Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Optymalizacja przeszczepu haploidentycznej niedokrwistości aplastycznej (BMT CTN 1502) (CHAMP)

18 marca 2026 zaktualizowane przez: Medical College of Wisconsin

Optymalizacja przeszczepu haploidentycznej niedokrwistości aplastycznej (CHAMP) (BMT CTN 1502)

Niniejsze badanie jest prospektywnym, wieloośrodkowym badaniem II fazy z udziałem pacjentów otrzymujących haploidentyczny przeszczep z powodu ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA). Głównym celem jest ocena przeżycia całkowitego (OS) 1 rok po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nabyty SAA jest rzadkim zaburzeniem niewydolności szpiku kostnego, którego roczna częstość występowania szacuje się na 2 przypadki na milion, a każdego roku w Stanach Zjednoczonych notuje się ponad 600 nowych przypadków. Głównym wyzwaniem w leczeniu nabytego SAA jest postępowanie z pacjentami opornymi na leczenie immunosupresyjne (IST) lub z nawrotem choroby po IST. HSCT jest jedyną opcją wyleczenia dla tych pacjentów, ale wielu z nich nie kwalifikuje się, ponieważ brakuje im odpowiedniego dawcy. Sieć Badań Klinicznych Transplantacji Krwi i Szpiku (BMT CTN) stara się zwiększyć możliwości dla tych pacjentów, stosując nowe strategie terapeutyczne profilaktyki GVHD za pomocą PTCy, aby rozszerzyć pulę dawców o dawców haploidentycznych. Celem tego protokołu jest sprawdzenie, czy zoptymalizowane podejścia z wykorzystaniem haploidentycznych dawców pozwolą osiągnąć akceptowalne wyniki u pacjentów z SAA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94618
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33624
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Northside Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University Medical Center/ Riley Hospital for Children
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville/Kosair Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231
        • Johns Hopkins Unversity
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Karmanos Cancer Institute/Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State College of Medicine/The Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53211
        • Children's Hospital of Wisconsin/Midwest Children's Cancer

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ma < 75 lat w momencie włączenia.

  2. Potwierdzone rozpoznanie SAA na podstawie wstępnej diagnozy lub dalszych ocen, zdefiniowane jako:

    1. Komórkowość szpiku kostnego < 25% lub komórkowość szpiku < 50%, ale z < 30% resztkowych komórek krwiotwórczych.
    2. Dwa z trzech z następujących (we krwi obwodowej): Neutrofile < 0,5 x10^9/L, Płytki krwi < 20 x10^9/L lub Liczba retikulocytów < 20 x10^9/L (<60 x 10^9/L za pomocą automatycznej analizy)
  3. Brak odpowiedniego, w pełni dopasowanego spokrewnionego dawcy (zgodność 6/6 pod względem antygenu ludzkich leukocytów (HLA)-A i B w pośredniej lub wysokiej rozdzielczości oraz DRB1 w wysokiej rozdzielczości przy użyciu typowania opartego na DNA).
  4. Nieudana co najmniej jedna próba terapii immunosupresyjnej (IST) z powodu oporności lub nawrotu choroby. IST mogło obejmować schematy oparte na ATG, inhibitory kalcyneuryny i/lub inne terapie w wyższych dawkach ukierunkowane na leczenie pierwotnego SAA.
  5. Dostępny krewny pacjenta, który jest zgodny haploidentycznie, w tym rodzice biologiczni, rodzeństwo lub przyrodnie rodzeństwo, dzieci, wujkowie/ciotki, kuzyni pierwszego stopnia itp. Kwalifikujący się haploidentyczni dawcy będą mieli 2-4 niezgodności, jeśli HLA-A, -B, -C , i używane jest pisanie -DRB1; 2-5 niezgodności, jeśli zastosowano typowanie HLA-A, -B, -C, -DRB1 i -DQB1; i 2-6 niezgodności, jeśli stosuje się typowanie HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 i -DPB1. Jednokierunkowe niedopasowanie w kierunku przeszczepu w stosunku do gospodarza lub gospodarza w stosunku do przeszczepu jest uważane za niedopasowanie. Dawca i biorca muszą wykazać, że są w pełni zgodni pod względem haplotypu, będąc identycznymi co najmniej jednym allelem (przy typowaniu opartym na DNA w wysokiej rozdzielczości) w następujących loci genetycznych: HLA-A, -B, -C i DRB1, jeśli Stosuje się typowanie alleli 8; HLA-A, -B, -C, -DRB1 i -DQB1, jeśli stosuje się typowanie 10 alleli; a HLA-A, -B, -C, -DRB1-, DQB1 i -DPB1 to 12 typowanie alleli jest używane przez lokalne centrum. Patrz Sekcja 2.4 w celu uzyskania dodatkowych informacji.
  6. Pacjent i/lub opiekun prawny musi podpisać świadomą zgodę na HSCT.
  7. Dawca haplo i/lub opiekun prawny musi być w stanie podpisać dokumenty świadomej zgody.
  8. Potencjalny dawca haplo musi być chętny i zdolny do oddania szpiku kostnego.
  9. Waga dawcy haplo musi wynosić ≥ 20 kg.

  10. Odpowiednia funkcja narządu zdefiniowana jako:

    1. Serce: Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) w spoczynku ≥ 40%. U pacjentów w wieku < 13 lat frakcja skracania (SF) ≥ 26% w badaniu echokardiograficznym lub scyntygrafii Multi Gated Acquisition Scan (MUGA) może zastąpić LVEF.
    2. Wątroba: bilirubina całkowita < 3,0 x górna granica normy (GGN) dla wieku (pacjenci, u których zdiagnozowano chorobę Gilberta może przekroczyć tę granicę) oraz aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) < 5,0 x GGN dla wiek.
    3. Nerki: Dla pacjentów w wieku > 13,0 lat w momencie włączenia do badania: szacowany klirens kreatyniny > 50 ml/min (na podstawie wzoru Cockcrofta-Gaulta i rzeczywistej masy ciała). Dla pacjentów w wieku < 13,0 lat w momencie włączenia do badania: Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) oszacowany na podstawie zaktualizowanego wzoru Schwartza ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Jeśli szacowany GFR wynosi < 90 ml/min/1,73 m^2, czynność nerek musi być mierzona na podstawie 24-godzinnego klirensu kreatyniny lub jądrowego GFR i musi wynosić > 50 ml/min/1,73 m^2.
    4. Płuc: Dla pacjentów w wieku > 13,0 lat: pojemność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) (skorygowana/dostosowana do hemoglobiny) > 40% i natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) > 50% wartości należnej (bez podania leku rozszerzającego oskrzela ) i natężona pojemność życiowa (FVC) > 50% wartości należnej. Dla pacjentów w wieku < 13,0 lat, u których nie można wykonać testów czynnościowych płuc (PFT) ze względu na wiek lub możliwości rozwojowe: (1) brak objawów duszności spoczynkowej i (2) brak konieczności podawania dodatkowego tlenu oraz (3) wysycenie O2 > 92% na powietrzu pokojowym na poziomie morza (z niższymi poziomami dozwolonymi na wyższych wysokościach zgodnie z ustalonym standardem opieki w ośrodku (np. Utah, 4200 stóp nad poziomem morza, nie zapewnia dodatkowego tlenu, chyba że poniżej 90%)).
  11. Stan sprawności Karnofsky'ego lub Lansky'ego ≥ 60%.
  12. Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na jednoczesne stosowanie 2 skutecznych metod antykoncepcji lub zgodzić się na abstynencję.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wrodzone zespoły niewydolności szpiku kostnego, takie jak niedokrwistość Fanconiego, należy wykluczyć zgodnie ze standardami ośrodka.
  2. Klonalne nieprawidłowości cytogenetyczne zgodne z zespołem przedmielodysplastycznym (pre-MDS) lub MDS w badaniu szpiku (np. Monosomia 7).
  3. Obecność przeciwciał przeciwko HLA dawcy (dodatnie przeciwciało przeciwko HLA dawcy jest definiowane jako dodatni wynik testu krzyżowego dowolnego miana na podstawie badania cytotoksyczności zależnej od dopełniacza lub cytometrii przepływowej lub obecność przeciwciała HLA skierowanego przeciwko dawcy loci HLA o wysokiej ekspresji -A, B, C, DRB1 lub DPB1 ze średnią intensywnością fluorescencji (MFI) > 1000 w teście immunologicznym fazy stałej).
  4. Wcześniejszy allogeniczny przeszczep komórek macierzystych.
  5. Przebyty przeszczep narządu miąższowego.
  6. Znana zagrażająca życiu reakcja (tj. anafilaksja) na Thymoglobulin®, która uniemożliwiłaby zastosowanie pacjentowi, ponieważ to badanie wymaga użycia preparatu Thymoglobulin® ATG.
  7. Niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza w momencie rejestracji. Niekontrolowane definiuje się jako aktualnie przyjmujące leki iz postępem lub brakiem poprawy klinicznej przy odpowiednim leczeniu.
  8. Seropozytywny dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  9. Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C określone na podstawie wykrywalnego miana wirusa HBV lub HCV.
  10. Pacjentki, które są w ciąży (zgodnie z praktyką instytucjonalną) lub karmią piersią.
  11. Wcześniejsze nowotwory złośliwe, z wyjątkiem wyciętego raka podstawnokomórkowego lub leczonego raka szyjki macicy in situ. Rak leczony z zamiarem wyleczenia > 5 lat wcześniej będzie dozwolony. Rak leczony z zamiarem wyleczenia ≤ 5 lat wcześniej nie będzie dozwolony, chyba że zostanie zatwierdzony przez Przewodniczących Protokołu i/lub Oficera Protokołu.
  12. Alemtuzumab lub ATG w ciągu 2 tygodni od rejestracji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Przeszczepienie szpiku Haplo-HSCT
Pacjenci będą leczeni schematem przygotowawczym z użyciem globuliny antytymocytarnej (ATG) (4,5 mg/kg), fludarabiny (150 mg/m^2), cyklofosfamidu (29 mg/kg) i niskodawkowej całkowitej napromieniania ciała (TBI) (200 cGy) przed poddaniem się haplo-HSCT. Profilaktyka GVHD będzie prowadzona za pomocą cyklofosfamidu po HSCT (100 mg/kg), takrolimusu i mykofenolanu mofetylu (MMF). G-CSF będzie podawany po przeszczepie.
Lek: Globulina antytymocytowa (ATG)
Podawanie ATG będzie wynosić 0,5 mg/kg dożylnie w dniu -9 przez 6 godzin i 2 mg/kg dożylnie w dniach -8 i -7 przez 4 godziny.
Inne nazwy:
  • Thymoglobulin®, rATG
Lek: Fludarabina
Dawka fludarabiny będzie wynosić 30 mg/m2 dożylnie codziennie przez 5 dni od dnia -6 do dnia -2.
Inne nazwy:
  • Fludara®
Lek: Cyklofosfamid
Dawka cyklofosfamidu będzie wynosić 14,5 mg/kg dożylnie dziennie przez 2 dni (od dnia -6 do dnia -5) przed przeszczepem i 50 mg/kg dożylnie dziennie przez 2 dni (od dnia +3 do dnia +4) po przeszczepie.
Inne nazwy:
  • Cytoxan®
Promieniowanie: Napromienianie całego ciała (TBI)
TBI ma być podane w pojedynczej dawce 200 cGy w Dniu -1.
Procedura: Haplo HSCT
Kwalifikujący się pacjenci bez dostępnego w pełni dopasowanego spokrewnionego lub niespokrewnionego dawcy zostaną poddani haploidentycznemu przeszczepowi szpiku kostnego.
Lek: Takrolimus
Takrolimus należy rozpocząć w dniu +5 i podawać do utrzymania poziomu 10-15 ng/ml.
Inne nazwy:
  • Prograf®
Lek: Mykofenolan mofetylu (MMF)
Dawka MMF będzie wynosić 15 mg/kg doustnie trzy razy dziennie (TID) do 1 g TID (lub ekwiwalent IV) począwszy od dnia +5.
Inne nazwy:
  • Cellcept®
Lek: G-CSF
G-CSF będzie podawany IV lub SQ począwszy od Dnia +5 w dawce 5 mcg/kg/dzień aż ANC wyniesie > 1500 przez 3 dni.
Inne nazwy:
  • Filgrastym, Neupogen®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z całkowitym przeżyciem (OS)
Ramy czasowe: 1 rok
Całkowity czas przeżycia (OS) jest głównym punktem końcowym tego badania. Czas do tego zdarzenia to czas od przeszczepu do zgonu z dowolnej przyczyny lub ostatniej obserwacji lub 1 rok od przeszczepu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Jednoroczne prawdopodobieństwo OS i jego 95% przedział ufności oszacowano za pomocą estymatora Kaplana-Meiera i wzoru Greenwooda.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z wyzdrowieniem neutrofili
Ramy czasowe: Dzień 28 i 56
Odzyskiwanie neutrofili to osiągnięcie bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) > 0,5 x10^9/l w trzech kolejnych pomiarach w różnych dniach, przy czym pierwszy z tych trzech dni jest określany jako dzień wszczepienia neutrofili. Skumulowany odsetek wszczepienia neutrofili oszacowano z 95% przedziałem ufności przy użyciu estymatora Aalena-Johansena, przy czym zgon przed wszczepieniem neutrofili traktowano jako ryzyko współzawodniczące.
Dzień 28 i 56
Odsetek uczestników z odzyskiem płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 100
Odzyskiwanie płytek krwi definiuje się jako osiągnięcie liczby płytek krwi > 20 x 10^9/l bez transfuzji płytek krwi w ciągu poprzedzających siedmiu dni. Pierwszy dzień utrzymywania się liczby płytek krwi zostanie określony jako dzień wszczepienia płytek krwi. Skumulowany odsetek wszczepienia płytek krwi oszacowano z 95% przedziałem ufności przy użyciu estymatora Aalena-Johansena, przy czym zgon przed wszczepieniem płytek krwi traktowano jako ryzyko współzawodniczące.
Dzień 100
Uczestnicy żyją dzięki trwałemu wszczepieniu
Ramy czasowe: 1 rok
Bycie żywym i zaszczepionym jest definiowane jako brak doświadczenia śmierci, pierwotnego lub wtórnego niepowodzenia przeszczepu. Wszczepienie komórek dawcy definiuje się jako chimeryzm dawcy większy lub równy 5% w dniu 56 lub później po przeszczepie. Chimeryzm można ocenić we krwi pełnej lub frakcjach krwinek, w tym we frakcjach CD3 i CD33 lub CD15. W tym protokole wymagane są chimeryzmy specyficzne dla linii, szpiku i limfocytów T. Ten punkt końcowy został oceniony przez Komitet ds. Przeglądu Punktów Końcowych (ERC), a dane ERC zostały wykorzystane do analizy.
1 rok
Odsetek uczestników z przeżyciem wolnym od przeszczepu
Ramy czasowe: 1 rok
Zdarzenia związane z przeżyciem bez awarii przeszczepu (GFFS), w tym zgon, pierwotne niepowodzenie przeszczepu, wtórne niepowodzenie przeszczepu. Czas do tego zdarzenia to czas od przeszczepu do zgonu z dowolnej przyczyny, niepowodzenia przeszczepu lub ostatniej obserwacji lub 1 rok od przeszczepu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. W przypadku pacjentów, u których doszło do pierwotnego niepowodzenia przeszczepu, dzień 0.1 został użyty jako data pierwotnego niepowodzenia przeszczepu, w którym zdarzenie zostało policzone. Jednoroczne prawdopodobieństwo GFFS i jego 95% przedział ufności oszacowano za pomocą estymatora Kaplana-Meiera i wzoru Greenwooda.
1 rok
Odsetek uczestników z pierwotnym niepowodzeniem przeszczepu
Ramy czasowe: Dzień 56
Pierwotne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako brak wszczepienia neutrofilów do dnia 56 po HSCT lub nieosiągnięcie co najmniej 5% chimeryzmu dawcy (krew pełna lub szpik) we wszystkich pomiarach do dnia +56 włącznie. W tym protokole wymagane są chimeryzmy specyficzne dla linii, szpiku i limfocytów T. Wszczepienie szpiku może nie przebiegać z taką samą szybkością jak wszczepienie komórek T. Jeśli mieloidalna liczba dawców jest większa lub równa 5%, nawet jeśli przedział limfocytów T nie ma, nie uważa się tego za pierwotne niepowodzenie przeszczepu. Wtórne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako początkowe wszczepienie neutrofilów (ANC większe lub równe 0,5 x 10^8/l mierzone przez 3 kolejne pomiary w różnych dniach), po którym następuje utrzymujący się spadek ANC do mniej niż 0,5 x 10^9/l przez trzy kolejne pomiary w różnych dniach lub początkowy chimeryzm dawcy pełnej krwi lub szpiku większy lub równy 5%, ale następnie spadający do mniej niż 5% w kolejnych pomiarach lub drugi wlew/przeszczep podany z powodu niepowodzenia przeszczepu.
Dzień 56
Odsetek uczestników z wtórnym niepowodzeniem przeszczepu
Ramy czasowe: 1 rok

Wtórne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako jedno z poniższych:

  1. Początkowe wszczepienie granulocytów obojętnochłonnych (ANC większe lub równe 0,5 x 10^9/l mierzone w trzech kolejnych pomiarach w różnych dniach), po którym następuje trwały spadek ANC do mniej niż 0,5 x 10^9/l w trzech kolejnych pomiarach w różnych dniach;
  2. Początkowy chimeryzm dawcy pełnej krwi lub szpiku kostnego większy lub równy 5%, ale następnie spadający do mniej niż 5% w kolejnych pomiarach;
  3. Drugi wlew/przeszczep podany po dniu 56 w przypadku niepowodzenia przeszczepu.
1 rok
Uczestnicy żyją z regeneracją autologiczną
Ramy czasowe: 1 rok
Odzyskiwanie autologiczne definiuje się jako ANC > 0,5 x 10^9/L i niezależność od transfuzji, ale z chimeryzmem dawcy < 5% (krew pełna lub m. strzałka). Ten punkt końcowy został zweryfikowany i oceniony przez ERC. Analiza oparta jest na danych ERC.
1 rok
Odsetek uczestników z ostrą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: Dzień 100
Ostra GVHD jest oceniana według konsensusu (Przepiorka 1995) zgodnie z podręcznikiem procedur BMTCTN (MOP). Ostra GVHD jest oceniana według konsensusu (Przepiorka 1995) zgodnie z podręcznikiem procedur BMTCTN (MOP). Rejestrowano czas wystąpienia ostrej GVHD stopnia II-IV i stopnia III-IV. Ten punkt końcowy jest oceniany przez 100 dni po przeszczepie. Skumulowany odsetek ostrej GVHD po przeszczepie szacuje się za pomocą funkcji skumulowanej częstości występowania, traktując śmierć przed ostrą GVHD jako ryzyko konkurencyjne.
Dzień 100
Uczestnicy z maksymalną ostrą GVHD
Ramy czasowe: Dzień 100
Ostra GVHD jest oceniana według konsensusu (Przepiorka 1995) zgodnie z podręcznikiem procedur BMTCTN (MOP). Klasyfikacja ostrej GVHD jest przeprowadzana na podstawie uzgodnionych kryteriów konferencji (Przepiorka i wsp. 1995), przy czym wyższy stopień wskazuje na gorsze wyniki. Ostra GVHD stopnia I jest zdefiniowana jako stadium 1-2 skóry i stadium 0 zarówno dla przewodu pokarmowego, jak i narządów wątroby. Stopień II to stopień 3 skóry, stopień 1 przewodu pokarmowego lub stopień 1 wątroby. Stopień III to etap 2-4 dla przewodu pokarmowego lub etap 2-3 wątroby. Stopień IV to stadium 4 skóry lub stadium 4 wątroby. Zgłoszono maksymalny stopień ostrej GVHD do 100 dni po przeszczepie.
Dzień 100
Odsetek uczestników z przewlekłą GVHD
Ramy czasowe: 1 rok
Zdarzeniem dla tego drugorzędowego punktu końcowego jest jakakolwiek przewlekła GVHD na podstawie kryteriów konsensusu NIH z 2014 r. Obejmuje to łagodną, ​​umiarkowaną i ciężką przewlekłą GVHD. Analizy Chronic GVHD wykorzystują dane zgłaszane przez witrynę. Skumulowany odsetek przewlekłej GVHD jest obliczany przy użyciu funkcji skumulowanej częstości występowania, traktując śmierć przed przewlekłą GVHD jako ryzyko konkurencyjne. Osiem narządów zostanie ocenionych w skali 0-3, aby odzwierciedlić stopień przewlekłego zaangażowania GVHD. Rejestrowane będą również wyniki badań czynności wątroby i płuc oraz stosowanie terapii ogólnoustrojowej w leczeniu przewlekłej GVHD. Ten drugorzędowy punkt końcowy przewlekłej GVHD będzie obejmował łagodną, ​​umiarkowaną i ciężką przewlekłą GVHD w oparciu o kryteria konsensusu NIH.
1 rok
Liczba uczestników doświadczających przewlekłej GVHD o maksymalnym nasileniu
Ramy czasowe: 1 rok
Zdarzeniem dla tego drugorzędowego punktu końcowego jest jakakolwiek przewlekła GVHD na podstawie kryteriów konsensusu NIH z 2014 r. Osiem narządów zostanie ocenionych w skali 0-3, aby odzwierciedlić stopień przewlekłego zaangażowania GVHD. Rejestrowane będą również wyniki badań czynności wątroby i płuc oraz stosowanie terapii ogólnoustrojowej w leczeniu przewlekłej GVHD. Ogólne nasilenie przewlekłej GVHD opiera się na ocenie ośmiu narządów. Maksymalny poziom ciężkości przewlekłej GVHD obejmuje łagodny, umiarkowany i ciężki.
1 rok
Rekonstytucja immunologiczna cytometrii przepływowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 100, 180 i 365
Ilościowa ocena limfocytów CD3, CD4, CD8, CD19 i CD56 we krwi obwodowej zostanie przeprowadzona za pomocą analizy metodą cytometrii przepływowej.
Linia bazowa, dni 100, 180 i 365
Rekonstytucja immunologiczna ilościowych immunoglobulin
Ramy czasowe: linia bazowa i 1 rok
Ilościowe immunoglobuliny IgA, IgG, IgM wykonano na początku badania i 1 rok po przeszczepie.
linia bazowa i 1 rok
Uczestnicy z infekcjami maksymalnego stopnia 2 i stopnia 3
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników, którzy zgłosili maksymalne nasilenie infekcji stopnia 2 i stopnia 3. W badaniu zgłoszono tylko zakażenia stopnia 2. i 3. występujące po przeszczepie. Infekcje stopnia 2 i stopnia 3 są zdefiniowane przez BMT CTN Technical MOP. Wyższy stopień zakażenia wskazuje na gorsze nasilenie zakażenia. Kryteria klasyfikacji infekcji są publikowane online (https://bmtctn.net/administrative-manual-procedures-moppolicy-guidelines). Stopień ciężkości 1, 2 i 3 opisano dla zakażeń bakteryjnych, grzybiczych, wirusowych, pasożytniczych i niemikrobiologicznych. Na przykład zakażenia grzybicze stopnia 2 definiuje się jako drożdżakowe zapalenie przełyku lub potwierdzone lub prawdopodobnie grzybicze zapalenie zatok potwierdzone radiologicznie bez zajęcia oczodołu, mózgu lub kości. Zakażenia grzybicze stopnia 3 definiuje się jako fungemię, w tym kandydemię, potwierdzone lub prawdopodobnie inwazyjne zakażenia grzybicze, rozsiane zakażenia z histoplazmozą, blastomykozą, kokcydiomikozą lub Cryptococcus lub zapalenie płuc wywołane przez Pneumocystis jiroveci.
1 rok
Częstotliwości infekcji sklasyfikowane według rodzaju infekcji
Ramy czasowe: 1 rok
Podano liczbę zakażeń ogólnoustrojowych. Infekcje są podzielone na kategorie według rodzaju infekcji. Uczestnik może zgłosić wiele rodzajów infekcji, więc kategorie nie wykluczają się wzajemnie dla uczestników. W badaniu zgłoszono wszystkie zakażenia stopnia 2. i 3., zgodnie z definicją BMT CTN Technical MOP, występujące po przeszczepie.
1 rok
Odsetek uczestników z wirusem cytomegalii (CMV), wirusem Epsteina-Barra (EBV) lub chorobą limfoproliferacyjną po przeszczepie (PTLD)
Ramy czasowe: 1 rok
Wiremia i choroba CMV, wiremia EBV i PTLD są monitorowane i zgłaszane zgodnie z protokołem. Skumulowany odsetek każdego wyniku oszacowano z 95% przedziałem ufności przy użyciu estymatora Aalena-Johansena, przy czym zgon przed zdarzeniem traktowano jako ryzyko współzawodniczące.
1 rok
Uczestnicy z toksycznością stopnia 3-5 według SOC
Ramy czasowe: 1 rok
Toksyczność jest oceniana dla uczestników badania w dniu 28, dniu 56, dniu 100, dniu 180 i dniu 365 po przeszczepie i oceniana przy użyciu Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) w wersji 4.0. Zgłaszane są toksyczności stopnia 3-5, przy czym wyższy stopień wskazuje na gorsze wyniki. Toksyczność podsumowano tutaj według klasyfikacji układów i narządów (SOC). Uczestnik może zgłosić wiele toksyczności, więc kategorie nie wykluczają się wzajemnie dla uczestników.
1 rok
Jakość życia związana ze zdrowiem (HR-QoL) — krótki formularz badania wyników medycznych (MOS SF-36)
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 100, 6 miesięcy i 1 rok
HR-QoL będzie mierzona za pomocą ankiet zgłaszanych przez pacjentów na początku badania, a następnie w dniu 100, dniu 180 i dniu 365 po przeszczepie. MOS SF-36 jest przeznaczony dla dorosłych uczestników (> 18 lat). MOS SF-36 to 36-itemowa ogólna ocena HR-QoL z ośmioma komponentami: Funkcjonowanie Fizyczne, Rola Fizyczna, Indeks Bólu, Ogólne Percepcje Zdrowia, Witalność, Funkcjonowanie Społeczne, Rola Emocjonalna i Indeks Zdrowia Psychicznego. Każda domena jest pozytywnie oceniana z wyższymi wynikami związanymi z pozytywnym wynikiem. Skala wynosi od 0 do 100, gdzie 0 oznacza maksymalną niepełnosprawność, a 100 brak niepełnosprawności. Podsumowanie komponentu fizycznego (PCS) i podsumowanie komponentu psychicznego (MCS) zostały użyte jako miary wyniku w podsumowaniu danych SF-36 dla tego badania. Te dwa podsumowania mają tę samą skalę punktacji i interpretację.
Punkt odniesienia, dzień 100, 6 miesięcy i 1 rok
Jakość życia związana ze zdrowiem (HR-QoL) — moduł przeszczepu komórek macierzystych PedsQL
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 100, 6 miesięcy i 1 rok
HR-QoL będzie mierzona za pomocą ankiet zgłaszanych przez pacjentów na początku badania, a następnie w dniu 100, dniu 180 i dniu 365 po przeszczepie. Moduł przeszczepu komórek macierzystych PedsQL dla uczestników pediatrycznych (od 8 do 18 lat). Moduł przeszczepu komórek macierzystych PedsQL to 46-elementowy instrument, który mierzy HR-QoL u dzieci i młodzieży poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych i jest rozwojowo odpowiedni do samoopisu w wieku od 8 do 18 lat. Wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wiążą się z wynikiem pozytywnym.
Punkt odniesienia, dzień 100, 6 miesięcy i 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mary Horowitz, MD, MS, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 września 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 września 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

28 września 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BMT CTN 1502
  • 5U24CA076518 (Grant/umowa NIH USA)
  • 2U10HL069294-11 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wyniki zostaną opublikowane w manuskrypcie i informacjach uzupełniających przesłanych do NIH BioLINCC (w tym słowniki danych, formularze opisów przypadków, dokumentacja przedłożenia danych, dokumentacja zestawu danych dotyczących wyników itp., jeśli wskazano).

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu 6 miesięcy od oficjalnego zamknięcia badania w uczestniczących ośrodkach.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostępne dla publiczności

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj