Eine Phase-3-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von TransCon hGH wöchentlich im Vergleich zu täglichem hGH bei Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD)
16. Juni 2026 aktualisiert von: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Eine multizentrische, randomisierte, offene, aktiv kontrollierte Phase-3-Parallelgruppenstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von einmal wöchentlich verabreichtem TransCon hGH im Vergleich zu einer täglichen hGH-Standardersatztherapie über 52 Wochen bei präpubertären Kindern mit Wachstumshormon Mangel (GHD)
Eine 52-wöchige Studie mit TransCon hGH, einem langwirksamen Wachstumshormonprodukt, im Vergleich zu einer Therapie mit menschlichem Wachstumshormon.
TransCon hGH wird einmal pro Woche verabreicht, menschliches Wachstumshormon (hGH) wird täglich verabreicht.
Ungefähr 150 präpubertäre, hGH-behandlungsnaive Kinder (Männer und Frauen) mit GHD werden eingeschlossen.
Die Randomisierung erfolgt in einem Verhältnis von 2:1 (TransCon hGH : Genotropin).
Dies ist eine globale Studie, die in Armenien, Australien, Weißrussland, Bulgarien, Georgien, Griechenland, Italien, Neuseeland, Polen, Rumänien, Russland, der Türkei, der Ukraine und den Vereinigten Staaten durchgeführt wird.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
162
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Yerevan, Armenien, 0075
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Clayton, Australien, 3168
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Varna, Bulgarien, 9010
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0144
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tbilisi, Georgia, 0162
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Griechenland, 11527
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20157
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Roma, Italien, 00165
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Grafton, Neuseeland, 1023
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Ascendis Pharma Investigatonal Site
-
Warsaw, Polen, 02-691
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Iași, Rumänien, 700111
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Izhevsk, Russland, 426009
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kazan', Russland, 420138
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Krasnoyarsk, Russland, 620022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Moscow, Russland, 125373
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Moscow, Russland, 127994
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Nizhny Novgorod, Russland, 603136
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Novosibirsk, Russland, 630048
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Omsk, Russland, 644001
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Petersburg, Russland, 194100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Petersburg, Russland, 191144
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Samara, Russland, 443079
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saratov, Russland, 410054
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tomsk, Russland, 634050
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Ufa, Russland, 450008
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Vologda, Russland, 160022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Voronezh, Russland, 394024
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Izmir, Türkei (türkiye), 35100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Melikgazi, Türkei (türkiye), 38039
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Trabzon, Türkei (türkiye), 61080
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukraine, 61093
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kyiv, Ukraine, 01021
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kyiv, Ukraine, 04114
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Odesa, Ukraine, 65031
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Minsk, Weißrussland, 220020
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Jahre bis 12 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Präpubertäre Kinder mit GHD (entweder isoliert oder als Teil eines multiplen Hypophysenhormonmangels) im Tanner-Stadium 1 (Tanner 1982) im Alter von:
- Jungen: 3-12 Jahre, einschließlich
- Mädchen: 3-11 Jahre, einschließlich
- Beeinträchtigte Größe (HT) definiert als mindestens 2,0 Standardabweichungen (SD) unter der mittleren Größe für chronologisches Alter und Geschlecht (HT SDS ≤ -2,0) gemäß den 2000 CDC Growth Charts for the United States Methods and Development, verfügbar unter http: //www.cdc.gov/growthcharts/
- Diagnose von GHD bestätigt durch 2 verschiedene GH-Stimulationstests, definiert als ein GH-Spitzenwert von ≤ 10 ng/ml, bestimmt mit einem validierten Assay
- Knochenalter (BA) mindestens 6 Monate unter dem chronologischen Alter
- Baseline-IGF-1-Spiegel von mindestens 1 SD unter dem für Alter und Geschlecht standardisierten mittleren IGF-1-Spiegel (IGF-1 SDS ≤ -1)
- Schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden und schriftliche Zustimmung des Probanden (wenn der Proband lesen, verstehen und unterschreiben kann)
Ausschlusskriterien:
- Kinder mit einem Körpergewicht unter 12 kg
- Vorherige Exposition gegenüber rekombinanter hGH- oder IGF-1-Therapie
- Kinder mit früherem oder aktuellem intrakranialem Tumorwachstum, bestätigt durch einen Sella-MRT-Scan (mit Kontrastmittel) beim Screening (MRT-Ergebnisse von bis zu 6 Monaten vor dem Screening können akzeptiert werden)
- Kinder mit psychosozialem Kleinwuchs
- Kinder mit idiopathischer Kleinwüchsigkeit
- Vorgeschichte oder Vorhandensein einer bösartigen Erkrankung; jeglicher Hinweis auf ein vorhandenes Tumorwachstum
- Geschlossene Epiphysen
- Schwerwiegende Erkrankungen und/oder Vorliegen einer Kontraindikation für die hGH-Behandlung
- Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: TransCon hGH
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von TransCon hGH
|
Einmal wöchentlich subkutane Injektion
|
|
Aktiver Komparator: menschliches Wachstumshormon (Genotropin)
Einmal täglich subkutane Injektion von Genotropin
|
Einmal täglich subkutane Injektion
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Annualisierte Größengeschwindigkeit nach 52 Wochen für wöchentliche Lonapegsomatropin- und tägliche hGH-Behandlungsgruppen
Zeitfenster: 52 Wochen
|
Annualisierte Größengeschwindigkeit (AHV) nach 52 Wochen für Behandlungsgruppen mit wöchentlichem Lonapegsomatropin (TransCon hGH) und täglichem hGH
|
52 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Nebenwirkungen [Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: 52 Wochen
|
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen für die wöchentliche Lonapegsomatropin- und die tägliche hGH-Behandlungsgruppe
|
52 Wochen
|
|
Annualisierte Höhengeschwindigkeit über 52 Wochen für wöchentliche Lonapegsomatropin- und tägliche hGH-Behandlungsgruppen
Zeitfenster: Woche 5, Woche 13, Woche 26, Woche 39 und Woche 52
|
Annualisierte Größengeschwindigkeit (AHV) über 52 Wochen für Gruppen mit wöchentlicher Lonapegsomatropin- und täglicher hGH-Behandlung.
Die AHV nach Besuch wurde durch das ANCOVA-Modell mit multipler Imputation bestimmt.
Für jeden imputierten Datensatz ein ANCOVA-Modell mit AHV nach Besuch als abhängige Variable, Behandlung und Geschlecht als Faktoren, Ausgangsalter, Ausgangs-GH-Spitzenwerte (log-transformiert) beim Stimulationstest und Ausgangsgröße SDS – durchschnittliche Elterngröße SDS als Kovariaten montiert waren.
|
Woche 5, Woche 13, Woche 26, Woche 39 und Woche 52
|
|
Veränderung des Wertes der Standardabweichung der Körpergröße über 52 Wochen für die Behandlungsgruppen mit wöchentlichem Lonapegsomatropin und täglicher hGH-Behandlung
Zeitfenster: Woche 5, Woche 13, Woche 26, Woche 39 und Woche 52
|
Der Wert für die Standardabweichung der Körpergröße (SDS) ist die Anzahl der Standardabweichungen über oder unter der Durchschnittsgröße für Alter und Geschlecht.
Die Höhen-SDS wurde unter Verwendung der LMS-Methode als ((Höhe/M)^L)-1)/(L x S) abgeleitet, wobei M = Median, S = verallgemeinerter Variationskoeffizient und L = Leistung in der Box-Cox-Transformation , die M-, S-, L-Werte wurden aus 2000 CDC-Wachstumsdiagrammen für die Vereinigten Staaten erhalten.
Ein Standardabweichungswert von 0 repräsentiert den Populationsmittelwert.
Eine stärkere Veränderung des Werts für die Standardabweichung der Körpergröße (SDS) gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein besseres Ergebnis hin.
Die Veränderung der SDS der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert durch den Besuch wurde durch das ANCOVA-Modell bestimmt und umfasste das Ausgangsalter, die höchsten GH-Spiegel (log transformiert) beim Stimulationstest und den SDS der Ausgangsgröße als Kovariaten sowie die Behandlung und das Geschlecht als Faktoren.
|
Woche 5, Woche 13, Woche 26, Woche 39 und Woche 52
|
|
Durchschnittlicher IGF-1-Standardabweichungswert über 52 Wochen für die Behandlungsgruppen mit wöchentlichem Lonapegsomatropin und täglichem hGH
Zeitfenster: Woche 13, Woche 26, Woche 39 und Woche 52
|
Der IGF-1-Standardabweichungs-Score (SDS) ist die Anzahl der Standardabweichungen über oder unter dem mittleren insulinähnlichen Wachstumsfaktor 1 (IGF-1)-Spiegel für Alter und Geschlecht.
IGF-1 SDS wurde unter Verwendung der LMS-Methode als ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S) abgeleitet, wobei M = Median, S = verallgemeinerter Variationskoeffizient und L = Leistung in der Box-Cox-Transformation, die M-, S-, L-Werte wurden von Bidlingmaier et al. (2014).
Ein Standardabweichungswert von 0 repräsentiert den Populationsmittelwert.
Das durchschnittliche IGF-1-SDS nach Besuch wurde von ANCOVA bestimmt.
Das ANCOVA-Modell umfasste das Ausgangsalter, Spitzen-GH-Spiegel (log transformiert) beim Stimulationstest, Ausgangs-IGF-1-SDS als Kovariaten sowie Behandlung und Geschlecht als Faktoren.
Die modellierten Werte beginnen in Woche 13 entsprechend dem Erreichen des IGF-1 Steady State.
Die durchschnittlichen IGF-1-SDS-Werte nach Visite für die Lonapegsomatropin-Gruppe wurden aus einem pharmakodynamischen Populationsmodell abgeleitet; die durchschnittlichen IGF-1-SDS-Werte für die Genotropin-Gruppe sind durch beobachtete Werte dargestellt.
|
Woche 13, Woche 26, Woche 39 und Woche 52
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingter Bildung von Anti-hGH-bindenden Antikörpern
Zeitfenster: Beginn der Studienbehandlung bis Woche 52
|
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingter Bildung von anti-hGH-bindenden Antikörpern während der 52-wöchigen Studie.
Alle Proben waren negativ für neutralisierende Anti-hGH-Antikörper.
|
Beginn der Studienbehandlung bis Woche 52
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Studienleiter: Study Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
13. Dezember 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
17. Januar 2019
Studienabschluss (Tatsächlich)
17. Januar 2019
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. Mai 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Mai 2016
Zuerst gepostet (Geschätzt)
24. Mai 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
7. Juli 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. Juni 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Knochenerkrankungen
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Hypothalamische Erkrankungen
- Knochenerkrankungen, endokrine
- Knochenerkrankungen, Entwicklungs
- Kleinwuchs
- Hypopituitarismus
- Pathologische Zustände, Anzeichen und Symptome
- Anzeichen und Symptome
- Hypophysenerkrankungen
- Erkrankungen des endokrinen Systems
- Zwergwuchs, Hypophyse
- Gedeihstörung
Andere Studien-ID-Nummern
- TransCon hGH CT-301
- 2016-001145-11 (EudraCT-Nummer)
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .