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TransCon hGH 每周与每日 hGH 对生长激素缺乏症 (GHD) 儿童的安全性、耐受性和有效性的第 3 阶段试验

2021年12月6日 更新者：Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

一项多中心、第 3 阶段、随机、开放标签、主动控制、平行组试验，调查 TransCon hGH 每周给药一次与标准每日 hGH 替代疗法在 52 周内对生长激素的青春期前儿童的安全性、耐受性和有效性缺乏症（生长激素缺乏症）

一项为期 52 周的长效生长激素产品 TransCon hGH 对比人类生长激素疗法的试验。 TransCon hGH 将每周给药一次，人类生长激素 (hGH) 将每天给药。 将包括大约 150 名患有 GHD 的青春期前、未接受过 hGH 治疗的儿童（男性和女性）。 随机化将以 2:1 的比例进行（TransCon hGH : Genotropin）。 这是一项全球试验，将在亚美尼亚、澳大利亚、白俄罗斯、保加利亚、格鲁吉亚、希腊、意大利、新西兰、波兰、罗马尼亚、俄罗斯、土耳其、乌克兰和美国进行。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

162

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Kharkov、乌克兰、61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv、乌克兰、01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv、乌克兰、04114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa、乌克兰、65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 乔治亚州
      • Tbilisi、乔治亚州、0144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi、乔治亚州、0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi、乔治亚州、0162
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 亚美尼亚
      • Yerevan、亚美尼亚、0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 俄罗斯联邦
      • Izhevsk、俄罗斯联邦、426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kazan、俄罗斯联邦、420138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk、俄罗斯联邦、620022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow、俄罗斯联邦、125373
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow、俄罗斯联邦、127994
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Nizhny Novgorod、俄罗斯联邦、603136
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Novosibirsk、俄罗斯联邦、630048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Omsk、俄罗斯联邦、644001
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Samara、俄罗斯联邦、443079
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov、俄罗斯联邦、410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tomsk、俄罗斯联邦、634050
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa、俄罗斯联邦、450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda、俄罗斯联邦、160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh、俄罗斯联邦、394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 保加利亚
      • Varna、保加利亚、9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 希腊
      • Athens、希腊、11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 意大利
      • Milano、意大利、20157
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Roma、意大利、00165
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 新西兰
      • Grafton、新西兰、1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 波兰
      • Gdańsk、波兰、80-952
        • Ascendis Pharma Investigatonal Site
      • Warszawa、波兰、02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 澳大利亚
      • Clayton、澳大利亚、3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 火鸡
      • Melikgazi、火鸡、38039
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trabzon、火鸡、61080
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • İzmir、火鸡、35100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 白俄罗斯
      • Minsk、白俄罗斯、220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 罗马尼亚
      • Iaşi、罗马尼亚、700111
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange、California、美国、92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial、Colorado、美国、80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola、New York、美国、11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • Tanner 1 期 (Tanner 1982) 患有 GHD 的青春期前儿童（无论是孤立的还是多发性垂体激素缺乏症的一部分）年龄：

    • 男孩：3-12 岁，包括在内
    • 女童：3-11 岁（含）
  • 根据 2000 年 CDC 美国方法和开发生长图表，身高受损 (HT) 定义为低于实际年龄和性别的平均身高 (HT SDS ≤ -2.0) 至少 2.0 个标准偏差 (SD)，可在 http: //www.cdc.gov/growthcharts/
  • 通过 2 种不同的 GH 刺激试验确认 GHD 的诊断，定义为 ≤10 ng/mL 的峰值 GH 水平，使用经过验证的测定法确定
  • 骨龄 (BA) 至少比实足年龄少 6 个月
  • 基线 IGF-1 水平至少比年龄和性别标准化的平均 IGF-1 水平低 1 个标准差（IGF-1 SDS ≤-1）
  • 受试者的父母或法定监护人签署的书面知情同意书和受试者的书面同意（如果受试者能够阅读、理解和签名）

排除标准：

  • 体重12公斤以下的儿童
  • 先前接受过重组 hGH 或 IGF-1 治疗
  • 筛选时通过鞍部 MRI 扫描（对比）确认过去或现在有颅内肿瘤生长的儿童（可接受筛选前 6 个月的 MRI 结果）
  • 患有社会心理侏儒症的儿童
  • 特发性矮小儿童
  • 恶性疾病的病史或存在；当前肿瘤生长的任何证据
  • 闭合骨骺
  • 主要医疗条件和/或存在 hGH 治疗禁忌症
  • 筛选前 3 个月内参加任何其他研究药物试验

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：TransCon hGH
每周皮下注射一次 TransCon hGH
药品：每周皮下注射一次 TransCon hGH
每周一次皮下注射
有源比较器：人类生长激素 (Genotropin)
每天一次皮下注射 Genotropin
药品：每天一次皮下注射 Genotropin
每日一次皮下注射

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
每周使用 Lonapegsomatropin 和每天使用 hGH 治疗组在 52 周时的年化身高增长速度
大体时间：52周
每周 lonapegsomatropin (TransCon hGH) 和每日 hGH 治疗组在 52 周时的年化身高增长速度 (AHV)
52周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗紧急不良事件的参与者人数 [安全性和耐受性]
大体时间：52周
每周 lonapegsomatropin 和每日 hGH 治疗组发生治疗紧急不良事件的参与者人数
52周
每周 Lonapegsomatropin 治疗组和每日 hGH 治疗组在 52 周内的年化身高增长速度
大体时间：第 5 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
每周 lonapegsomatropin 和每日 hGH 治疗组在 52 周内的年化身高增长速度 (AHV)。 访问的 AHV 由具有多重插补的 ANCOVA 模型确定。 对于每个估算的数据集，ANCOVA 模型以访问 AHV 作为因变量、治疗和性别作为因素、基线年龄、刺激测试时的基线峰值 GH 水平（对数转换）和基线身高 SDS - 父母平均身高 SDS 作为协变量被安装。
第 5 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
每周 Lonapegsomatropin 和每日 hGH 治疗组在 52 周内身高标准差评分的变化
大体时间：第 5 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
身高标准偏差分数 (SDS) 是高于或低于年龄和性别平均身高的标准偏差数。 高度 SDS 是使用 LMS 方法导出的 ((Height/M)^L)-1)/(L x S)，其中 M = 中位数，S = 广义变异系数，L = Box-Cox 变换中的幂, M、S、L 值取自美国 2000 年 CDC 增长图表。 标准偏差得分为 0 表示总体均值。 身高标准偏差分数 (SDS) 相对于基线的变化越大，表明结果越好。 就诊时身高 SDS 相对于基线的变化由 ANCOVA 模型确定，包括基线年龄、刺激试验时的峰值 GH 水平（对数转换）和基线身高 SDS 作为协变量，以及治疗和性别作为因素。
第 5 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
每周 Lonapegsomatropin 和每日 hGH 治疗组超过 52 周的平均 IGF-1 标准偏差评分
大体时间：第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
IGF-1 标准偏差分数 (SDS) 是高于或低于年龄和性别平均胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 水平的标准偏差数。 IGF-1 SDS 是使用 LMS 方法导出的 ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S)，其中 M = 中位数，S = 广义变异系数，L = 功率Box-Cox 变换、M、S、L 值来自 Bidlingmaier 等人。 (2014)。 标准偏差得分为 0 表示总体均值。 访问的平均 IGF-1 SDS 由 ANCOVA 确定。 ANCOVA 模型包括基线年龄、刺激试验时的峰值 GH 水平（对数转换）、基线 IGF-1 SDS 作为协变量，以及作为因素的治疗和性别。 建模值从第 13 周开始，与 IGF-1 稳定状态的实现相对应。 Lonapegsomatropin 组访问的平均 IGF-1 SDS 值来自群体药效学模型； Genotropin 组的平均 IGF-1 SDS 值由观察值表示。
第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
治疗中出现抗 hGH 结合抗体形成的参与者人数
大体时间：研究治疗开始至第 52 周
在为期 52 周的研究期间出现治疗紧急抗 hGH 结合抗体形成的参与者人数。 所有样品的抗 hGH 中和抗体均为阴性。
研究治疗开始至第 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

调查人员

  • 研究主任：Michael Beckert, MD、Ascendis Pharma A/S
  • 研究主任：Aimee D Shu, MD、Ascendis Pharma, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年12月13日

初级完成 (实际的)

2019年1月17日

研究完成 (实际的)

2019年1月17日

研究注册日期

首次提交

2016年5月19日

首先提交符合 QC 标准的

2016年5月20日

首次发布 (估计)

2016年5月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年1月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年12月6日

最后验证

2021年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TransCon hGH CT-301
  • 2016-001145-11 (EudraCT编号)

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