Badanie fazy 3 bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności TransCon hGH co tydzień w porównaniu z codzienną hGH u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu (GHD)
16 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Wieloośrodkowe, fazy 3, randomizowane, otwarte badanie z aktywną kontrolą w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność TransCon hGH podawanego raz w tygodniu w porównaniu ze standardową codzienną terapią zastępczą hGH przez ponad 52 tygodnie u dzieci w wieku przedpokwitaniowym z hormonem wzrostu Niedobór (GHD)
52-tygodniowa próba TransCon hGH, długo działającego hormonu wzrostu, w porównaniu z terapią ludzkim hormonem wzrostu.
TransCon hGH będzie podawany raz w tygodniu, ludzki hormon wzrostu (hGH) będzie podawany codziennie.
Uwzględnionych zostanie około 150 dzieci przed okresem dojrzewania, nieleczonych wcześniej hGH (mężczyzn i kobiet) z GHD.
Randomizacja nastąpi w stosunku 2:1 (TransCon hGH: Genotropin).
To globalne badanie, które zostanie przeprowadzone w Armenii, Australii, Białorusi, Bułgarii, Gruzji, Grecji, Włoszech, Nowej Zelandii, Polsce, Rumunii, Rosji, Turcji, Ukrainie i Stanach Zjednoczonych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
162
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Yerevan, Armenia, 0075
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Clayton, Australia, 3168
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Minsk, Białoruś, 220020
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Varna, Bułgaria, 9010
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 11527
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzja, 0144
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tbilisi, Gruzja, 0159
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tbilisi, Gruzja, 0162
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Grafton, Nowa Zelandia, 1023
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-952
- Ascendis Pharma Investigatonal Site
-
Warsaw, Polska, 02-691
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Izhevsk, Rosja, 426009
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kazan', Rosja, 420138
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Krasnoyarsk, Rosja, 620022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Moscow, Rosja, 125373
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Moscow, Rosja, 127994
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Nizhny Novgorod, Rosja, 603136
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Novosibirsk, Rosja, 630048
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Omsk, Rosja, 644001
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Petersburg, Rosja, 194100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Petersburg, Rosja, 191144
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Samara, Rosja, 443079
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saratov, Rosja, 410054
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tomsk, Rosja, 634050
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Ufa, Rosja, 450008
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Vologda, Rosja, 160022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Voronezh, Rosja, 394024
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Iași, Rumunia, 700111
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Melikgazi, Turcja (Türkiye), 38039
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Trabzon, Turcja (Türkiye), 61080
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukraina, 61093
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kyiv, Ukraina, 01021
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kyiv, Ukraina, 04114
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Odesa, Ukraina, 65031
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20157
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Roma, Włochy, 00165
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 12 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Dzieci przed okresem dojrzewania z GHD (wyizolowanym lub jako część niedoboru wielu hormonów przysadki) w stadium 1 Tannera (Tanner 1982) w wieku:
- Chłopcy: 3-12 lat włącznie
- Dziewczęta: 3-11 lat włącznie
- Wzrost z upośledzeniem (HT) zdefiniowany jako co najmniej 2,0 odchylenia standardowe (SD) poniżej średniego wzrostu dla wieku chronologicznego i płci (HT SDS ≤ -2,0) zgodnie z wykresami wzrostu CDC z 2000 r. dla metod i rozwoju Stanów Zjednoczonych, dostępnymi pod adresem http: //www.cdc.gov/growthcharts/
- Diagnoza GHD potwierdzona 2 różnymi testami stymulacji GH, zdefiniowana jako szczytowy poziom GH ≤10 ng/ml, określony za pomocą zwalidowanego testu
- Wiek kostny (BA) co najmniej 6 miesięcy mniej niż wiek metrykalny
- Wyjściowy poziom IGF-1 o co najmniej 1 SD poniżej średniego poziomu IGF-1 standaryzowanego dla wieku i płci (IGF-1 SDS ≤-1)
- Pisemna, podpisana świadoma zgoda rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego uczestnika oraz pisemna zgoda uczestnika (jeśli uczestnik potrafi czytać, rozumieć i podpisywać)
Kryteria wyłączenia:
- Dzieci o masie ciała poniżej 12 kg
- Wcześniejsza ekspozycja na terapię rekombinowanym hGH lub IGF-1
- Dzieci z przebytym lub obecnym rozrostem guza wewnątrzczaszkowego potwierdzonym badaniem rezonansu magnetycznego siodła (z kontrastem) podczas badania przesiewowego (można zaakceptować wyniki rezonansu magnetycznego sprzed maksymalnie 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym)
- Dzieci z karłowatością psychospołeczną
- Dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem
- Historia lub obecność choroby nowotworowej; jakiekolwiek dowody obecnego wzrostu guza
- Zamknięte nasadki
- Poważne schorzenia i/lub obecność przeciwwskazań do leczenia hGH
- Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu agenta badawczego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: TransCon hGH
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie TransCon hGH
|
Raz w tygodniu wstrzyknięcie podskórne
|
|
Aktywny komparator: ludzki hormon wzrostu (genotropina)
Raz dziennie podskórne wstrzyknięcie genotropiny
|
Raz dziennie wstrzyknięcie podskórne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Tempo wzrastania w ujęciu rocznym w 52. tygodniu dla grup otrzymujących cotygodniowe leczenie Lonapegsomatropiną i dziennym leczeniem hGH
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Roczna prędkość wzrastania (AHV) w 52. tygodniu dla grup leczonych raz na tydzień lonapegsomatropiną (TransCon hGH) i codziennie hGH
|
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem dla grup otrzymujących cotygodniową dawkę lonapegsomatropiny i codzienną dawkę hGH
|
52 tygodnie
|
|
Tempo wzrastania w ujęciu rocznym w ciągu 52 tygodni dla grup otrzymujących cotygodniowe leczenie Lonapegsomatropiną i dziennym leczeniem hGH
Ramy czasowe: Tydzień 5, Tydzień 13, Tydzień 26, Tydzień 39 i Tydzień 52
|
Roczna prędkość wzrostu (AHV) w ciągu 52 tygodni dla tygodniowych grup leczonych lonapegsomatropiną i dziennych grup leczenia hGH.
AHV podczas wizyty określono za pomocą modelu ANCOVA z wielokrotną imputacją.
Dla każdego zestawu danych imputowanych model ANCOVA z AHV z wizyt jako zmienną zależną, leczeniem i płcią jako czynnikami, początkowym wiekiem, wyjściowym szczytowym poziomem GH (przekształconym logarytmicznie) w teście stymulacji i wyjściowym wzrostem SDS — średni wzrost rodziców SDS jako współzmienne były wyposażone.
|
Tydzień 5, Tydzień 13, Tydzień 26, Tydzień 39 i Tydzień 52
|
|
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wzrostu w ciągu 52 tygodni dla grup otrzymujących raz w tygodniu lonapegsomatropinę i codzienną terapię hGH
Ramy czasowe: Tydzień 5, Tydzień 13, Tydzień 26, Tydzień 39 i Tydzień 52
|
Wynik odchylenia standardowego wzrostu (SDS) to liczba odchyleń standardowych powyżej lub poniżej średniego wzrostu dla wieku i płci.
SDS wzrostu wyprowadzono metodą LMS jako ((Wysokość/M)^L)-1)/(L x S), gdzie M = mediana, S = uogólniony współczynnik zmienności, a L = potęga w transformacji Boxa-Coxa , wartości M, S, L uzyskano z wykresów wzrostu CDC z 2000 r. dla Stanów Zjednoczonych.
Wynik odchylenia standardowego równy 0 reprezentuje średnią populacji.
Wyższa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie odchylenia standardowego wzrostu (SDS) wskazuje na lepszy wynik.
Zmiana SDS wzrostu w stosunku do wizyty początkowej została określona za pomocą modelu ANCOVA i obejmowała wiek wyjściowy, szczytowe poziomy GH (przekształcone logarytmicznie) w teście stymulacji i wyjściową SDS wzrostu jako współzmienne, a także leczenie i płeć jako czynniki.
|
Tydzień 5, Tydzień 13, Tydzień 26, Tydzień 39 i Tydzień 52
|
|
Średni wynik odchylenia standardowego IGF-1 w ciągu 52 tygodni dla grup otrzymujących cotygodniową Lonapegsomatropinę i codzienną terapię hGH
Ramy czasowe: Tydzień 13, Tydzień 26, Tydzień 39 i Tydzień 52
|
Wynik odchylenia standardowego IGF-1 (SDS) to liczba odchyleń standardowych powyżej lub poniżej średniego poziomu insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1) dla wieku i płci.
IGF-1 SDS wyprowadzono metodą LMS jako ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), gdzie M = mediana, S = uogólniony współczynnik zmienności, a L = moc w Transformacja Boxa-Coxa, wartości M, S, L otrzymano z Bidlingmaier et al. (2014).
Wynik odchylenia standardowego równy 0 reprezentuje średnią populacji.
Średnia SDS IGF-1 podczas wizyty została określona przez ANCOVA.
Model ANCOVA obejmował wiek wyjściowy, szczytowe poziomy GH (przekształcone logarytmicznie) w teście stymulacji, wyjściowe IGF-1 SDS jako zmienne towarzyszące, a także leczenie i płeć jako czynniki.
Modelowane wartości rozpoczynają się w 13. tygodniu, co odpowiada osiągnięciu stanu stacjonarnego IGF-1.
Średnie wartości IGF-1 SDS podczas wizyty dla grupy otrzymującej Lonapegsomatropinę uzyskano z modelu farmakodynamicznego populacji; średnie wartości IGF-1 SDS dla grupy Genotropin są reprezentowane przez obserwowane wartości.
|
Tydzień 13, Tydzień 26, Tydzień 39 i Tydzień 52
|
|
Liczba uczestników leczonych Pojawiające się tworzenie przeciwciał wiążących anty-hGH
Ramy czasowe: Rozpoczęcie leczenia badanym lekiem do tygodnia 52
|
Liczba uczestników, u których podczas 52-tygodniowego badania wytworzyły się przeciwciała anty-hGH związane z leczeniem.
Wszystkie próbki były negatywne dla przeciwciał neutralizujących anty-hGH.
|
Rozpoczęcie leczenia badanym lekiem do tygodnia 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 grudnia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 stycznia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 stycznia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 maja 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 maja 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
24 maja 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby kości
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby podwzgórza
- Choroby kości, endokrynologiczne
- Choroby kości, rozwojowe
- Karłowatość
- Niedoczynność przysadki
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Choroby przysadki
- Choroby układu hormonalnego
- Karłowatość, przysadka mózgowa
- Brak prawidłowego rozwoju
Inne numery identyfikacyjne badania
- TransCon hGH CT-301
- 2016-001145-11 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .