Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-forsøg med sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af TransCon hGH ugentlig versus daglig hGH hos børn med væksthormonmangel (GHD)

16. juni 2026 opdateret af: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Et multicenter, fase 3, randomiseret, åbent, aktivt kontrolleret, parallelgruppeforsøg, der undersøger sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​TransCon hGH administreret én gang om ugen versus standard daglig hGH-erstatningsterapi over 52 uger hos præpubertale børn med væksthormon Mangel (GHD)

Et 52 ugers forsøg med TransCon hGH, et langtidsvirkende væksthormonprodukt, kontra humant væksthormonbehandling. TransCon hGH vil blive givet en gang om ugen, humant væksthormon (hGH) vil blive givet dagligt. Ca. 150 præpubertale, hGH-behandlingsnaive børn (mænd og kvinder) med GHD vil blive inkluderet. Randomisering vil ske i et 2:1-forhold (TransCon hGH: Genotropin). Dette er et globalt forsøg, der vil blive gennemført i Armenien, Australien, Belarus, Bulgarien, Georgien, Grækenland, Italien, New Zealand, Polen, Rumænien, Rusland, Tyrkiet, Ukraine og USA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

162

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australien
      • Clayton, Australien, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tbilisi, Georgien, 0162
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • New Zealand
      • Grafton, New Zealand, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigatonal Site
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Rumænien
      • Iași, Rumænien, 700111
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Rusland
      • Izhevsk, Rusland, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kazan', Rusland, 420138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Rusland, 620022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Rusland, 125373
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Rusland, 127994
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Nizhny Novgorod, Rusland, 603136
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Novosibirsk, Rusland, 630048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Omsk, Rusland, 644001
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Rusland, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Rusland, 191144
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Samara, Rusland, 443079
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Rusland, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tomsk, Rusland, 634050
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Rusland, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Rusland, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Rusland, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Melikgazi, Tyrkiet (Türkiye), 38039
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trabzon, Tyrkiet (Türkiye), 61080
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraine, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraine, 04114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukraine, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Præpubertale børn med GHD (enten isoleret eller som en del af en multipel hypofysehormonmangel) i Tanner stadium 1 (Tanner 1982) i alderen:

    • Drenge: 3-12 år, inklusive
    • Piger: 3-11 år, inklusive
  • Nedsat højde (HT) defineret som mindst 2,0 standardafvigelser (SD) under middelhøjden for kronologisk alder og køn (HT SDS ≤ -2,0) i henhold til 2000 CDC Growth Charts for the United States Methods and Development, tilgængelig på http: //www.cdc.gov/growthcharts/
  • Diagnose af GHD bekræftet af 2 forskellige GH-stimuleringstest, defineret som et maksimalt GH-niveau på ≤10 ng/mL, bestemt med et valideret assay
  • Knoglealder (BA) mindst 6 måneder mindre end kronologisk alder
  • Baseline IGF-1 niveau på mindst 1 SD under middel IGF-1 niveau standardiseret for alder og køn (IGF-1 SDS ≤-1)
  • Skriftligt, underskrevet informeret samtykke fra forsøgspersonens forældre eller værge og skriftligt samtykke fra forsøgspersonen (hvis forsøgspersonen er i stand til at læse, forstå og underskrive)

Ekskluderingskriterier:

  • Børn med en kropsvægt under 12 kg
  • Forudgående eksponering for rekombinant hGH eller IGF-1 behandling
  • Børn med tidligere eller nuværende intrakraniel tumorvækst som bekræftet af en sælger MR-scanning (med kontrast) ved screening (MR-resultater fra op til 6 måneder før screening kan accepteres)
  • Børn med psykosocial dværgvækst
  • Børn med idiopatisk kort statur
  • Anamnese eller tilstedeværelse af ondartet sygdom; tegn på nuværende tumorvækst
  • Lukkede epifyser
  • Større medicinske tilstande og/eller tilstedeværelse af kontraindikation til hGH-behandling
  • Deltagelse i ethvert andet forsøg med et forsøgsmiddel inden for 3 måneder før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TransCon hGH
En gang ugentlig subkutan injektion af TransCon hGH
Medicin: En gang ugentlig subkutan injektion af TransCon hGH
En gang ugentlig subkutan injektion
Aktiv komparator: humant væksthormon (Genotropin)
En gang daglig subkutan injektion af Genotropin
Medicin: En gang daglig subkutan injektion af Genotropin
En gang daglig subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret højdehastighed ved 52 uger for ugentlige Lonapegsomatropin- og daglige hGH-behandlingsgrupper
Tidsramme: 52 uger
Annualiseret højdehastighed (AHV) ved 52 uger for ugentlige lonapegsomatropin (TransCon hGH) og daglige hGH-behandlingsgrupper
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremspringende bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: 52 uger
Antal deltagere med Treatment-Emergent Adverse Events for de ugentlige lonapegsomatropin- og daglige hGH-behandlingsgrupper
52 uger
Annualiseret højdehastighed over 52 uger for ugentlige Lonapegsomatropin- og daglige hGH-behandlingsgrupper
Tidsramme: Uge 5, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39 og uge 52
Annualiseret højdehastighed (AHV) over 52 uger for ugentlige lonapegsomatropin- og daglige hGH-behandlingsgrupper. AHV ved besøg blev bestemt ved ANCOVA-model med multipel imputation. For hvert imputeret datasæt, en ANCOVA-model med ved besøg AHV som den afhængige variabel, behandling og køn som faktorer, baseline alder, baseline peak GH niveauer (log transformeret) ved stimulationstest og baseline højde SDS - gennemsnitlig forældrehøjde SDS som kovariater blev monteret.
Uge 5, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39 og uge 52
Ændring i højdestandardafvigelsesscore over 52 uger for de ugentlige lonapegsomatropin- og daglige hGH-behandlingsgrupper
Tidsramme: Uge 5, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39 og uge 52
Højde Standard Deviation Score (SDS) er antallet af standardafvigelser over eller under middelhøjden for alder og køn. Højde-SDS blev udledt ved hjælp af LMS-metoden som ((Højde/M)^L)-1)/(L x S), hvor M = median, S = generaliseret variationskoefficient og L = effekt i Box-Cox-transformationen , M, S, L værdierne blev opnået fra 2000 CDC vækstdiagrammer for USA. En standardafvigelsesscore på 0 repræsenterer populationsgennemsnittet. En højere ændring fra baseline i Height Standard Deviation Score (SDS) indikerer et bedre resultat. Ændringen fra baseline i højde SDS ved besøg blev bestemt af ANCOVA model og inkluderede baseline alder, top GH niveauer (log transformeret) ved stimulationstest og baseline højde SDS som kovariater, såvel som behandling og køn som faktorer.
Uge 5, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39 og uge 52
Gennemsnitlig IGF-1 standardafvigelsesscore over 52 uger for de ugentlige lonapegsomatropin- og daglige hGH-behandlingsgrupper
Tidsramme: Uge 13, uge ​​26, uge ​​39 og uge 52
IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) er antallet af standardafvigelser over eller under det gennemsnitlige insulin-lignende vækstfaktor 1 (IGF-1) niveau for alder og køn. IGF-1 SDS blev udledt ved hjælp af LMS-metoden som ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), hvor M = median, S = generaliseret variationskoefficient og L = effekt i Box-Cox transformation, M, S, L værdierne blev opnået fra Bidlingmaier et al. (2014). En standardafvigelsesscore på 0 repræsenterer populationsgennemsnittet. Gennemsnitlig IGF-1 SDS ved besøg blev bestemt af ANCOVA. ANCOVA-modellen inkluderede baseline-alder, maksimale GH-niveauer (log transformeret) ved stimulationstest, baseline IGF-1 SDS som kovariater, samt behandling og køn som faktorer. Modellerede værdier begynder ved uge 13 svarende til opnåelse af IGF-1 steady state. Gennemsnitlige IGF-1 SDS-værdier ved besøg for Lonapegsomatropin-gruppen blev afledt fra en populationsfarmakodynamisk model; de gennemsnitlige IGF-1 SDS-værdier for Genotropin-gruppen er repræsenteret ved observerede værdier.
Uge 13, uge ​​26, uge ​​39 og uge 52
Antal deltagere med behandling Emergent Anti-hGH-bindende antistofdannelse
Tidsramme: Start af studiebehandling til og med uge 52
Antal deltagere med behandlingsfremkaldende anti-hGH-bindende antistofdannelse i løbet af 52 ugers studiet. Alle prøver var negative for anti-hGH neutraliserende antistoffer.
Start af studiebehandling til og med uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

17. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. maj 2016

Først opslået (Anslået)

24. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TransCon hGH CT-301
  • 2016-001145-11 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner