 標準偏差スコア
時間枠：13週目、26週目、39週目、52週目
IGF-1 標準偏差スコア (SDS) は、年齢と性別の平均インスリン様成長因子 1 (IGF-1) レベルの上または下の標準偏差の数です。 IGF-1 SDS は、LMS メソッドを使用して ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S) として導出されました。ここで、M = 中央値、S = 一般化された変動係数、および L = パワーBox-Cox 変換、M、S、L 値は Bidlingmaier らから取得しました。 （2014）。 0 の標準偏差スコアは母平均を表します。 訪問ごとの平均 IGF-1 SDS は、ANCOVA によって決定されました。 ANCOVA モデルには、ベースライン年齢、刺激試験時のピーク GH レベル (対数変換)、共変量としてのベースライン IGF-1 SDS、因子としての治療および性別が含まれていました。 モデル化された値は、IGF-1 定常状態の達成に対応する 13 週目に始まります。 ロナペグソマトロピン群の来院ごとの平均 IGF-1 SDS 値は、集団薬力学モデルから導き出されました。ジェノトロピン グループの平均 IGF-1 SDS 値は、観測値で表されます。
13週目、26週目、39週目、52週目
抗hGH結合抗体の形成を治療した参加者の数
時間枠：52週までの研究治療の開始
52週間の試験中に抗hGH結合抗体が形成された治療参加者の数。 すべてのサンプルは、抗 hGH 中和抗体が陰性でした。
52週までの研究治療の開始

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Michael Beckert, MD、Ascendis Pharma A/S
  • スタディディレクター：Aimee D Shu, MD、Ascendis Pharma, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年12月13日

一次修了 (実際)

2019年1月17日

研究の完了 (実際)

2019年1月17日

試験登録日

最初に提出

2016年5月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年5月20日

最初の投稿 (見積もり)

2016年5月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年1月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年12月6日

最終確認日

2021年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TransCon hGH CT-301
  • 2016-001145-11 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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