Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 kokeilu TransCon hGH:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta viikoittain verrattuna päivittäiseen hGH:iin lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos (GHD)

maanantai 6. joulukuuta 2021 päivittänyt: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Monikeskus, vaihe 3, satunnaistettu, avoin, aktiivisesti kontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa tutkitaan kerran viikossa annetun TransCon-hGH:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa verrattuna normaaliin päivittäiseen hGH-korvaushoitoon yli 52 viikon ajan esimurrosikäisillä lapsilla, joilla on kasvuhormonia Puutos (GHD)

Pitkävaikutteisen kasvuhormonituotteen TransCon hGH:n 52 viikon kokeilu verrattuna ihmisen kasvuhormonihoitoon. TransCon hGH:ta annetaan kerran viikossa, ihmisen kasvuhormonia (hGH) annetaan päivittäin. Mukana on noin 150 esipuberteettia, hGH-hoitoa saamatonta lasta (miehet ja naiset), joilla on GHD. Satunnaistaminen tapahtuu suhteessa 2:1 (TransCon hGH: Genotropin). Tämä on maailmanlaajuinen koe, joka suoritetaan Armeniassa, Australiassa, Valko-Venäjällä, Bulgariassa, Georgiassa, Kreikassa, Italiassa, Uudessa-Seelannissa, Puolassa, Romaniassa, Venäjällä, Turkissa, Ukrainassa ja Yhdysvalloissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

162

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi, Georgia, 0162
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italia
      • Milano, Italia, 20157
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Puola
      • Gdańsk, Puola, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigatonal Site
      • Warszawa, Puola, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Romania
      • Iaşi, Romania, 700111
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Turkki
      • Melikgazi, Turkki, 38039
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trabzon, Turkki, 61080
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • İzmir, Turkki, 35100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukraina
      • Kharkov, Ukraina, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraina, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraina, 04114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukraina, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Uusi Seelanti
      • Grafton, Uusi Seelanti, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Valko-Venäjä
      • Minsk, Valko-Venäjä, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Venäjän federaatio
      • Izhevsk, Venäjän federaatio, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kazan, Venäjän federaatio, 420138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Venäjän federaatio, 620022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125373
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Venäjän federaatio, 127994
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Nizhny Novgorod, Venäjän federaatio, 603136
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Novosibirsk, Venäjän federaatio, 630048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Omsk, Venäjän federaatio, 644001
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 191144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Samara, Venäjän federaatio, 443079
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Venäjän federaatio, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tomsk, Venäjän federaatio, 634050
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Venäjän federaatio, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Venäjän federaatio, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Venäjän federaatio, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Prepubertaaliset lapset, joilla on GHD (joko eristetty tai osana moninkertaista aivolisäkkeen hormonin puutetta) Tannerin vaiheessa 1 (Tanner 1982):

    • Pojat: 3-12 vuotta, mukaan lukien
    • Tytöt: 3-11 vuotta, mukaan lukien
  • Heikentynyt pituus (HT) määritellään vähintään 2,0 keskihajonnan (SD) alle kronologisen iän ja sukupuolen keskipituuden (HT SDS ≤ -2,0) vuoden 2000 CDC Growth Charts for the United States Methods and Development, saatavilla osoitteessa http: //www.cdc.gov/growthcharts/
  • GHD-diagnoosi vahvistettiin kahdella eri GH-stimulaatiotestillä, määriteltynä GH:n huipputasoksi ≤10 ng/ml, määritettynä validoidulla määrityksellä
  • Luun ikä (BA) vähintään 6 kuukautta alle kronologisen iän
  • Lähtötason IGF-1-taso on vähintään 1 SD alle iän ja sukupuolen mukaan standardoidun IGF-1-tason keskiarvon (IGF-1 SDS ≤-1)
  • Tutkittavan vanhemman (vanhempien) tai huoltajien kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus ja tutkittavan kirjallinen suostumus (jos tutkittava osaa lukea, ymmärtää ja allekirjoittaa)

Poissulkemiskriteerit:

  • Lapset, joiden paino on alle 12 kg
  • Aikaisempi altistuminen rekombinantti-hGH- tai IGF-1-hoidolle
  • Lapset, joilla on ollut tai on kasvanut kallonsisäinen kasvain, joka on vahvistettu Sellar-MRI-skannauksella (kontrastilla) seulonnassa (MRI-tulokset enintään 6 kuukautta ennen seulontaa voidaan hyväksyä)
  • Lapset, joilla on psykososiaalinen kääpiö
  • Lapset, joilla on idiopaattinen lyhytkasvuisuus
  • Pahanlaatuisen taudin historia tai esiintyminen; mitään todisteita nykyisestä kasvaimen kasvusta
  • Suljetut epifyysit
  • Tärkeimmät sairaudet ja/tai hGH-hoidon vasta-aiheet
  • Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkittavan aineen kokeeseen 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TransCon hGH
Kerran viikossa ihonalainen TransCon hGH-injektio
Lääke: Kerran viikossa ihonalainen TransCon hGH-injektio
Kerran viikossa ihonalainen injektio
Active Comparator: ihmisen kasvuhormoni (Genotropin)
Kerran vuorokaudessa ihonalainen Genotropin-injektio
Lääke: Kerran vuorokaudessa ihonalainen Genotropin-injektio
Kerran vuorokaudessa ihonalainen injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittainen korkeusnopeus 52 viikon kohdalla viikoittaisissa lonapegsomatropiini- ja päivittäisissä hGH-hoitoryhmissä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vuositasoinen pituusnopeus (AHV) 52 viikon kohdalla viikoittaisissa lonapegsomatropiini- (TransCon hGH) ja päivittäisissä hGH-hoitoryhmissä
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia viikoittaisissa lonapegsomatropiini- ja päivittäisissä hGH-hoitoryhmissä
52 viikkoa
Vuosittainen korkeusnopeus yli 52 viikkoa viikoittaisissa lonapegsomatropiini- ja päivittäisissä hGH-hoitoryhmissä
Aikaikkuna: Viikko 5, viikko 13, viikko 26, viikko 39 ja viikko 52
Vuotuinen pituusnopeus (AHV) 52 viikon ajan viikoittaisissa lonapegsomatropiini- ja päivittäisissä hGH-hoitoryhmissä. AHV käynnin perusteella määritettiin ANCOVA-mallilla useilla imputaatioilla. Kullekin laskennalliselle datajoukolle ANCOVA-malli, jossa riippuvaisena muuttujana on vierailun AHV, tekijöinä hoito ja sukupuoli, lähtötason ikä, lähtötason huipputason GH-arvot (logarit muunnettu) stimulaatiotestissä ja peruspituuden SDS - keskimääräinen vanhempien pituus SDS kovariaatteina. asennettiin.
Viikko 5, viikko 13, viikko 26, viikko 39 ja viikko 52
Muutos pituuden keskihajontapisteissä 52 viikon aikana viikoittaisissa lonapegsomatropiini- ja päivittäisissä hGH-hoitoryhmissä
Aikaikkuna: Viikko 5, viikko 13, viikko 26, viikko 39 ja viikko 52
Height Standard Deviation Score (SDS) on keskihajontapisteiden lukumäärä iän ja sukupuolen keskipituuden ylä- tai alapuolella. Korkeus-SDS johdettiin LMS-menetelmällä muodossa ((Korkeus/M)^L)-1)/(L x S), missä M = mediaani, S = yleinen variaatiokerroin ja L = teho Box-Cox-muunnoksessa. , M, S, L-arvot saatiin 2000 CDC:n kasvukaaviosta Yhdysvalloille. Keskihajontapisteet 0 edustaa väestön keskiarvoa. Korkeampi muutos perustasosta korkeuden keskihajontapisteessä (SDS) tarkoittaa parempaa lopputulosta. Muutos käynnin SDS-pituuden lähtötasosta määritettiin ANCOVA-mallilla ja se sisälsi lähtötilanteen iän, huipputason GH-tasot (logarit muunnettu) stimulaatiotestissä ja lähtötason korkeuden SDS-arvoja kovariaatteina sekä hoidon ja sukupuolen tekijöinä.
Viikko 5, viikko 13, viikko 26, viikko 39 ja viikko 52
Keskimääräinen IGF-1-standardipoikkeamapiste yli 52 viikon ajalta viikoittaisissa lonapegsomatropiini- ja päivittäisissä hGH-hoitoryhmissä
Aikaikkuna: Viikko 13, viikko 26, viikko 39 ja viikko 52
IGF-1-standardipoikkeamapiste (SDS) on keskihajonta, joka ylittää tai alle keskimääräisen insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n (IGF-1) tason iän ja sukupuolen mukaan. IGF-1 SDS johdettiin LMS-menetelmällä muodossa ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), missä M = mediaani, S = yleinen variaatiokerroin ja L = teho Box-Cox-muunnos, M, S, L-arvot saatiin Bidlingmaier et ai. (2014). Keskihajontapisteet 0 edustaa väestön keskiarvoa. Keskimääräinen IGF-1 SDS käynnin perusteella määritettiin ANCOVAlla. ANCOVA-malli sisälsi lähtötilanteen iän, huipputason GH-tasot (logaritmin muunnettu) stimulaatiotestissä, lähtötason IGF-1 SDS:n kovariaatteina sekä hoidon ja sukupuolen tekijöinä. Mallinnetut arvot alkavat viikolla 13, mikä vastaa IGF-1:n vakaan tilan saavuttamista. Keskimääräiset IGF-1 SDS-arvot käyntikohtaisesti lonapegsomatropiiniryhmälle johdettiin populaatiofarmakodynaamisesta mallista; Genotropin-ryhmän keskimääräiset IGF-1 SDS-arvot esitetään havaittuina arvoina.
Viikko 13, viikko 26, viikko 39 ja viikko 52
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat hoitoa Emergent Anti-hGH Binding Anti-body Formation
Aikaikkuna: Opintohoidon aloitus viikolle 52 asti
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli hoitoon liittyvää anti-hGH-sitovaa vasta-ainetta 52 viikon tutkimuksen aikana. Kaikki näytteet olivat negatiivisia anti-hGH:ta neutraloivien vasta-aineiden suhteen.
Opintohoidon aloitus viikolle 52 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Opintojohtaja: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 19. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 24. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 4. tammikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TransCon hGH CT-301
  • 2016-001145-11 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Endokriinisen järjestelmän sairaudet

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Latvia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa