Fáze 3 zkoušky bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti TransCon hGH týdně versus denní hGH u dětí s nedostatkem růstového hormonu (GHD)
6. prosince 2021 aktualizováno: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Multicentrická, fáze 3, randomizovaná, otevřená, aktivně kontrolovaná, paralelní skupinová studie zkoumající bezpečnost, snášenlivost a účinnost transCon hGH podávaného jednou týdně oproti standardní denní substituční terapii hGH po dobu 52 týdnů u prepubertálních dětí s růstovým hormonem Nedostatek (GHD)
52týdenní studie TransCon hGH, dlouhodobě působícího produktu růstového hormonu, versus terapie lidským růstovým hormonem.
TransCon hGH bude podáván jednou týdně, lidský růstový hormon (hGH) bude podáván denně.
Bude zahrnuto přibližně 150 předpubertálních dětí naivních hGH (mužů a žen) s GHD, které nebyly léčeny hGH.
Randomizace bude probíhat v poměru 2:1 (TransCon hGH : Genotropin).
Toto je globální zkouška, která bude probíhat v Arménii, Austrálii, Bělorusku, Bulharsku, Gruzii, Řecku, Itálii, Novém Zélandu, Polsku, Rumunsku, Rusku, Turecku, Ukrajině a Spojených státech amerických.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
162
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Yerevan, Arménie, 0075
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Clayton, Austrálie, 3168
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Varna, Bulharsko, 9010
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Minsk, Bělorusko, 220020
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzie, 0144
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tbilisi, Gruzie, 0159
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tbilisi, Gruzie, 0162
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Itálie, 20157
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Roma, Itálie, 00165
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Melikgazi, Krocan, 38039
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Trabzon, Krocan, 61080
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
İzmir, Krocan, 35100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Grafton, Nový Zéland, 1023
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polsko, 80-952
- Ascendis Pharma Investigatonal Site
-
Warszawa, Polsko, 02-691
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Iaşi, Rumunsko, 700111
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Izhevsk, Ruská Federace, 426009
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kazan, Ruská Federace, 420138
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Krasnoyarsk, Ruská Federace, 620022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Moscow, Ruská Federace, 125373
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Moscow, Ruská Federace, 127994
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Nizhny Novgorod, Ruská Federace, 603136
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Novosibirsk, Ruská Federace, 630048
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Omsk, Ruská Federace, 644001
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Petersburg, Ruská Federace, 191144
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Petersburg, Ruská Federace, 194100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Samara, Ruská Federace, 443079
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saratov, Ruská Federace, 410054
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tomsk, Ruská Federace, 634050
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Ufa, Ruská Federace, 450008
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Vologda, Ruská Federace, 160022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Voronezh, Ruská Federace, 394024
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Spojené státy, 11501
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Kharkov, Ukrajina, 61093
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kyiv, Ukrajina, 01021
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kyiv, Ukrajina, 04114
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Odesa, Ukrajina, 65031
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 11527
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 12 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Prepubertální děti s GHD (buď izolovaně nebo jako součást vícečetného nedostatku hormonů hypofýzy) v Tannerově stadiu 1 (Tanner 1982) ve věku:
- Chlapci: 3-12 let včetně
- Dívky: 3-11 let včetně
- Zhoršená výška (HT) definovaná jako alespoň 2,0 směrodatné odchylky (SD) pod průměrnou výškou pro chronologický věk a pohlaví (HT SDS ≤ -2,0) podle grafů CDC růstu z roku 2000 pro metody a vývoj Spojených států, které jsou k dispozici na http: //www.cdc.gov/growthcharts/
- Diagnóza GHD potvrzená 2 různými testy stimulace GH, definovaná jako maximální hladina GH ≤10 ng/ml, stanovená validovaným testem
- Kostní věk (BA) alespoň o 6 měsíců kratší než chronologický věk
- Výchozí hladina IGF-1 alespoň 1 SD pod průměrnou hladinou IGF-1 standardizovanou pro věk a pohlaví (IGF-1 SDS ≤-1)
- Písemný, podepsaný informovaný souhlas rodiče (rodičů) nebo zákonného zástupce (zákonných zástupců) subjektu a písemný souhlas subjektu (pokud je subjekt schopen číst, rozumět a podepisovat se)
Kritéria vyloučení:
- Děti s tělesnou hmotností pod 12 kg
- Předchozí expozice rekombinantnímu hGH nebo IGF-1 terapii
- Děti s minulým nebo současným intrakraniálním růstem nádoru potvrzeným vyšetřením selární magnetickou rezonancí (s kontrastem) při screeningu (mohou být akceptovány výsledky MRI až 6 měsíců před screeningem)
- Děti s psychosociálním trpaslíkem
- Děti s idiopatickým nízkým vzrůstem
- Anamnéza nebo přítomnost maligního onemocnění; jakýkoli důkaz přítomného nádorového růstu
- Uzavřené epifýzy
- Závažné zdravotní stavy a/nebo přítomnost kontraindikace léčby hGH
- Účast na jakémkoli jiném hodnocení zkoumané látky během 3 měsíců před screeningem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: TransCon hGH
Jednou týdně subkutánní injekce TransCon hGH
|
Jednou týdně subkutánní injekce
|
|
Aktivní komparátor: lidský růstový hormon (Genotropin)
Jednou denně subkutánní injekce Genotropinu
|
Jednou denně subkutánní injekce
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná rychlost výšky po 52 týdnech pro týdenní skupiny léčby lonapegsomatropinem a denní hGH
Časové okno: 52 týdnů
|
Anualizovaná rychlost výšky (AHV) po 52 týdnech pro týdenní skupiny léčení lonapegsomatropinem (TransCon hGH) a denní hGH
|
52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: 52 týdnů
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky objevujícími se při léčbě pro týdenní skupiny léčení lonapegsomatropinem a denní hGH
|
52 týdnů
|
|
Anualizovaná rychlost výšky nad 52 týdnů pro týdenní skupiny léčby lonapegsomatropinem a denní hGH
Časové okno: 5. týden, 13. týden, 26. týden, 39. týden a 52. týden
|
Anualizovaná rychlost výšky (AHV) za 52 týdnů pro týdenní skupiny léčení lonapegsomatropinem a denní hGH.
AHV při návštěvě byla stanovena pomocí modelu ANCOVA s vícenásobnou imputací.
Pro každý imputovaný soubor dat model ANCOVA s návštěvou AHV jako závislou proměnnou, léčbou a pohlavím jako faktory, výchozím věkem, výchozími maximálními hladinami GH (log transformované) při stimulačním testu a výchozí výškou SDS - průměrnou rodičovskou výškou SDS jako kovariáty byly osazeny.
|
5. týden, 13. týden, 26. týden, 39. týden a 52. týden
|
|
Změna skóre standardní odchylky výšky za 52 týdnů pro týdenní skupiny léčby lonapegsomatropinem a denní hGH
Časové okno: 5. týden, 13. týden, 26. týden, 39. týden a 52. týden
|
Skóre standardní odchylky výšky (SDS) je počet standardních odchylek nad nebo pod průměrnou výškou pro věk a pohlaví.
Výška SDS byla odvozena pomocí metody LMS jako ((Výška/M)^L)-1)/(L x S), kde M = medián, S = zobecněný variační koeficient a L = síla v Box-Coxově transformaci , hodnoty M, S, L byly získány z růstových grafů CDC z roku 2000 pro Spojené státy.
Skóre standardní odchylky 0 představuje průměr populace.
Vyšší změna od výchozí hodnoty ve skóre standardní odchylky výšky (SDS) ukazuje na lepší výsledek.
Změna od výchozí hodnoty ve výškové SDS návštěvou byla stanovena pomocí modelu ANCOVA a zahrnovala výchozí věk, vrcholové hladiny GH (log transformované) při stimulačním testu a výchozí výšku SDS jako kovariáty, stejně jako léčbu a pohlaví jako faktory.
|
5. týden, 13. týden, 26. týden, 39. týden a 52. týden
|
|
Průměrné skóre standardní odchylky IGF-1 za 52 týdnů pro týdenní skupiny léčby lonapegsomatropinem a denní hGH
Časové okno: 13. týden, 26. týden, 39. týden a 52. týden
|
IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) je počet standardních odchylek nad nebo pod průměrnou hladinou inzulinu podobného růstového faktoru 1 (IGF-1) pro věk a pohlaví.
IGF-1 SDS byl odvozen pomocí metody LMS jako ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), kde M = medián, S = zobecněný variační koeficient a L = síla v Box-Coxova transformace, hodnoty M, S, L byly získány od Bidlingmaier et al. (2014).
Skóre standardní odchylky 0 představuje průměr populace.
Průměrný IGF-1 SDS při návštěvě byl stanoven pomocí ANCOVA.
Model ANCOVA zahrnoval výchozí věk, maximální hladiny GH (log transformované) při stimulačním testu, výchozí IGF-1 SDS jako kovariáty, stejně jako léčbu a pohlaví jako faktory.
Modelované hodnoty začínají ve 13. týdnu, což odpovídá dosažení rovnovážného stavu IGF-1.
Průměrné hodnoty IGF-1 SDS při návštěvě pro skupinu s lonapegsomatropinem byly odvozeny z populačního farmakodynamického modelu; průměrné hodnoty IGF-1 SDS pro skupinu Genotropin jsou reprezentovány pozorovanými hodnotami.
|
13. týden, 26. týden, 39. týden a 52. týden
|
|
Počet účastníků s tvorbou anti-hGH vazebných protilátek objevujících se při léčbě
Časové okno: Zahájení studijní léčby do 52. týdne
|
Počet účastníků, u kterých se během 52týdenní studie objevila tvorba anti-hGH vazebných protilátek během léčby.
Všechny vzorky byly negativní na protilátky neutralizující anti-hGH.
|
Zahájení studijní léčby do 52. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
- Ředitel studie: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. prosince 2016
Primární dokončení (Aktuální)
17. ledna 2019
Dokončení studie (Aktuální)
17. ledna 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. května 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. května 2016
První zveřejněno (Odhad)
24. května 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. ledna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. prosince 2021
Naposledy ověřeno
1. prosince 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TransCon hGH CT-301
- 2016-001145-11 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .