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일배체 재생불량성 빈혈 이식 최적화(BMT CTN 1502) (CHAMP)

2026년 3월 18일 업데이트: Medical College of Wisconsin

일배체 재생불량성 빈혈 이식(CHAMP) 최적화(BMT CTN 1502)

이 연구는 중증 재생불량성 빈혈(SAA)에 대해 일배체 이식을 받은 환자를 대상으로 한 전향적 다기관 2상 연구입니다. 1차 목표는 조혈모세포이식(HSCT) 후 1년 시점에서 전체 생존(OS)을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

후천성 SAA는 매년 미국에서 600건이 넘는 새로운 사례가 발생하고 백만 명당 2건의 추정 연간 발병률을 갖는 드문 골수 부전 장애입니다. 후천성 SAA 치료의 주요 과제는 면역억제제 요법(IST)에 불응하거나 IST 후 재발한 환자를 관리하는 것입니다. 조혈모세포이식(HSCT)은 이러한 환자들에게 유일한 치료 옵션이지만 적합한 기증자가 없기 때문에 부적격인 경우가 많습니다. BMT CTN(Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network)은 일배체 기증자를 포함하도록 기증자 풀을 확장하기 위해 PTCy와 함께 GVHD 예방의 새로운 치료 전략을 사용하여 이러한 환자를 위한 옵션을 늘리고자 합니다. 이 프로토콜의 목표는 haploidentical 기증자를 사용하여 최적화된 접근 방식이 SAA 환자에서 허용 가능한 결과를 얻을 수 있는지 여부를 테스트하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

32

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, 미국, 94618
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, 미국, 33624
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • Northside Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University Medical Center/ Riley Hospital for Children
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • University of Louisville/Kosair Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21231
        • Johns Hopkins Unversity
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Karmanos Cancer Institute/Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Penn State College of Medicine/The Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53211
        • Children's Hospital of Wisconsin/Midwest Children's Cancer

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

75년 이하 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 환자는 등록 시점에 75세 미만입니다.

  2. 다음과 같이 정의된 초기 진단 또는 후속 평가에서 확인된 SAA 진단:

    1. 골수 세포충실도 < 25% 또는 골수 세포충실도 < 50%이지만 잔여 조혈 세포가 30% 미만입니다.
    2. 다음 중 3개 중 2개(말초 혈액에서): 호중구 < 0.5 x10^9/L, 혈소판 < 20 x10^9/L 또는 망상적혈구 수 < 20 x10^9/L(<60 x 10^9/L) 자동 분석 사용)
  3. 사용 가능한 완전히 일치하는 관련 형제 기증자(중간 또는 고해상도에서 인간 백혈구 항원(HLA)-A 및 B, DNA 기반 타이핑을 사용한 고해상도에서 DRB1에 대해 6/6 일치)가 없습니다.
  4. 불응성 또는 재발로 인해 면역억제 요법(IST)에 대한 최소 1건의 시도에 실패했습니다. IST는 ATG 기반 요법, 칼시뉴린 억제제 및/또는 원발성 SAA 치료를 위한 기타 고용량 요법을 포함할 수 있습니다.
  5. 생물학적 부모, 형제자매 또는 이복 형제자매, 자녀, 삼촌/숙모, 사촌 등을 포함하여 일배체 일치인 환자의 가능한 친척. 적격 일배체 기증자는 HLA-A, -B, -C인 경우 2-4개의 불일치가 있습니다. , 및 -DRB1 타이핑이 사용됩니다. HLA-A, -B, -C, -DRB1 및 -DQB1 유형이 사용되는 경우 2-5 불일치; HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 및 -DPB1 유형이 사용되는 경우 2-6 불일치. 이식편 대 숙주 또는 숙주 대 이식편 방향의 단방향 불일치는 불일치로 간주됩니다. 기증자와 수혜자는 HLA-A, -B, -C 및 DRB1 유전자좌에서 최소 하나의 대립유전자(고해상도 DNA 기반 유형에서)가 동일하여 완전한 일배체형 일치임을 입증해야 합니다. 8개 대립유전자 유형이 사용됩니다. HLA-A, -B, -C, -DRB1 및 -DQB1(10개의 대립유전자 유형이 사용되는 경우); HLA-A, -B, -C, -DRB1-, DQB1 및 -DPB1은 로컬 센터에서 사용하는 12개 대립유전자 유형입니다. 추가 정보는 섹션 2.4를 참조하십시오.
  6. 환자 및/또는 법적 보호자는 HSCT에 대한 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
  7. haplo 기증자 및/또는 법적 보호자는 사전 동의 문서에 서명할 수 있어야 합니다.
  8. 잠재적인 haplo 기증자는 골수를 기증할 의지와 능력이 있어야 합니다.
  9. haplo 기증자의 체중은 ≥ 20kg이어야 합니다.

  10. 다음과 같이 정의되는 적절한 장기 기능:

    1. 심장: 휴식 시 좌심실 박출률(LVEF) ≥ 40%. 13세 미만 환자의 경우 심초음파 또는 MUGA(Multi Gated Acquisition Scan)에서 단축률(SF) ≥ 26%가 LVEF를 대체할 수 있습니다.
    2. 간: 총 빌리루빈 < 3.0 x 연령별 정상 상한치(ULN)(길버트병 진단을 받은 환자는 이 한계를 초과할 수 있음) 및 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 및 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) < 5.0 x ULN 나이.
    3. 신장: 등록 당시 > 13.0세인 환자의 경우: 예상 크레아티닌 청소율 > 50mL/분(Cockcroft-Gault 공식 및 실제 체중 사용). 등록 당시 연령이 13.0세 미만인 환자의 경우: 업데이트된 Schwartz 공식으로 추정한 사구체 여과율(GFR) ≥ 90mL/min/1.73 m2. 예상 GFR이 < 90mL/min/1.73인 경우 m^2이면 신장 기능은 24시간 크레아티닌 청소율 또는 핵 GFR로 측정해야 하며 > 50 mL/min/1.73이어야 합니다. m^2.
    4. 폐: > 13.0세 환자의 경우: 일산화탄소(DLCO)(헤모글로빈에 대해 보정/조정됨) > 40% 및 1초간 강제 호기량(FEV1) > 50% 예상됨(기관지확장제 투여 없이) ) 및 강제 폐활량(FVC) > 50% 예측됨. 나이 또는 발달 능력으로 인해 폐 기능 검사(PFT)를 수행할 수 없는 13.0세 미만 환자의 경우: (1) 휴식 시 호흡곤란의 증거가 없고 (2) 보충 산소가 필요하지 않으며 (3) 산소 포화도 > 92% 해수면의 실내 공기에서(설정된 관리 센터 표준에 따라 더 높은 고도에서 더 낮은 수준이 허용됨(예: 유타, 해발 4,200피트, 90% 미만이 아닌 한 보충 산소를 제공하지 않음)).
  11. Karnofsky 또는 Lansky 성능 상태 ≥ 60%.
  12. 가임 여성과 남성은 2가지 효과적인 피임 방법을 동시에 시행하거나 금욕에 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. Fanconi 빈혈과 같은 유전성 골수부전 증후군은 센터 표준에 따라 배제되어야 합니다.
  2. 전골수이형성 증후군(pre-MDS) 또는 골수 검사에서 MDS와 일치하는 클론성 세포유전학적 이상(예: 모노소미 7).
  3. 항 공여자 HLA 항체의 존재(양성 항 공여자 HLA 항체는 보체 의존성 세포독성 또는 유세포 분석 검사에 의한 역가의 양성 교차 일치 테스트 또는 고발현 유전자좌 HLA에 대한 항 공여자 HLA 항체의 존재로 정의됩니다. - A, B, C, DRB1 또는 DPB1(평균 형광 강도(MFI) > 1000(고상 면역분석법)).
  4. 이전 동종이계 줄기 세포 이식.
  5. 이전 고형 장기 이식.
  6. 이 연구는 ATG의 Thymoglobulin® 제제의 사용을 필요로 하므로 환자에 대한 사용을 금지하는 Thymoglobulin®에 대한 알려진 생명을 위협하는 반응(즉, 아나필락시스).
  7. 등록 당시 제어되지 않은 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염. 통제되지 않음은 현재 약물을 복용하고 있으며 적절한 치료를 통해 진행되거나 임상적 개선이 없는 것으로 정의됩니다.
  8. 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 혈청양성.
  9. 활동성 B형 또는 C형 간염은 HBV 또는 HCV의 검출 가능한 바이러스 부하에 의해 결정됩니다.
  10. 임신 중이거나(기관 관행에 따라) 모유 수유 중인 여성 환자.
  11. 절제된 기저 세포 암종 또는 치료된 자궁 경부 암종을 제외한 이전 악성 종양. 5년 이전에 치료 목적으로 치료된 암은 허용됩니다. 의정서 의장 및/또는 의전 책임자가 승인하지 않는 한 5년 전에 치료 의도로 치료한 암은 허용되지 않습니다.
  12. 등록 2주 이내의 Alemtuzumab 또는 ATG.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 하플로 동종 조혈모세포 이식
환자는 반수상 동종 조혈모세포 이식(haplo HSCT)을 받기 전에 항흉선세포 글로불린(ATG)(4.5 mg/kg), 플루다라빈(150 mg/m^2), 사이클로포스파미드(29 mg/kg) 및 저용량 전신 조사(TBI)(200 cGy)로 구성된 준비 요법을 받게 됩니다. 이식 후 거부반응(GVHD) 예방은 이식 후 사이클로포스파미드(100 mg/kg), 타크로리무스 및 미코페놀레이트 모페틸(MMF)로 이루어집니다. G-CSF는 이식 후 투여됩니다.
의약품: 항흉선세포 글로불린(ATG)
ATG의 투여는 -9일에 6시간에 걸쳐 0.5 mg/kg IV이고 -8 및 -7일에 4시간에 걸쳐 2 mg/kg IV일 것이다.
다른 이름들:
  • 티모글로불린®, rATG
의약품: 플루다라빈
플루다라빈 용량은 -6일부터 -2일까지 ​​5일 동안 매일 30mg/m^2 IV입니다.
다른 이름들:
  • 플루다라®
의약품: 사이클로포스파마이드
사이클로포스파미드 용량은 이식 전 2일(-6일에서 -5일) 동안 매일 14.5mg/kg IV이고 이식 후 2일(+3일에서 +4일) 동안 매일 50mg/kg IV입니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산®
방사능: 전신 방사선 조사(TBI)
TBI는 -1일에 200cGy의 단일 선량으로 전달됩니다.
절차: 하플로 HSCT
완전히 일치하는 친족 또는 비혈연 기증자가 없는 적격 환자는 일배체 골수 이식을 받게 됩니다.
의약품: 타크로리무스
Tacrolimus는 Day +5에 시작해야 하며 10-15 ng/mL 수준을 유지하도록 투여해야 합니다.
다른 이름들:
  • 프로그래프®
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸(MMF)
MMF 용량은 +5일부터 시작하여 1일 3회(TID) 15mg/kg PO이며 최대 1gm TID(또는 IV 등가물)입니다.
다른 이름들:
  • 셀셉트®
의약품: G-CSF
G-CSF는 ANC가 3일 동안 > 1500이 될 때까지 5mcg/kg/일에서 Day +5부터 IV 또는 SQ를 투여합니다.
다른 이름들:
  • 필그라스팀, 뉴포젠®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 생존(OS)이 있는 참가자의 비율
기간: 일년
전체 생존(OS)은 이 연구의 1차 종점입니다. 이 사건이 발생하기까지의 시간은 이식 후 모든 원인으로 인한 사망 또는 마지막 후속 조치 또는 이식 후 1년 중 먼저 도래하는 시간입니다. Kaplan-Meier 추정기와 Greenwood의 공식을 사용하여 1년 OS 확률과 95% 신뢰 구간을 추정했습니다.
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
호중구 회복 참가자 비율
기간: 28일 및 56일
호중구 회복은 다른 날에 세 번의 연속 측정에서 절대 호중구 수(ANC) > 0.5 x10^9/L를 달성하는 것입니다. 3일 중 첫 번째 날은 호중구 생착일로 정의됩니다. 호중구 생착의 누적 백분율은 Aalen-Johansen 추정기를 사용하여 95% 신뢰 구간으로 추정되었으며, 호중구 생착 이전의 사망은 경쟁 위험으로 취급되었습니다.
28일 및 56일
혈소판 회복 참가자 비율
기간: 100일차
혈소판 회복은 지난 7일 동안 혈소판 수혈 없이 혈소판 수 > 20 x 10^9/L 달성으로 정의됩니다. 지속적인 혈소판 수의 첫날은 혈소판 생착일로 정의됩니다. 혈소판 생착의 누적 백분율은 Aalen-Johansen 추정기를 사용하여 95% 신뢰 구간으로 추정되었으며, 혈소판 생착 전 사망은 경쟁 위험으로 취급되었습니다.
100일차
지속적인 생착으로 살아있는 참가자
기간: 일년
살아 있고 접붙였다는 것은 사망, 1차 이식 실패 또는 2차 이식 실패를 경험하지 않은 것으로 정의됩니다. 기증자 세포 생착은 이식 후 56일 또는 그 이후에 5% 이상의 기증자 키메라 현상으로 정의됩니다. CD3 및 CD33 또는 CD15 분획을 포함하여 전혈 또는 혈액 세포 분획에서 키메라증을 평가할 수 있습니다. 이 프로토콜의 경우 계보별, 골수성 및 T 세포 키메리즘이 필요합니다. 이 종점은 종점 검토 위원회(ERC)에 의해 판정되었으며 ERC 데이터가 분석에 사용되었습니다.
일년
이식 실패 없는 생존을 가진 참가자의 비율
기간: 일년
사망, 1차 이식 실패, 2차 이식 실패를 포함하는 GFFS(Graft-Failure-Free Survival) 이벤트. 이 사건이 발생하기까지의 시간은 이식부터 모든 원인으로 인한 사망, 이식 실패, 마지막 후속 조치 또는 이식 후 1년 중 먼저 발생하는 시간입니다. 1차 이식 실패를 경험한 환자의 경우 0.1일을 1차 이식 실패 이벤트 날짜로 사용하여 이벤트를 계산했습니다. 1년 GFFS 확률과 95% 신뢰 구간은 Kaplan-Meier 추정기와 Greenwood의 공식을 사용하여 추정되었습니다.
일년
기본 이식 실패 참가자의 비율
기간: 56일차
1차 이식 실패는 HSCT 후 56일까지 호중구 생착이 부족하거나 최대 56일까지 모든 측정에서 최소 5% 기증자 키메라 현상(전혈 또는 골수)을 달성하지 못하는 것으로 정의됩니다. 이 프로토콜의 경우 계보별, 골수성 및 T 세포 키메리즘이 필요합니다. 골수 생착은 T 세포 생착과 동일한 속도로 진행되지 않을 수 있습니다. 골수에 기증자가 5% 이상인 경우 T 세포 구획이 없더라도 이는 일차 이식 실패로 간주되지 않습니다. 이차 이식 실패는 초기 호중구 생착(서로 다른 날 3회 연속 측정에 대해 ANC가 0.5 x 10^8/L 이상 측정됨)에 이어 ANC가 0.5 x 10^9/L 미만으로 지속적으로 감소하는 것으로 정의됩니다. 서로 다른 날에 3회 연속 측정 또는 초기 전혈 또는 골수 기증자 키메라증이 5% 이상이지만 후속 측정 또는 이식 실패에 대한 두 번째 주입/이식에서 5% 미만으로 감소합니다.
56일차
2차 이식 실패 참가자 비율
기간: 일년

이차 이식 실패는 다음 중 하나로 정의됩니다.

  1. 초기 호중구 생착(서로 다른 날 세 번의 연속 측정에 대해 ANC가 0.5 x10^9/L 이상 측정됨) 이후 ANC가 서로 다른 날 세 번의 연속 측정에서 0.5 x 10^9/L 미만으로 지속적으로 감소합니다.
  2. 초기 전혈 또는 골수 기증자 키메라 현상은 5% 이상이지만 후속 측정에서는 5% 미만으로 감소합니다.
  3. 이식 실패에 대해 56일 후 두 번째 주입/이식 제공.
일년
자가 회복으로 살아있는 참가자
기간: 일년
자가 회복은 ANC > 0.5 x 10^9/L 및 수혈 독립으로 정의되지만 < 5% 기증자 키메라증(전혈 또는 m. 화살표)이 있습니다. 이 엔드포인트는 ERC에서 검토하고 판정했습니다. 분석은 ERC 데이터를 기반으로 합니다.
일년
급성 이식편 대 숙주 질환(GVHD)이 있는 참가자의 비율
기간: 100일차
급성 GVHD는 BMTCTN 절차 매뉴얼(MOP)에 따라 합의 등급(Przepiorka 1995)으로 등급이 매겨집니다. 급성 GVHD는 BMTCTN 절차 매뉴얼(MOP)에 따라 합의 등급(Przepiorka 1995)으로 등급이 매겨집니다. 등급 II-IV 및 등급 III-IV 급성 GVHD의 개시 시간을 기록하였다. 이 종점은 이식 후 100일 동안 평가됩니다. 이식 후 급성 GVHD의 누적 백분율은 경쟁 위험으로서 급성 GVHD 이전의 사망을 처리하는 누적 발생률 함수를 사용하여 추정됩니다.
100일차
최대 급성 GVHD를 가진 참가자
기간: 100일차
급성 GVHD는 BMTCTN 절차 매뉴얼(MOP)에 따라 합의 등급(Przepiorka 1995)으로 등급이 매겨집니다. 급성 GVHD 등급은 합의 회의 기준(Przepiorka et al. 1995)에 의해 수행되며 등급이 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 등급 I 급성 GVHD는 위장관 및 간 기관 모두에 대해 피부 단계 1-2 및 단계 0으로 정의됩니다. 등급 II는 피부의 3기, 위장관의 1기 또는 간의 1기입니다. 3등급은 GI의 경우 2-4기, 간의 경우 2-3기입니다. 등급 IV는 피부의 4기 또는 간의 4기입니다. 이식 후 100일까지 급성 GVHD의 최대 등급이 보고됩니다.
100일차
만성 GVHD가 있는 참가자의 비율
기간: 일년
이 2차 종료점에 대한 이벤트는 2014 NIH Consensus Criteria를 기반으로 하는 모든 만성 GVHD입니다. 여기에는 경증, 중등도 및 중증 만성 GVHD가 포함됩니다. 만성 GVHD의 분석은 사이트 보고 데이터를 사용합니다. 만성 GVHD의 누적 백분율은 누적 발생률 함수를 사용하여 계산되며, 만성 GVHD 이전의 사망을 경쟁 위험으로 취급합니다. 만성 GVHD 침범 정도를 반영하기 위해 8개의 장기가 0-3 척도로 점수가 매겨집니다. 간 및 폐 기능 검사 결과와 만성 GVHD 치료를 위한 전신 요법의 사용도 기록됩니다. 만성 GVHD의 이 2차 종점에는 NIH 합의 기준에 기반한 경증, 중등도 및 중증 만성 GVHD가 포함됩니다.
일년
최대 심각도로 만성 GVHD를 경험하는 참가자 수
기간: 일년
이 2차 종료점에 대한 이벤트는 2014 NIH Consensus Criteria를 기반으로 하는 모든 만성 GVHD입니다. 만성 GVHD 침범 정도를 반영하기 위해 8개의 장기가 0-3 척도로 점수가 매겨집니다. 간 및 폐 기능 검사 결과와 만성 GVHD 치료를 위한 전신 요법의 사용도 기록됩니다. 전반적인 만성 GVHD 중증도는 8개 장기 점수를 기반으로 합니다. 만성 GVHD의 최대 중증도 수준에는 경증, 중등도 및 중증이 포함됩니다.
일년
유동 세포 계측법의 면역 재구성
기간: 기준선, 100일, 180일 및 365일
말초 혈액 CD3, CD4, CD8, CD19 및 CD56 양성 림프구의 정량적 평가는 유세포 분석을 통해 수행됩니다.
기준선, 100일, 180일 및 365일
정량적 면역글로불린의 면역 재구성
기간: 기준선 및 1년
IgA, IgG, IgM의 정량적 면역글로불린은 기준선과 이식 후 1년에 수행되었습니다.
기준선 및 1년
최대 등급 2 및 등급 3의 감염을 가진 참가자
기간: 일년
최대 감염 심각도를 2등급 및 3등급으로 보고한 참가자 수. 이식 후 발생하는 2등급 및 3등급 감염만 연구에서 보고되었습니다. 2등급 및 3등급 감염은 BMT CTN 기술 MOP에 의해 정의됩니다. 높은 감염 등급은 더 나쁜 감염 심각도를 나타냅니다. 감염 등급 기준은 온라인에 게시됩니다(https://bmtctn.net/administrative-manual-procedures-moppolicy-guidelines). 등급 1, 2 및 3의 심각도는 박테리아, 진균, 바이러스, 기생충 및 비미생물학적 감염에 대해 설명됩니다. 예를 들어, 등급 2 진균 감염은 칸디다성 식도염 또는 안와, 뇌 또는 뼈 침범 없이 방사선학적으로 확인된 진균성 부비동염으로 정의됩니다. 3등급 진균 감염은 칸디다혈증을 포함한 진균혈증, 입증된 또는 아마도 침습성 진균 감염, 히스토플라스마증, 분아균증, 콕시듐균증 또는 크립토코쿠스로 인한 파종성 감염, 또는 폐포자충 폐렴으로 정의됩니다.
일년
감염 유형별로 분류된 감염 빈도
기간: 일년
전신 감염의 수가 보고됩니다. 감염은 감염 유형에 따라 분류됩니다. 참가자는 여러 유형의 감염을 보고할 수 있으므로 범주는 참가자에 대해 상호 배타적이지 않습니다. 이식 후 발생하는 BMT CTN 기술 MOP에 의해 정의된 모든 2등급 및 3등급 감염이 연구에서 보고되었습니다.
일년
거대세포 바이러스(CMV), 엡스타인 바 바이러스(EBV) 또는 이식 후 림프 증식성 질환(PTLD)이 있는 참가자의 비율
기간: 일년
CMV 바이러스혈증 및 질병, EBV 바이러스혈증 및 PTLD를 모니터링하고 프로토콜에 따라 보고합니다. 각 결과의 누적 백분율은 Aalen-Johansen 추정기를 사용하여 95% 신뢰 구간으로 경쟁 위험으로 취급된 사건 이전의 사망으로 추정되었습니다.
일년
SOC에 의한 3-5등급 독성을 가진 참가자
기간: 일년
이식 후 28일, 56일, 100일, 180일 및 365일에 연구 참가자에 대해 독성을 평가하고 부작용에 대한 NCI 일반 용어 기준(CTCAE) 버전 4.0을 사용하여 등급을 매겼습니다. 3-5등급 독성은 더 나쁜 결과를 나타내는 높은 등급으로 보고됩니다. 여기에서 독성은 기관계 등급(SOC)으로 요약됩니다. 참가자는 여러 독성을 보고할 수 있으므로 범주는 참가자에 대해 상호 배타적이지 않습니다.
일년
건강 관련 삶의 질(HR-QoL) - 의학적 결과 연구 약식(MOS SF-36)
기간: 기준선, 100일, 6개월 및 1년
HR-QoL은 기준선에서 그리고 이식 후 100일, 180일 및 365일에 환자가 보고한 설문 조사를 사용하여 측정됩니다. MOS SF-36은 성인 참가자(> 18세)에게 사용됩니다. MOS SF-36은 HR-QoL에 대한 36개 항목 일반 평가로 8가지 구성 요소: 신체 기능, 역할 신체, 통증 지수, 일반 건강 인식, 활력, 사회적 기능, 역할 감정 및 정신 건강 지수입니다. 각 영역은 긍정적인 결과와 관련된 더 높은 점수로 긍정적으로 평가됩니다. 척도는 0에서 100까지이며 여기서 0은 최대 장애이고 100은 장애 없음입니다. 신체적 구성 요소 요약(PCS) 및 정신 구성 요소 요약(MCS)은 본 연구의 SF-36 데이터를 요약하는 결과 측정으로 사용되었습니다. 이 두 요약은 점수 척도와 해석이 동일합니다.
기준선, 100일, 6개월 및 1년
건강 관련 삶의 질(HR-QoL) - PedsQL 줄기 세포 이식 모듈
기간: 기준선, 100일, 6개월 및 1년
HR-QoL은 기준선에서 그리고 이식 후 100일, 180일 및 365일에 환자가 보고한 설문 조사를 사용하여 측정됩니다. 소아 참여자(8세~18세)를 위한 PedsQL 줄기 세포 이식 모듈. PedsQL 줄기 세포 이식 모듈은 조혈 줄기 세포 이식을 받는 소아 및 청소년의 HR-QoL을 측정하는 46개 항목으로 구성된 도구로, 8세에서 18세 사이의 자가 보고에 발달적으로 적합합니다. 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 긍정적인 결과와 관련이 있습니다.
기준선, 100일, 6개월 및 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Medical College of Wisconsin

협력자

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

수사관

  • 연구 책임자: Mary Horowitz, MD, MS, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 7월 3일

기본 완료 (실제)

2021년 8월 17일

연구 완료 (실제)

2021년 8월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 9월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 9월 27일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 9월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 18일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BMT CTN 1502
  • 5U24CA076518 (미국 NIH 보조금/계약)
  • 2U10HL069294-11 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

결과는 NIH BioLINCC에 제출된 원고 및 지원 정보로 게시됩니다(데이터 사전, 사례 보고서 양식, 데이터 제출 문서, 결과 데이터 세트에 대한 문서 등 포함).

IPD 공유 기간

참여 사이트에서 공식 연구 종료 후 6개월 이내.

IPD 공유 액세스 기준

대중에게 공개됨

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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