Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ niskiej dawki celekoksybu na SMN2 u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)

13 października 2020 zaktualizowane przez: Hugh McMillan

Pilotażowe, otwarte badanie odpowiedzi na dawkę oceniające wpływ celekoksybu w małej dawce na SMN2 u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)

Kilka czynników sprawia, że ​​stosowanie celekoksybu u ludzi chorych na SMA jest atrakcyjne, w tym: 1) mała dawka wymagana do uzyskania potencjalnego efektu terapeutycznego (odpowiednia dawka u ludzi jest znacznie niższa niż ta powszechnie stosowana u dorosłych i dzieci z; 2) korzystny profil działań niepożądanych ten lek (szczególnie w wymaganej dawce); 3) fakt, że celekoksyb przenika przez barierę krew-mózg oraz 4) wykazanie skuteczności w genetycznie i patofizjologicznie wiernym trybie zwierzęcym. Badacze uważają zatem, że celekoksyb jest obiecującą terapią modyfikującą przebieg choroby w przypadku SMA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pilotażowe, otwarte badanie zależności dawka-odpowiedź u pacjentów z SMA typu II lub III. Wszyscy pacjenci będą leczeni każdą dawką celekoksybu raz na dobę (40, 80 i 160 µg/kg) przez okres dwóch tygodni, łącznie przez 6 tygodni (42 dni) leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 78 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzona diagnoza genetyczna zgodna z SMA, która może obejmować: delecje, rearanżacje i/lub mutacje genu SMN1
  2. Wystarczające informacje kliniczne umożliwiające zaklasyfikowanie pacjenta jako SMA typu II lub III. (Pacjentów z SMA typu II definiuje się jako tych, którzy osiągnęli kamień milowy motoryczny polegający na samodzielnym siedzeniu przez > 30 sekund, ale nie byli w stanie stać ani chodzić bez wsparcia. Pacjentów z SMA typu III definiuje się jako tych, którzy osiągnęli kamień milowy motoryki polegający na samodzielnym staniu lub chodzeniu).
  3. Potwierdzony wynik badania genetycznego wskazujący na liczbę kopii genu SMN2
  4. Wiek > 2,0 lat w momencie badania przesiewowego
  5. Pacjenci o masie ciała co najmniej 12 kg podczas badania przesiewowego
  6. Stałe dawkowanie (przez co najmniej 3 miesiące) leków, które mogą wpływać na czynność mięśni, nerwów i/lub przekaźnictwo nerwowo-mięśniowe lub ekspresję genów (w tym między innymi: koenzym Q10, monohydrat kreatyny, suplementy diety, doustny salbutamol, kwas walproinowy, sól sodowa fenylomaślan, hydroksymocznik)
  7. Pisemna świadoma zgoda uzyskana od pacjenta i/lub rodziców lub opiekunów prawnych

Kryteria wyłączenia:

  1. Obraz kliniczny i/lub badania genetyczne niezgodne z SMA typu II lub III
  2. Niezdolność lub niechęć do połknięcia zawiesiny celekoksybu
  3. Poważna operacja (naprawa skoliozy, założenie rurki G) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  4. Znana nadwrażliwość lub alergia na celekoksyb (w tym astmę, pokrzywkę i (lub) inne objawy alergiczne wynikające z wcześniejszego spożycia celekoksybu) lub jego substancje pomocnicze lub inne NLPZ (niesteroidowe leki przeciwzapalne), w tym ASA (kwas acetylosalicylowy)
  5. Znana nadwrażliwość lub alergia na Ora-Blend® lub jego substancje pomocnicze
  6. Wykazano reakcję typu alergicznego na sulfonamidy
  7. Stosowanie celekoksybu w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową
  8. Znany kardiologiczny (tj. niekontrolowana niewydolność serca, krwawienie do naczyń mózgowych, nadciśnienie tętnicze wymagające stosowania leków przeciwnadciśnieniowych), wątroby (tj. ciężkie zaburzenia czynności wątroby lub czynna choroba wątroby), żołądkowo-jelitowe (tj. zapalna choroba jelit; czynna choroba wrzodowa żołądka/dwunastnicy/trawiennej; lub czynne krwawienie z przewodu pokarmowego), hematologiczne (tj. małopłytkowość zdefiniowana jako liczba płytek < 50 000 lub hemofilia), choroby układu oddechowego lub nerek (tj. ciężka niewydolność nerek definiowana jako klirens kreatyniny < 30 ml/min), u których stosowanie NLPZ jest przeciwwskazane zgodnie z Monografią produktu z dnia 3 marca 2015 r.
  9. Jednoczesne stosowanie leków przeciwwskazanych do stosowania celekoksybu (w tym między innymi warfaryny, flukonazolu, litu, hydrochlorotiazydu)
  10. Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  11. Kobieta w wieku rozrodczym, która jest aktywna seksualnie i nie chce lub nie może stosować przynajmniej jednej formy wysoce skutecznej i jednej skutecznej metody antykoncepcji.
  12. Pacjenci uczestniczący w jakimkolwiek farmaceutycznym badaniu klinicznym (z substancją czynną), który może mieć wpływ na wyniki tego badania
  13. Niemożność lub odmowa wyrażenia świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwarta etykieta
Wszyscy pacjenci będą leczeni każdą doustną dawką celekoksybu raz na dobę (40, 80 i 160 μg/kg) przez okres dwóch tygodni, łącznie przez 6 tygodni (42 dni) leczenia.
Lek: celekoksyb
odpowiedź na dawkę
Inne nazwy:
  • CeleBREX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
doustne podanie małej dawki celekoksybu pacjentom z SMA typu II i III wiąże się ze wzrostem stężenia białka SMN leukocytów obwodowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: linia bazowa
1) Zbadaj zmianę poziomu białka SMN leukocytów obwodowych od wartości wyjściowych przy każdej dawce (40 µg/kg, 80 µg/kg i 160 µg/kg) celekoksybu.
linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil bezpieczeństwa mierzony na podstawie częstotliwości, rodzaju i ciężkości zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 4 tygodnie postu
1) Określić profil bezpieczeństwa mierzony liczbą, rodzajem i ciężkością działań niepożądanych zgłaszanych po podaniu małej dawki celekoksybu pacjentom z SMA typu II i III
4 tygodnie postu
Plan rekrutacji mierzony liczbą potencjalnie kwalifikujących się przedmiotów
Ramy czasowe: 4 tygodnie postu
Oceń zrozumienie barier rekrutacyjnych mierzonych liczbą potencjalnie kwalifikujących się uczestników i odpowiedzią na fazę rekrutacji do badania.
4 tygodnie postu
Zgodność mierzona zgłoszonymi odchyleniami od protokołu
Ramy czasowe: 4 tygodnie postu
Oceń przestrzeganie protokołu leczenia mierzone liczbą zgłoszonych odchyleń od protokołu.
4 tygodnie postu
Kwalifikowalność mierzona liczbą awarii ekranu
Ramy czasowe: 4 tygodnie postu
Oceń stosowność kryteriów kwalifikowalności na podstawie liczby awarii ekranu.
4 tygodnie postu
Czas dostawy wysłanych próbek oceniany na podstawie rentowności
Ramy czasowe: 4 tygodnie postu
Oceń wykonalność wysyłki próbek laboratoryjnych do zewnętrznego centrum w celu analizy. Zostanie to zgłoszone na podstawie czasu dostarczenia i wynikającej z tego żywotności otrzymanych próbek w ramach testów przed lub po, lub obu, jeśli to właściwe.
4 tygodnie postu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hugh McMillan

Współpracownicy

Families of Spinal Muscular Atrophy
Gwendolyn Strong Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Hugh McMillan, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15/22E

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wyniki zostaną przedstawione do prezentacji na międzynarodowym spotkaniu, a następnie przedłożone do publikacji w dużym międzynarodowym recenzowanym czasopiśmie medycznym.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na celekoksyb

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj