Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek nízké dávky celekoxibu na SMN2 u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA)

13. října 2020 aktualizováno: Hugh McMillan

Pilotní, otevřená studie odezvy na dávku zkoumající účinek nízké dávky celekoxibu na SMN2 u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA)

Několik faktorů činí použití celekoxibu u lidských pacientů se SMA přitažlivým, včetně: 1) nízké dávky potřebné pro potenciální terapeutický účinek (odpovídající dávka u lidí je mnohem nižší než dávka běžně používaná u dospělých a dětí s; 2) příznivý profil vedlejších účinků tento lék (zejména v požadovaném dávkování); 3) skutečnost, že celekoxib prochází hematoencefalickou bariérou a 4) prokázání účinnosti v geneticky a patofyziologicky věrném zvířecím režimu. Vyšetřovatelé se proto domnívají, že celekoxib je slibnou chorobu modifikující terapií SMA.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je pilotní, otevřená studie závislosti odpovědi na dávce u pacientů se SMA typu II nebo III. Všichni pacienti budou léčeni každou dávkou celekoxibu jednou denně (40, 80 a 160 mcg/kg) po dobu dvou týdnů, celkem tedy 6 týdnů (42 dní) léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 měsíců až 78 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená genetická diagnóza v souladu s SMA, která může zahrnovat: delece genu SMN1, přeuspořádání a/nebo mutace
  2. Dostatek klinických informací umožňujících klasifikaci pacienta jako SMA typu II nebo III. (Pacienti s SMA typu II jsou definováni jako pacienti, kteří dosáhli motorického milníku samostatného sezení po dobu > 30 sekund, ale nebyli schopni stát nebo chodit bez opory. Pacienti se SMA typu III jsou definováni jako pacienti, kteří dosáhli motorického milníku samostatného stoje nebo chůze).
  3. Potvrzený výsledek genetického testu udávající počet kopií genu SMN2
  4. Věk > 2,0 let při screeningu
  5. Pacienti vážící při screeningu alespoň 12 kg
  6. Stabilní dávkování (nejméně 3 měsíce) léků, které mohou ovlivnit funkci svalového, nervového a/nebo nervosvalového přenosu nebo genové exprese (včetně, ale bez omezení na: koenzym Q10, kreatin monohydrát, doplňky výživy, perorální salbutamol, kyselina valproová, sodík fenylbutyrát, hydroxymočovina)
  7. Písemný informovaný souhlas získaný od pacienta a/nebo rodičů nebo zákonných zástupců

Kritéria vyloučení:

  1. Klinický obraz a/nebo genetické testování, které není v souladu se SMA typu II nebo III
  2. Neschopnost nebo neochota spolknout suspenzi celekoxibu
  3. Velká operace (oprava skoliózy, zavedení G-trubice) během posledních 3 měsíců
  4. Známá přecitlivělost nebo alergie na celekoxib (včetně astmatu, kopřivky a/nebo jiných alergických příznaků vyplývajících z předchozího požití celekoxibu) nebo jeho pomocných látek nebo na jiná NSAID (nesteroidní protizánětlivá léčiva) včetně ASA (kyselina acetylsalicylová)
  5. Známá přecitlivělost nebo alergie na Ora-Blend® nebo jeho pomocné látky
  6. Prokázaná reakce alergického typu na sulfonamidy
  7. Celecoxib použijte do 2 týdnů před screeningovou návštěvou
  8. Známé srdeční (tj. nekontrolované srdeční selhání, cerebrovaskulární krvácení, hypertenze vyžadující použití antihypertenzní medikace), jaterní (tj. závažné poškození jater nebo aktivní onemocnění jater), gastrointestinální (tj. zánětlivé onemocnění střev; aktivní žaludeční/duodenální/peptický vřed; nebo aktivní gastrointestinální krvácení), hematologické (tj. trombocytopenie definovaná jako počet krevních destiček < 50 000 nebo hemofilie), respirační nebo renální onemocnění (tj. těžké poškození ledvin definované jako clearance kreatininu < 30 ml/min), kde je použití NSAID kontraindikováno podle produktové monografie ze dne 3. března 2015.
  9. Současné užívání léků kontraindikovaných s užíváním celekoxibu (včetně, ale bez omezení, warfarinu, flukonazolu, lithia, hydrochlorothiazidu)
  10. Žena, která je těhotná nebo kojí
  11. Žena ve fertilním věku, která je sexuálně aktivní a nechce nebo nemůže použít alespoň jednu formu vysoce účinné a jednu účinnou metodu antikoncepce.
  12. Pacienti účastnící se jakékoli farmaceutické klinické studie (s účinnou látkou), která by mohla ovlivnit výsledky této studie
  13. Neschopnost nebo odmítnutí poskytnout informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený
Všichni pacienti budou léčeni každou dávkou perorálního celekoxibu jednou denně (40, 80 a 160 mcg/kg) po dobu dvou týdnů, celkem 6 týdnů (42 dní) léčby.
Lék: celekoxib
dávka-odpověď
Ostatní jména:
  • CeleBREX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
nízké dávky perorálního celekoxibu podávané pacientům se SMA typu II a III jsou spojeny se zvýšením hladin periferního leukocytárního SMN proteinu ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: základní linie
1) Prozkoumejte změnu hladin proteinu SMN v periferních leukocytech od výchozí hodnoty při každé dávce (40 mcg/kg, 80 mcg/kg a 160 mcg/kg) celekoxibu.
základní linie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní profil měřený četností, typem a závažností nežádoucích událostí
Časové okno: 4 týdny post
1) Určete bezpečnostní profil změřený počtem, typem a závažností nežádoucích účinků hlášených po podání nízké dávky celekoxibu u pacientů se SMA typu II a III
4 týdny post
Náborový plán měřený počtem potenciálně způsobilých subjektů
Časové okno: 4 týdny post
Posuďte porozumění náborovým překážkám měřeným počtem potenciálně způsobilých subjektů a reakcí na fázi náboru do studie.
4 týdny post
Shoda měřená hlášenými odchylkami protokolu
Časové okno: 4 týdny post
Vyhodnoťte dodržování léčebného protokolu měřené počtem hlášených odchylek protokolu.
4 týdny post
Způsobilost měřená počtem selhání obrazovky
Časové okno: 4 týdny post
Posuďte vhodnost kritérií způsobilosti na základě počtu selhání obrazovky.
4 týdny post
Dodací lhůta odeslaných vzorků posouzena podle životaschopnosti
Časové okno: 4 týdny post
Posoudit proveditelnost odeslání laboratorních vzorků do vnějšího centra k analýze. To bude hlášeno na základě doby dodání a výsledné životaschopnosti přijatých vzorků buď před testováním, po testování, případně oběma způsoby.
4 týdny post

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hugh McMillan

Spolupracovníci

Families of Spinal Muscular Atrophy
Gwendolyn Strong Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hugh McMillan, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

6. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

6. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. srpna 2016

První zveřejněno (Odhad)

23. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. října 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 15/22E

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Výsledky budou předloženy k prezentaci na mezinárodním setkání a následně předloženy k publikaci ve významném mezinárodním recenzovaném lékařském časopise.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na celekoxib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit