Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pienen annoksen selekoksibin vaikutus SMN2:een potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA)

tiistai 13. lokakuuta 2020 päivittänyt: Hugh McMillan

Pilotti, avoin, annosvastetutkimus, jossa tutkitaan pieniannoksisen selekoksibin vaikutusta SMN2:een potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA)

Useat tekijät tekevät selekoksibin käytöstä ihmisillä SMA-potilailla houkuttelevaa, mukaan lukien: 1) pieni annos, joka vaaditaan mahdollisen terapeuttisen vaikutuksen saavuttamiseksi (vastaava annos ihmisillä on paljon pienempi kuin yleisesti käytetty aikuisilla ja lapsilla; 2) suotuisa sivuvaikutusprofiili tämä lääke (erityisesti vaaditulla annostuksella); 3) se tosiasia, että selekoksibi läpäisee veri-aivoesteen ja 4) osoitus tehosta geneettisesti ja patofysiologisesti uskollisessa eläintilassa. Siksi tutkijat uskovat, että selekoksibi on lupaava sairautta modifioiva hoitomuoto SMA:lle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on pilotti, avoin annos-vastetutkimus potilailla, joilla on tyypin II tai III SMA. Kaikkia potilaita hoidetaan kullakin kerran päivässä annettavalla selekoksibiannoksella (40, 80 ja 160 mikrog/kg) kahden viikon ajan, yhteensä 6 viikon (42 päivän) hoidon ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 76 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. SMA:n mukainen vahvistettu geneettinen diagnoosi, joka voi sisältää: SMN1-geenin deleetiot, uudelleenjärjestelyt ja/tai mutaatiot
  2. Riittävät kliiniset tiedot, jotta potilas voidaan luokitella joko SMA-tyypin II tai III luokkaan. (Potilaat, joilla on tyypin II SMA, ovat saavuttaneet motorisen virstanpylvään, joka on istunut itsenäisesti yli 30 sekuntia, mutta he eivät ole kyenneet seisomaan tai kävelemään ilman tukea. Potilaiden, joilla on SMA tyyppi III, määritellään saavuttaneen motorisen virstanpylvään seisomisen tai kävelyn itsenäisesti).
  3. Vahvistettu geneettisen testin tulos, joka osoittaa SMN2-geenikopioiden määrän
  4. Ikä > 2,0 vuotta seulonnassa
  5. Potilaat, jotka painavat seulonnassa vähintään 12 kg
  6. Vakaa annostus (vähintään 3 kuukauden ajan) lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa lihasten, hermojen ja/tai hermo-lihaksen siirtoon tai geenien ilmentymiseen (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: koentsyymi Q10, kreatiinimonohydraatti, ravintolisät, suun kautta otettava salbutamoli, valproiinihappo, natrium fenyylibutyraatti, hydroksiurea)
  7. Potilaalta ja/tai vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta saatu kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliininen esitys ja/tai geneettinen testaus, joka ei ole yhdenmukainen SMA tyypin II tai III kanssa
  2. Kyvyttömyys tai haluttomuus niellä selekoksibisuspensiota
  3. Suuri leikkaus (skolioosin korjaus, G-putken asennus) viimeisen 3 kuukauden aikana
  4. Tunnettu yliherkkyys tai allergia selekoksibille (mukaan lukien astma, nokkosihottuma ja/tai muut allergiset oireet, jotka johtuvat aiemmasta selekoksibin nauttimisesta) tai sen apuaineille tai muille tulehduskipulääkkeille (ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet), mukaan lukien ASA (asetyylisalisyylihappo)
  5. Tunnettu yliherkkyys tai allergia Ora-Blend®:lle tai sen apuaineille
  6. Osoitettu allergisen tyyppinen reaktio sulfonamideille
  7. Käytä selekoksibia 2 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
  8. Tunnettu sydänsairaus (esim. hallitsematon sydämen vajaatoiminta, aivoverenvuoto, verenpainetauti, joka vaatii verenpainelääkitystä), maksan (esim. vaikea maksan vajaatoiminta tai aktiivinen maksasairaus), maha-suolikanava (ts. tulehduksellinen suolistosairaus; aktiivinen maha-/pohjukaissuolihaava/peptinen haavasairaus; tai aktiivinen maha-suolikanavan verenvuoto), hematologinen (esim. trombosytopenia, joka määritellään verihiutaleiksi alle 50 000 tai hemofilia), hengitystie- tai munuaissairaus (ts. vakava munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään kreatiniinipuhdistukseksi < 30 ml/min), jossa tulehduskipulääkkeiden käyttö on vasta-aiheista 3. maaliskuuta 2015 päivätyn tuotemonografian mukaan.
  9. Selekoksibin käytön kanssa vasta-aiheisten lääkkeiden samanaikainen käyttö (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, varfariini, flukonatsoli, litium, hydroklooritiatsidi)
  10. Nainen, joka on raskaana tai imettää
  11. Hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka on seksuaalisesti aktiivinen ja ei halua tai kykene käyttämään vähintään yhtä erittäin tehokasta ja yhtä tehokasta ehkäisymenetelmää.
  12. Potilaat, jotka osallistuvat mihin tahansa farmaseuttiseen kliiniseen tutkimukseen (aktiivisen aineen kanssa), jotka voivat vaikuttaa tämän tutkimuksen tuloksiin
  13. Kyvyttömyys tai kieltäytyminen antamasta tietoon perustuvaa suostumusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoin etiketti
Kaikkia potilaita hoidetaan kullakin suun kautta kerran vuorokaudessa annetulla selekoksibiannoksella (40, 80 ja 160 mikrog/kg) kahden viikon ajan, yhteensä 6 viikon (42 päivän) hoidon ajan.
Lääke: selekoksibi
annos-vaste
Muut nimet:
  • CeleBREX

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
pieniannoksinen selekoksibi, jota annetaan potilaille, joilla on SMA tyypin II ja III SMA, liittyy perifeeristen leukosyyttien SMN-proteiinin tason nousuun verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: perusviiva
1) Tutki perifeeristen leukosyyttien SMN-proteiinitasojen muutosta lähtötasosta kullakin selekoksibin annoksella (40 mcg/kg, 80 mcg/kg ja 160 mcg/kg).
perusviiva

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusprofiili mitattuna haittatapahtumien tiheyden, tyypin ja vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: 4 viikkoa postitse
1) Määritä turvallisuusprofiili mitattuna haittatapahtumien lukumäärän, tyypin ja vakavuuden perusteella, kun selekoksibia annettiin pieniannoksisena potilaille, joilla on tyypin II ja III SMA.
4 viikkoa postitse
Rekrytointisuunnitelma potentiaalisesti tukikelpoisten koehenkilöiden lukumäärällä mitattuna
Aikaikkuna: 4 viikkoa postitse
Arvioi ymmärrystä rekrytoinnin esteistä mitattuna mahdollisesti kelpoisten koehenkilöiden määrällä ja vastauksella tutkimuksen rekrytointivaiheeseen.
4 viikkoa postitse
Vaatimustenmukaisuus mitattuna raportoiduilla protokollapoikkeamilla
Aikaikkuna: 4 viikkoa postitse
Arvioi hoitoprotokollan noudattaminen mitattuna raportoitujen protokollapoikkeamien lukumäärällä.
4 viikkoa postitse
Kelpoisuus mitattuna näyttövirheiden määrällä
Aikaikkuna: 4 viikkoa postitse
Arvioi kelpoisuuskriteerien asianmukaisuus näyttövirheiden lukumäärän perusteella.
4 viikkoa postitse
Toimitettujen näytteiden toimitusaika elinkelpoisuuden perusteella
Aikaikkuna: 4 viikkoa postitse
Arvioi laboratorionäytteiden lähettämisen toteutettavuus ulkopuoliseen keskukseen analysoitavaksi. Tämä raportoidaan toimitusajan ja vastaanotettujen näytteiden tuloksena saatavan elinkelpoisuuden perusteella joko ennen testausta tai sen jälkeen tai tarvittaessa molemmilla.
4 viikkoa postitse

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hugh McMillan

Yhteistyökumppanit

Families of Spinal Muscular Atrophy
Gwendolyn Strong Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Hugh McMillan, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 6. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 6. elokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 23. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 19. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 15/22E

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Tulokset toimitetaan esiteltäväksi kansainvälisessä kokouksessa ja sen jälkeen julkaistavaksi suuressa kansainvälisessä vertaisarvioidussa lääketieteellisessä lehdessä.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa