Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Optimering af haploidentisk aplastisk anæmi-transplantation (BMT CTN 1502) (CHAMP)

18. marts 2026 opdateret af: Medical College of Wisconsin

Optimering af haploidentisk aplastisk anæmi-transplantation (CHAMP) (BMT CTN 1502)

Denne undersøgelse er et prospektivt, multicenter fase II-studie med patienter, der modtager haploidentisk transplantation for svær aplastisk anæmi (SAA). Det primære formål er at vurdere den samlede overlevelse (OS) ved 1 år post-hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Acquired SAA er en sjælden knoglemarvssvigtsygdom med en estimeret årlig forekomst på 2 tilfælde pr. million og med over 600 nye tilfælde i USA hvert år. En stor udfordring ved behandling af erhvervet SAA er håndteringen af ​​patienter, som er refraktære over for immunsuppressiv terapi (IST) eller har fået tilbagefald efter IST. HSCT er den eneste helbredende mulighed for disse patienter, men mange er ikke berettigede, fordi de mangler en passende donor. Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) søger at øge mulighederne for disse patienter ved at bruge nye terapeutiske strategier for GVHD-profylakse med PTCy for at udvide donorpuljen til at omfatte haploidentiske donorer. Målet med denne protokol er at teste, om optimerede tilgange ved hjælp af haploidentiske donorer vil opnå acceptable resultater hos SAA-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94618
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33624
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Northside Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Medical Center/ Riley Hospital for Children
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville/Kosair Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
        • Johns Hopkins Unversity
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute/Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State College of Medicine/The Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53211
        • Children's Hospital of Wisconsin/Midwest Children's Cancer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten er < 75 år på tidspunktet for indskrivning.

  2. Bekræftet diagnose af SAA, enten fra indledende diagnose eller opfølgende vurderinger, defineret som:

    1. Knoglemarvscellularitet < 25 % eller marvcellularitet < 50 %, men med < 30 % resterende hæmatopoietiske celler.
    2. To ud af tre af følgende (i perifert blod): Neutrofiler < 0,5 x10^9/L, Blodplader < 20 x10^9/L eller retikulocyttal < 20 x10^9/L (<60 x 10^9/L ved hjælp af en automatiseret analyse)
  3. Ingen egnet fuldt matchet beslægtet søskendedonor (6/6 match for humant leukocytantigen (HLA)-A og B ved middel eller høj opløsning og DRB1 ved høj opløsning ved brug af DNA-baseret typning) tilgængelig.
  4. Mislykkedes i mindst ét ​​forsøg med immunsuppressiv terapi (IST) ved at være refraktær eller have haft tilbagefald. IST kunne have inkluderet ATG-baserede regimer, calcineurinhæmmere og/eller anden højere dosis terapi rettet mod behandling af primær SAA.
  5. Tilgængelig slægtning til patienten, som er et haploidentisk match, herunder biologiske forældre, søskende eller halvsøskende, børn, onkler/tanter, første fætre osv. Kvalificerede haploidentiske donorer vil have 2-4 uoverensstemmelser, hvis HLA-A, -B, -C , og -DRB1-typning anvendes; 2-5 uoverensstemmelser, hvis HLA-A-, -B-, -C-, -DRB1- og -DQB1-typning anvendes; og 2-6 uoverensstemmelser, hvis HLA-A-, -B-, -C-, -DRB1-, -DQB1- og -DPB1-typning anvendes. En ensrettet mismatch i enten graft versus vært eller vært versus graft retning betragtes som en mismatch. Donoren og modtageren skal demonstrere, at de er en fuld haplotypematch ved at være identiske ved mindst én allel (ved højopløsnings-DNA-baseret typning) på følgende genetiske loci: HLA-A, -B, -C og DRB1, hvis 8 alleltypning anvendes; HLA-A, -B, -C, -DRB1 og -DQB1, hvis der anvendes 10 alleltyper; og HLA-A, -B, -C, -DRB1-, DQB1 og -DPB1 er 12 alleltypning bruges af det lokale center. Se afsnit 2.4 for yderligere information.
  6. Patient og/eller værge skal underskrive informeret samtykke til HSCT.
  7. Haplo-donoren og/eller den juridiske værge skal kunne underskrive dokumenter om informeret samtykke.
  8. Den potentielle haplodonor skal være villig og i stand til at donere knoglemarv.
  9. Vægten af ​​haplodonoren skal være ≥ 20 kg.

  10. Tilstrækkelig organfunktion defineret som:

    1. Hjerte: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) i hvile ≥ 40 %. For patienter i alderen < 13 år kan afkortende fraktion (SF) ≥ 26 % ved ekkokardiogram eller Multi Gated Acquisition Scan (MUGA) erstattes med LVEF.
    2. Hepatisk: Total bilirubin < 3,0 x den øvre grænse for normal (ULN) for alder (patienter, der er blevet diagnosticeret med Gilberts sygdom, må overskride denne grænse) og alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) < 5,0 x ULN for alder.
    3. Nyre: For patienter > 13,0 år på indskrivningstidspunktet: estimeret kreatininclearance > 50 ml/minut (ved brug af Cockcroft-Gault-formlen og faktisk kropsvægt). For patienter < 13,0 år ved indskrivning: Glomerulær Filtration Rate (GFR) estimeret ved den opdaterede Schwartz formel ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Hvis den estimerede GFR er < 90 ml/min/1,73 m^2, så skal nyrefunktionen måles ved 24-timers kreatininclearance eller nukleær GFR og skal være > 50 mL/min/1,73 m^2.
    4. Pulmonal: Til patienter > 13,0 år: Lungens diffusionskapacitet for kulilte (DLCO) (korrigeret/justeret for hæmoglobin) > 40 % og forceret eksspiratorisk volumen på et sekund (FEV1) > 50 % forudsagt (uden administration af bronkodilatator) ) og tvungen vital kapacitet (FVC) > 50 % forudsagt. For patienter < 13,0 år, der ikke er i stand til at udføre lungefunktionstests (PFT) på grund af alder eller udviklingsevne: (1) ingen tegn på dyspnø i hvile og (2) intet behov for supplerende ilt og (3) O2-mætning > 92 % på rumluft ved havoverfladen (med lavere niveauer tilladt i højere højder pr. etableret centerstandard for pleje (f.eks. Utah, 4.200 fod over havets overflade, giver ikke supplerende ilt, medmindre det er under 90%)).
  11. Karnofsky eller Lansky præstationsstatus ≥ 60 %.
  12. Kvinder og mænd i den fødedygtige alder skal acceptere at praktisere 2 effektive præventionsmetoder på samme tid eller acceptere afholdenhed.

Ekskluderingskriterier:

  1. Arvelige knoglemarvssvigtsyndromer såsom Fanconi anæmi skal udelukkes i henhold til centerstandard.
  2. Klonale cytogenetiske abnormiteter i overensstemmelse med præ-myelodysplastisk syndrom (præ-MDS) eller MDS ved marvundersøgelse (f. Monosomi 7).
  3. Tilstedeværelse af antidonor-HLA-antistoffer (positivt anti-donor-HLA-antistof er defineret som en positiv krydsmatch-test af enhver titer ved komplementafhængig cytotoksicitet eller flowcytometrisk testning eller tilstedeværelsen af ​​antidonor-HLA-antistof mod højekspression loci HLA -A, B, C, DRB1 eller DPB1 med middel fluorescensintensitet (MFI) > 1000 ved fastfase immunoassay).
  4. Tidligere allogen stamcelletransplantation.
  5. Tidligere solid organtransplantation.
  6. Kendt livstruende reaktion (dvs. anafylaksi) på Thymoglobulin®, som ville forbyde brug for patienten, da denne undersøgelse kræver brug af Thymoglobulin®-præparatet af ATG.
  7. Ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion på tidspunktet for tilmelding. Ukontrolleret defineres som aktuelt at tage medicin og med progression eller ingen klinisk forbedring af tilstrækkelig medicinsk behandling.
  8. Seropositiv for human immundefektvirus (HIV).
  9. Aktiv hepatitis B eller C bestemt af en påviselig viral belastning af HBV eller HCV.
  10. Kvindelige patienter, der er gravide (pr. institution) eller ammer.
  11. Tidligere maligniteter undtagen resekeret basalcellecarcinom eller behandlet cervikal carcinom in situ. Kræft behandlet med helbredende hensigt > 5 år tidligere vil være tilladt. Kræft behandlet med helbredende hensigt ≤ 5 år tidligere vil ikke blive tilladt, medmindre det er godkendt af protokolformændene og/eller protokolansvarlige.
  12. Alemtuzumab eller ATG inden for 2 uger efter tilmelding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Haploidentisk knoglemarv HSCT
Patienterne vil blive behandlet med en forberedende kur med Antithymocytglobulin (ATG) (4,5 mg/kg), fludarabin (150 mg/m^2), cyclophosphamid (29 mg/kg) og lavdosis total kropsbestråling (TBI) (200 cGy) før de gennemgår haplo-HSCT. GVHD-profylykse vil være med post-HSCT cyclophosphamid (100 mg/kg), tacrolimus og mycophenolat mofetil (MMF). G-CSF vil blive administreret post-transplantation.
Medicin: Antithymocyt globulin (ATG)
Administration af ATG vil være 0,5 mg/kg IV på dag -9 over 6 timer og 2 mg/kg IV på dag -8 og -7 over 4 timer.
Andre navne:
  • Thymoglobulin®, rATG
Medicin: Fludarabin
Fludarabin-dosis vil være 30 mg/m^2 IV dagligt i 5 dage fra dag -6 til dag -2.
Andre navne:
  • Fludara®
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid-dosis vil være 14,5 mg/kg IV dagligt i 2 dage (dag -6 til dag -5) før transplantation og 50 mg/kg IV dagligt i 2 dage (dag +3 til dag +4) efter transplantation.
Andre navne:
  • Cytoxan®
Stråling: Total Body irradiation (TBI)
TBI skal leveres i en enkelt dosis på 200 cGy på dag -1.
Procedure: Haplo HSCT
Kvalificerede patienter uden en fuldt matchet relateret eller ikke-beslægtet donor tilgængelig vil gennemgå haploidentisk knoglemarvstransplantation.
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus bør startes på dag +5 og administreres for at opretholde et niveau på 10-15 ng/ml.
Andre navne:
  • Prograf®
Medicin: Mycophenolatmofetil (MMF)
MMF-dosis vil være 15 mg/kg PO tre gange om dagen (TID) op til 1 gm TID (eller IV-ækvivalent) startende på dag +5.
Andre navne:
  • Cellcept®
Medicin: G-CSF
G-CSF vil blive givet IV eller SQ startende på dag +5 ved 5 mcg/kg/dag, indtil ANC er > 1500 i 3 dage.
Andre navne:
  • Filgrastim, Neupogen®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 1 år
Samlet overlevelse (OS) er det primære endepunkt i denne undersøgelse. Tiden til denne hændelse er tiden fra transplantation til død af enhver årsag eller sidste opfølgning eller 1 år fra transplantation, alt efter hvad der indtræffer først. Den etårige OS-sandsynlighed og dens 95 % konfidensinterval blev estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-estimatoren og Greenwoods formel.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med Neutrofil Recovery
Tidsramme: Dag 28 og 56
Neutrofilgendannelse er at opnå et absolut neutrofiltal (ANC) > 0,5 x10^9/L for tre på hinanden følgende målinger på forskellige dage, hvor den første af de tre dage er defineret som dagen for neutrofilengraftment. Den kumulative procentdel af neutrofilengraftment blev estimeret med et 95 % konfidensinterval ved anvendelse af Aalen-Johansen-estimatoren med død før neutrofilengraftment behandlet som en konkurrerende risiko.
Dag 28 og 56
Procentdel af deltagere med blodpladegendannelse
Tidsramme: Dag 100
Blodpladegenvinding defineres ved at opnå et trombocyttal > 20 x 10^9/L uden blodpladetransfusioner i de foregående syv dage. Den første dag af det vedvarende trombocyttal vil blive defineret som dagen for trombocyttransplantation. Den kumulative procentdel af trombocyttransplantation blev estimeret med et 95 % konfidensinterval ved anvendelse af Aalen-Johansen-estimatoren med død før trombocyttransplantation behandlet som en konkurrerende risiko.
Dag 100
Deltagere i live med vedvarende engraftment
Tidsramme: 1 år
At være i live og transplanteret er defineret som ikke at have oplevet død, primær transplantatsvigt eller sekundær transplantatsvigt. Donorcelleengraftment er defineret som donorkimerisme større end eller lig med 5 % på eller efter dag 56 efter transplantation. Kimærisme kan vurderes i fuldblod eller blodcellefraktioner, herunder CD3 og CD33 eller CD15 fraktioner. Til denne protokol kræves afstamningsspecifikke, myeloide og T-cellekimærer. Dette effektmål blev bedømt af Endpoint Review Committee (ERC), og ERC-data blev brugt til analysen.
1 år
Procentdel af deltagere med graft-fejlfri overlevelse
Tidsramme: 1 år
Hændelser for graft-failure-free survival (GFFS) inklusive død, primær graftsvigt, sekundær graftsvigt. Tiden til denne hændelse er tiden fra transplantation til død af en hvilken som helst årsag, eller transplantatsvigt, eller sidste opfølgning, eller 1 år fra transplantation, alt efter hvad der indtræffer først. For patienter, der oplevede primær transplantatsvigt, blev dag 0.1 brugt til dato for primær transplantatsvigt til at tælle hændelsen med. Den etårige GFFS-sandsynlighed og dens 95 % konfidensinterval blev estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-estimatoren og Greenwoods formel.
1 år
Procentdel af deltagere med primær graftsvigt
Tidsramme: Dag 56
Primær graftsvigt er defineret ved manglen på neutrofil engraftment på dag 56 efter HSCT eller manglende opnåelse af mindst 5 % donorkimerisme (fuldblod eller marv) på alle målinger til og med dag +56. Til denne protokol kræves afstamningsspecifikke, myeloide og T-cellekimærer. Myeloid engraftment fortsætter muligvis ikke med samme hastighed som T-cellegraftment. Hvis myeloid har mere end eller lig med 5 % donor, selvom T-cellekompartment ikke har, betragtes dette ikke som primær graftsvigt. Sekundær graftsvigt er defineret ved initial neutrofil engraftment (ANC større end eller lig med 0,5 x 10^8/L målt for 3 på hinanden følgende målinger på forskellige dage) efterfulgt af vedvarende efterfølgende fald i ANC til mindre end 0,5 x 10^9/L for tre på hinanden følgende målinger på forskellige dage eller indledende fuldblods- eller marvdonorkimerisme større end eller lig med 5 %, men faldende derefter til mindre end 5 % ved efterfølgende målinger eller anden infusion/transplantation givet for transplantatsvigt.
Dag 56
Procentdel af deltagere med sekundær graftfejl
Tidsramme: 1 år

Sekundær graftsvigt er defineret som en af ​​følgende:

  1. Indledende neutrofil engraftment (ANC større end eller lig med 0,5 x10^9/L målt for tre på hinanden følgende målinger på forskellige dage) efterfulgt af vedvarende efterfølgende fald i ANC til mindre end 0,5 x 10^9/L for tre på hinanden følgende målinger på forskellige dage;
  2. Initial helblods- eller marvdonorkimerisme større end eller lig med 5 %, men faldende derefter til mindre end 5 % ved efterfølgende målinger;
  3. Anden infusion/transplantation givet efter dag 56 for transplantatsvigt.
1 år
Deltagere i live med autolog genopretning
Tidsramme: 1 år
Autolog restitution er defineret som ANC > 0,5 x 10^9/L og transfusionsuafhængighed, men med < 5 % donorkimerisme (fuldblod eller m. pil). Dette endepunkt blev gennemgået og bedømt af ERC. Analysen er baseret på ERC-data.
1 år
Procentdel af deltagere med akut graft-vs-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100
Akut GVHD klassificeres ved konsensusgradering (Przepiorka 1995) i henhold til BMTCTN-manualen for procedurer (MOP). Akut GVHD klassificeres ved konsensusgradering (Przepiorka 1995) i henhold til BMTCTN-manualen for procedurer (MOP). Tidspunktet for indtræden af ​​grad II-IV og grad III-IV akut GVHD blev registreret. Dette endepunkt evalueres gennem 100 dage efter transplantation. Den kumulative procentdel af akut GVHD efter transplantation estimeres ved hjælp af den kumulative incidensfunktion, idet død før akut GVHD behandles som den konkurrerende risiko.
Dag 100
Deltagere med maksimal akut GVHD
Tidsramme: Dag 100
Akut GVHD klassificeres ved konsensusgradering (Przepiorka 1995) i henhold til BMTCTN-manualen for procedurer (MOP). Akut GVHD-gradering udføres efter konsensuskonferencekriterierne (Przepiorka et al. 1995) med højere karakter, der indikerer dårligere resultater. Grad I akut GVHD er defineret som hudstadie 1-2 og stadie 0 for både GI og leverorganer. Grad II er trin 3 i huden eller trin 1 i GI eller trin 1 i leveren. Grad III er trin 2-4 for GI eller trin 2-3 i leveren. Grad IV er trin 4 i huden eller trin 4 i leveren. Maksimal grad af akut GVHD gennem 100 dage efter transplantation er rapporteret.
Dag 100
Procentdel af deltagere med kronisk GVHD
Tidsramme: 1 år
Hændelsen for dette sekundære endepunkt er enhver kronisk GVHD baseret på 2014 NIH Consensus Criteria. Dette omfatter mild, moderat og svær kronisk GVHD. Analyserne af Chronic GVHD bruger de site-rapporterede data. Den kumulative procentdel af kronisk GVHD beregnes ved hjælp af den kumulative incidensfunktion, der behandler død før kronisk GVHD som en konkurrerende risiko. Otte organer vil blive bedømt på en 0-3 skala for at afspejle graden af ​​kronisk GVHD involvering. Resultater af lever- og lungefunktionstest og brug af systemisk terapi til behandling af kronisk GVHD vil også blive registreret. Dette sekundære endepunkt for kronisk GVHD vil omfatte mild, moderat og svær kronisk GVHD baseret på NIH Consensus Criteria.
1 år
Antal deltagere, der oplever kronisk GVHD med maksimal sværhedsgrad
Tidsramme: 1 år
Hændelsen for dette sekundære endepunkt er enhver kronisk GVHD baseret på 2014 NIH Consensus Criteria. Otte organer vil blive bedømt på en 0-3 skala for at afspejle graden af ​​kronisk GVHD involvering. Resultater af lever- og lungefunktionstest og brug af systemisk terapi til behandling af kronisk GVHD vil også blive registreret. Den overordnede kroniske GVHD-sværhedsgrad er baseret på de otte organer. Det maksimale sværhedsgradsniveau for kronisk GVHD omfatter mild, moderat og svær.
1 år
Immunrekonstitution af flowcytometri
Tidsramme: Baseline, dag 100, 180 og 365
Kvantitative vurderinger af CD3-, CD4-, CD8-, CD19- og CD56-positive lymfocytter fra perifert blod vil blive udført gennem flowcytometrisk analyse.
Baseline, dag 100, 180 og 365
Immunrekonstitution af kvantitative immunglobuliner
Tidsramme: baseline og 1-år
Kvantitative immunoglobuliner af IgA, IgG, IgM blev udført ved baseline og 1 år efter transplantation.
baseline og 1-år
Deltagere med infektioner af maksimal grad 2 og grad 3
Tidsramme: 1 år
Antal deltagere, der rapporterede den maksimale infektionssværhedsgrad af grad 2 og grad 3. Kun grad 2 og grad 3 infektioner, der opstod efter transplantation, blev rapporteret i undersøgelsen. Grad 2 og grad 3 infektioner er defineret af BMT CTN Technical MOP. Højere infektionsgrad indikerer værre infektionssværhedsgrad. Kriterierne for infektionsklassificering er offentliggjort online (https://bmtctn.net/administrative-manual-procedures-moppolicy-guidelines). Sværhedsgraden af ​​grad 1, 2 og 3 er beskrevet for bakterielle, svampe, virale, parasitære og ikke-mikrobiologiske infektioner. F.eks. defineres grad 2 svampeinfektioner som candida esophagitis eller påvist eller sandsynligvis fungal sinusistis bekræftet radiologisk uden orbital, hjerne eller knogle involvering. Grad 3 svampeinfektioner er defineret som Fungemi inklusive candidæmi, Påviste eller sandsynligvis invasive svampeinfektioner, Disseminerede infektioner med histoplasmose, blastomycosis, coccidiomycosis eller Cryptococcus eller Pneumocystis jiroveci pneumoni.
1 år
Hyppigheder af infektioner kategoriseret efter infektionstype
Tidsramme: 1 år
Antallet af systemiske infektioner er rapporteret. Infektioner er kategoriseret efter infektionstype. En deltager kan rapportere flere typer infektioner, så kategorierne er ikke gensidigt udelukkende for deltagere. Alle grad 2 og grad 3 infektioner, som defineret af BMT CTN Technical MOP, forekommende efter transplantation blev rapporteret i undersøgelsen.
1 år
Procentdel af deltagere med Cytomegalovirus (CMV), Epstein Barr Virus (EBV) eller post-transplantation lymfoproliferativ sygdom (PTLD)
Tidsramme: 1 år
CMV-viræmi og sygdom, EBV-viræmi og PTLD overvåges og rapporteres efter protokol. Den kumulative procentdel af hvert udfald blev estimeret med et 95 % konfidensinterval ved hjælp af Aalen-Johansen-estimatoren med død før begivenheden behandlet som en konkurrerende risiko.
1 år
Deltagere med grad 3-5 toksiciteter af SOC
Tidsramme: 1 år
Toksiciteter evalueres for undersøgelsesdeltagerne på dag 28, dag 56, dag 100, dag 180 og dag 365 efter transplantation og klassificeres ved hjælp af NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0. Grad 3-5 toksicitet er rapporteret med højere grad, hvilket indikerer dårligere resultater. Toksiciteter er her opsummeret efter systemorganklasse (SOC). En deltager kan rapportere flere toksiciteter, så kategorierne er ikke gensidigt udelukkende for deltagere.
1 år
Sundhedsrelateret livskvalitet (HR-QoL) - Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF-36)
Tidsramme: Baseline, dag 100, 6 måneder og 1 år
HR-QoL vil blive målt ved hjælp af patientrapporterede undersøgelser ved baseline og derefter på dag 100, dag 180 og dag 365 efter transplantationen. MOS SF-36 bruges til voksne deltagere (> 18 år). MOS SF-36 er en generel vurdering af HR-QoL på 36 punkter med otte komponenter: Fysisk funktion, rollefysisk, smerteindeks, generel sundhedsopfattelse, vitalitet, social funktionsevne, rollefølelsesmæssig og mental sundhedsindeks. Hvert domæne er positivt scoret med højere score forbundet med positivt resultat. Skalaen er 0 til 100, hvor 0 er maksimal funktionsnedsættelse og 100 er ingen handicap. Den fysiske komponentoversigt (PCS) og den mentale komponentoversigt (MCS) blev brugt som resultatmål ved opsummering af SF-36-dataene for denne undersøgelse. Disse to resuméer har samme scoreskala og fortolkning.
Baseline, dag 100, 6 måneder og 1 år
Sundhedsrelateret livskvalitet (HR-QoL) - PedsQL stamcelletransplantationsmodul
Tidsramme: Baseline, dag 100, 6 måneder og 1 år
HR-QoL vil blive målt ved hjælp af patientrapporterede undersøgelser ved baseline og derefter på dag 100, dag 180 og dag 365 efter transplantationen. PedsQL-stamcelletransplantationsmodulet til pædiatriske deltagere (8 år til 18 år). PedsQL-stamcelletransplantationsmodulet er et instrument med 46 elementer, der måler HR-QoL hos børn og unge, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation, og er udviklingsmæssigt passende til selvrapportering i alderen 8 til 18 år. Scoren varierer fra 0 til 100 med højere score forbundet med positivt resultat.
Baseline, dag 100, 6 måneder og 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Efterforskere

  • Studieleder: Mary Horowitz, MD, MS, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

17. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. september 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. september 2016

Først opslået (Anslået)

28. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BMT CTN 1502
  • 5U24CA076518 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 2U10HL069294-11 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Resultaterne vil blive offentliggjort i et manuskript og understøttende information indsendt til NIH BioLINCC (herunder dataordbøger, case-rapportformularer, dataindsendelsesdokumentation, dokumentation for resultatdatasæt osv. hvor det er angivet).

IPD-delingstidsramme

Inden for 6 måneder efter officiel undersøgelses lukning på deltagende steder.

IPD-delingsadgangskriterier

Tilgængelig for offentligheden

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner