척수근위축 환자에서 SMN2에 대한 저용량 Celecoxib의 효과 (SMA)
2020년 10월 13일 업데이트: Hugh McMillan
척수근위축증(SMA) 환자의 SMN2에 대한 저용량 Celecoxib의 효과를 조사하는 파일럿, 공개 라벨, 용량 반응 연구
1) 잠재적인 치료 효과에 필요한 저용량(인간에서 상응하는 용량은 성인 및 어린이에게 일반적으로 사용되는 용량보다 훨씬 적음), 2) SMA에 대한 유리한 부작용 프로파일 이 약물(특히 필요한 용량에서); 3) 셀레콕시브가 혈액뇌장벽을 통과한다는 사실 및 4) 유전학적 및 병태생리학적으로 충실한 동물 모드에서 효능 입증.
따라서 연구자들은 셀레콕시브가 SMA에 대한 유망한 질병 수정 요법이라고 믿습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 SMA 유형 II 또는 III 환자를 대상으로 한 파일럿, 오픈 라벨, 용량 반응 연구입니다.
모든 환자는 총 6주(42일)의 치료 기간 동안 2주 동안 셀레콕시브(40, 80 및 160mcg/kg)를 1일 1회 각 용량으로 치료받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 다음을 포함할 수 있는 SMA와 일치하는 확인된 유전 진단: SMN1 유전자 결실, 재배열 및/또는 돌연변이
- 환자를 SMA 유형 II 또는 III으로 분류할 수 있는 충분한 임상 정보. (SMA 유형 II 환자는 > 30초 동안 독립적으로 앉아 있는 운동 이정표를 달성했지만 지지 없이 서거나 걸을 수 없는 것으로 정의됩니다. SMA 유형 III 환자는 독립적으로 서거나 걷는 운동 이정표를 달성한 것으로 정의됩니다.
- SMN2 유전자 카피 수를 나타내는 유전자 검사 결과 확인
- 스크리닝 시 연령 > 2.0세
- 스크리닝 시 체중이 12kg 이상인 환자
- 근육, 신경 및/또는 신경근 전달 또는 유전자 발현 기능에 영향을 미칠 수 있는 약물의 안정적인 투여(최소 3개월 동안)(코엔자임 Q10, 크레아틴 일수화물, 영양 보조제, 경구용 살부타몰, 발프로산, 나트륨 페닐부티레이트, 하이드록시우레아)
- 환자 및/또는 부모 또는 법적 보호자로부터 얻은 서면 동의서
제외 기준:
- SMA 유형 II 또는 III과 일치하지 않는 임상 양상 및/또는 유전자 검사
- 세레콕시브 현탁액을 삼키지 못하거나 삼키지 못하는 경우
- 최근 3개월 이내 대수술(척추측만증 교정, G-튜브 삽입)
- 셀레콕시브(천식, 두드러기 및/또는 이전 셀레콕시브 섭취로 인한 기타 알레르기 증상 포함) 또는 그 부형제 또는 ASA(아세틸살리실산)를 포함한 기타 NSAID(비스테로이드성 항염증제)에 대한 알려진 과민성 또는 알레르기
- Ora-Blend® 또는 그 부형제에 대해 알려진 과민성 또는 알레르기
- sulfonamides에 대해 입증된 알레르기 유형의 반응
- 스크리닝 방문 전 2주 이내 세레콕시브 사용
- 알려진 심장(즉. 조절되지 않는 심부전, 뇌혈관 출혈, 항고혈압제 사용이 필요한 고혈압), 간(즉, 심각한 간 손상 또는 활동성 간 질환), 위장관(즉, 염증성 장 질환; 활동성 위/십이지장/소화성 궤양 질환; 또는 활동성 위장관 출혈), 혈액학적(예. 혈소판 <50,000 또는 혈우병으로 정의되는 혈소판 감소증), 호흡기 또는 신장 질환(즉, 2015년 3월 3일자 제품 모노그래프에 따라 NSAID의 사용이 금기인 크레아티닌 청소율 < 30 mL/min으로 정의되는 중증 신장애.
- 셀레콕시브 사용과 금기인 약물(와파린, 플루코나졸, 리튬, 히드로클로로티아지드를 포함하되 이에 국한되지 않음)의 동시 사용
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 성적으로 왕성하고 최소한 한 가지 형태의 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않거나 사용할 수 없는 가임 여성.
- 본 연구의 결과에 영향을 미칠 수 있는 제약 임상 시험(활성제 포함)에 참여하는 환자
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없거나 거부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨
모든 환자는 총 6주(42일)의 치료 기간 동안 2주 동안 셀레콕시브(40, 80 및 160mcg/kg)를 1일 1회 경구 투여합니다.
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용량 반응
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SMA 유형 II 및 III 환자에게 투여된 저용량 경구 셀레콕시브는 기준선과 비교하여 말초 백혈구 SMN 단백질 수준의 증가와 관련이 있습니다.
기간: 기준선
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1) 셀레콕시브의 각 용량(40mcg/kg, 80mcg/kg 및 160mcg/kg)에서 기준선으로부터 말초 백혈구 SMN 단백질 수준의 변화를 조사합니다.
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기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 빈도, 유형 및 심각도로 측정된 안전성 프로필
기간: 4주 후
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1) 유형 II 및 III SMA 환자에서 저용량 셀레콕시브 투여 후 보고된 이상반응의 수, 유형 및 중증도로 측정된 안전성 프로파일을 결정합니다.
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4주 후
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잠재적 적격 과목 수로 측정된 모집 계획
기간: 4주 후
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잠재적으로 적격인 피험자의 수와 연구 모집 단계에 대한 반응으로 측정된 모집 장벽에 대한 이해를 평가합니다.
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4주 후
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보고된 프로토콜 편차로 측정된 규정 준수
기간: 4주 후
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보고된 프로토콜 편차의 수로 측정된 치료 프로토콜 준수를 평가합니다.
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4주 후
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화면 오류 수로 측정된 적격성
기간: 4주 후
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화면 실패 횟수에 따라 자격 기준의 적절성을 평가합니다.
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4주 후
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생존 능력으로 평가된 배송된 샘플의 배송 시간
기간: 4주 후
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분석을 위해 실험실 샘플을 외부 센터로 운송하는 가능성을 평가합니다.
이것은 배달 시간과 사전 또는 사후 테스트 또는 적절한 경우 두 가지 모두에 의해 수신된 샘플의 결과 생존 가능성을 기반으로 보고됩니다.
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4주 후
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Hugh McMillan, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 29일
기본 완료 (실제)
2020년 8월 6일
연구 완료 (실제)
2020년 8월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 8월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 8월 18일
처음 게시됨 (추정)
2016년 8월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 13일
마지막으로 확인됨
2020년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 15/22E
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
결과는 국제 회의에서 발표하기 위해 제출되고 이후 주요 국제 피어 리뷰 의학 저널에 게재하기 위해 제출됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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