Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Optimalizace transplantace haploidentické aplastické anémie (BMT CTN 1502) (CHAMP)

18. března 2026 aktualizováno: Medical College of Wisconsin

Optimalizace transplantace haploidentické aplastické anémie (CHAMP) (BMT CTN 1502)

Tato studie je prospektivní, multicentrická studie fáze II s pacienty po haploidentické transplantaci kvůli těžké aplastické anémii (SAA). Primárním cílem je zhodnotit celkové přežití (OS) 1 rok po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Získaná SAA je vzácná porucha selhávání kostní dřeně s odhadovanou roční incidencí 2 případy na milion as více než 600 novými případy ve Spojených státech každý rok. Hlavní výzvou při léčbě získané SAA je péče o pacienty, kteří jsou refrakterní na imunosupresivní terapii (IST) nebo u kterých došlo k relapsu po IST. HSCT je pro tyto pacienty jedinou léčebnou možností, ale mnoho z nich je nezpůsobilých, protože nemají vhodného dárce. Síť klinických studií po transplantaci krve a dřeně (BMT CTN) se snaží rozšířit možnosti pro tyto pacienty pomocí nových terapeutických strategií profylaxe GVHD pomocí PTCy, aby se rozšířil soubor dárců o haploidentické dárce. Cílem tohoto protokolu je otestovat, zda optimalizované přístupy využívající haploidentické dárce dosáhnou přijatelných výsledků u pacientů se SAA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94618
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33624
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Northside Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University Medical Center/ Riley Hospital for Children
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville/Kosair Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
        • Johns Hopkins Unversity
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos Cancer Institute/Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State College of Medicine/The Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53211
        • Children's Hospital of Wisconsin/Midwest Children's Cancer

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacientovi je v době zápisu < 75 let.

  2. Potvrzená diagnóza SAA, buď z počáteční diagnózy nebo následných hodnocení, definovaná jako:

    1. Celularita kostní dřeně < 25 % nebo celularita dřeně < 50 %, ale s < 30 % reziduálních hematopoetických buněk.
    2. Dva ze tří z následujících (v periferní krvi): Neutrofily < 0,5 x 10^9/l, krevní destičky < 20 x10^9/l nebo počet retikulocytů < 20 x10^9/l (<60 x 10^9/l pomocí automatické analýzy)
  3. Není k dispozici žádný vhodný plně odpovídající příbuzný sourozenecký dárce (6/6 shoda pro lidský leukocytární antigen (HLA)-A a B ve středním nebo vysokém rozlišení a DRB1 ve vysokém rozlišení pomocí typizace na základě DNA).
  4. Neúspěšná alespoň jedna studie imunosupresivní terapie (IST) z důvodu odolnosti nebo relapsu. IST mohla zahrnovat režimy založené na ATG, inhibitory kalcineurinu a/nebo jinou terapii s vyššími dávkami zaměřenou na léčbu primární SAA.
  5. Dostupný příbuzný pacienta, který je haploidentickou shodou, včetně biologických rodičů, sourozenců nebo nevlastních sourozenců, dětí, strýců/tet, bratranců a sestřenic atd. Způsobilí haploidentičtí dárci budou mít 2–4 neshody, pokud HLA-A, -B, -C a je použito typování -DRB1; 2-5 neshod, pokud se použije typizace HLA-A, -B, -C, -DRB1 a -DQB1; a 2-6 neshod, pokud se použije typizace HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 a -DPB1. Jednosměrný nesoulad buď ve směru štěp versus hostitel nebo hostitel versus štěp je považován za nesoulad. Dárce a příjemce musí prokázat, že se shodují v plném haplotypu tím, že jsou identičtí minimálně v jedné alele (při typizaci na základě DNA s vysokým rozlišením) na následujících genetických lokusech: HLA-A, -B, -C a DRB1, pokud 8 používá se typizace alely; HLA-A, -B, -C, -DRB1 a -DQB1, pokud se použije 10 typizace alel; a HLA-A, -B, -C, -DRB1-, DQB1 a -DPB1 je 12 typizace alely, kterou používá místní centrum. Další informace naleznete v části 2.4.
  6. Pacient a/nebo zákonný zástupce musí podepsat informovaný souhlas s HSCT.
  7. Haplo dárce a/nebo zákonný zástupce musí být schopen podepsat dokumenty informovaného souhlasu.
  8. Potenciální dárce haplo musí být ochoten a schopen darovat kostní dřeň.
  9. Hmotnost haplo dárce musí být ≥ 20 kg.

  10. Přiměřená funkce orgánů definovaná jako:

    1. Srdce: Ejekční frakce levé komory (LVEF) v klidu ≥ 40 %. U pacientů ve věku < 13 let může být LVEF nahrazena zkracovací frakcí (SF) ≥ 26 % podle echokardiogramu nebo Multi Gated Acquisition Scan (MUGA).
    2. Jaterní: Celkový bilirubin < 3,0 x horní hranice normy (ULN) pro věk (pacienti, u kterých byla diagnostikována Gilbertova choroba, mohou tento limit překročit) a alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) < 5,0 x ULN pro stáří.
    3. Renální: Pro pacienty ve věku > 13,0 let v době zařazení: odhadovaná clearance kreatininu > 50 ml/min (s použitím Cockcroft-Gaultova vzorce a skutečné tělesné hmotnosti). Pro pacienty ve věku < 13,0 let při zařazení: Rychlost glomerulární filtrace (GFR) odhadovaná podle aktualizovaného Schwartzova vzorce ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Pokud je odhadovaná GFR < 90 ml/min/1,73 m^2, pak musí být funkce ledvin měřena 24hodinovou clearance kreatininu nebo nukleární GFR a musí být > 50 ml/min/1,73 m^2.
    4. Plicní: Pro pacienty ve věku > 13,0 let: Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) (korigovaná/upravená na hemoglobin) > 40 % a usilovný výdechový objem za jednu sekundu (FEV1) > 50 % předpovězeno (bez podání bronchodilatátoru ) a předpokládaná nucená vitální kapacita (FVC) > 50 %. U pacientů ve věku < 13,0 let, kteří nejsou schopni provést testy funkce plic (PFT) kvůli věku nebo vývojovým schopnostem: (1) bez známek dušnosti v klidu a (2) bez potřeby doplňkového kyslíku a (3) saturace O2 > 92 % na vzduchu v místnosti na úrovni moře (s nižšími hladinami povolenými ve vyšších nadmořských výškách podle zavedeného standardu péče v centru (např. Utah, 4 200 stop nad mořem, neposkytuje doplňkový kyslík, pokud není pod 90 %)).
  11. Stav výkonnosti Karnofsky nebo Lansky ≥ 60 %.
  12. Ženy a muži ve fertilním věku musí souhlasit s praktikováním 2 účinných metod antikoncepce současně nebo souhlasit s abstinencí.

Kritéria vyloučení:

  1. Dědičné syndromy selhání kostní dřeně, jako je Fanconiho anémie, musí být vyloučeny podle standardu centra.
  2. Klonální cytogenetické abnormality konzistentní s pre-myelodysplastickým syndromem (pre-MDS) nebo MDS při vyšetření dřeně (např. Monozomie 7).
  3. Přítomnost anti-dárcovských HLA protilátek (pozitivní anti-dárcovská HLA protilátka je definována jako pozitivní cross-match test jakéhokoli titru testem cytotoxicity závislé na komplementu nebo průtokovou cytometrií nebo přítomnost anti-dárcovských HLA protilátek k vysoce expresním lokusům HLA -A, B, C, DRB1 nebo DPB1 se střední intenzitou fluorescence (MFI) > 1000 imunotestem na pevné fázi).
  4. Předchozí alogenní transplantace kmenových buněk.
  5. Před transplantací pevných orgánů.
  6. Známá život ohrožující reakce (tj. anafylaxe) na Thymoglobulin®, která by pacientovi znemožnila použití, protože tato studie vyžaduje použití přípravku Thymoglobulin® ATG.
  7. Nekontrolovaná bakteriální, virová nebo plísňová infekce v době zápisu. Nekontrolovaný je definován jako současné užívání léků as progresí nebo žádným klinickým zlepšením při adekvátní lékařské léčbě.
  8. Séropozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV).
  9. Aktivní hepatitida B nebo C stanovená detekovatelnou virovou zátěží HBV nebo HCV.
  10. Pacientky, které jsou těhotné (podle ústavní praxe) nebo kojí.
  11. Předchozí malignity kromě resekovaného bazaliomu nebo léčeného cervikálního karcinomu in situ. Rakovina léčená s léčebným záměrem před > 5 lety bude povolena. Rakovina léčená s léčebným záměrem před ≤ 5 lety nebude povolena, pokud nebude schválena předsedou protokolu a/nebo úředníkem protokolu.
  12. Alemtuzumab nebo ATG do 2 týdnů od zařazení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Haploidentická transplantace kostní dřeně HSCT
Pacienti budou před podstoupením haploidentické HSCT léčeni přípravným režimem sestávajícím z antitymocytového globulinu (ATG) (4,5 mg/kg), fludarabinu (150 mg/m²), cyklofosfamidu (29 mg/kg) a nízkodávkového celotělového ozáření (TBI) (200 cGy). Pro profylaxi GVHD bude použita po HSCT podaný cyklofosfamid (100 mg/kg), takrolimus a mykofenolát mofetil (MMF). Po transplantaci bude podáván G-CSF.
Lék: Antithymocytární globulin (ATG)
Podání ATG bude 0,5 mg/kg IV v den -9 během 6 hodin a 2 mg/kg IV ve dnech -8 a -7 během 4 hodin.
Ostatní jména:
  • Thymoglobulin®, rATG
Lék: Fludarabin
Dávka fludarabinu bude 30 mg/m^2 IV denně po dobu 5 dnů ode dne -6 do dne -2.
Ostatní jména:
  • Fludara®
Lék: Cyklofosfamid
Dávka cyklofosfamidu bude 14,5 mg/kg IV denně po dobu 2 dnů (den -6 až den -5) před transplantací a 50 mg/kg IV denně po dobu 2 dnů (den +3 až den +4) po transplantaci.
Ostatní jména:
  • Cytoxan®
Záření: Celkové ozáření těla (TBI)
TBI má být podán v jedné dávce 200 cGy v den -1.
Postup: Haplo HSCT
Vhodní pacienti bez dostupného plně shodného příbuzného nebo nepříbuzného dárce podstoupí haploidentickou transplantaci kostní dřeně.
Lék: Takrolimus
Takrolimus by měl být zahájen v den +5 a podáván k udržení hladiny 10-15 ng/ml.
Ostatní jména:
  • Prograf®
Lék: Mykofenolát mofetil (MMF)
Dávka MMF bude 15 mg/kg PO třikrát denně (TID) až do 1 g TID (nebo ekvivalentu IV) počínaje dnem +5.
Ostatní jména:
  • Cellcept®
Lék: G-CSF
G-CSF bude podáván IV nebo SQ počínaje dnem +5 v dávce 5 mcg/kg/den, dokud ANC nebude > 1500 po dobu 3 dnů.
Ostatní jména:
  • Filgrastim, Neupogen®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s celkovým přežitím (OS)
Časové okno: 1 rok
Celkové přežití (OS) je primárním cílovým parametrem této studie. Doba do této události je doba od transplantace do smrti z jakékoli příčiny nebo posledního sledování nebo 1 rok od transplantace, podle toho, co nastane dříve. Jednoroční pravděpodobnost OS a její 95% interval spolehlivosti byly odhadnuty pomocí Kaplan-Meierova odhadu a Greenwoodova vzorce.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s obnovou neutrofilů
Časové okno: Den 28 a 56
Výtěžnost neutrofilů znamená dosažení absolutního počtu neutrofilů (ANC) > 0,5 x 10^9/l pro tři po sobě jdoucí měření v různých dnech, přičemž první ze tří dnů je definován jako den přihojení neutrofilů. Kumulativní procento přihojení neutrofilů bylo odhadnuto s 95% intervalem spolehlivosti pomocí Aalen-Johansenova odhadu s úmrtím před přihojením neutrofilů považovaným za konkurenční riziko.
Den 28 a 56
Procento účastníků s obnovou krevních destiček
Časové okno: Den 100
Obnova krevních destiček je definována dosažením počtu krevních destiček > 20 x 10^9/l bez transfuze krevních destiček v předchozích sedmi dnech. První den trvalého počtu krevních destiček bude definován jako den přihojení krevních destiček. Kumulativní procento přihojení krevních destiček bylo odhadnuto s 95% intervalem spolehlivosti pomocí Aalen-Johansenova odhadu s úmrtím před přihojením krevních destiček považovaným za konkurenční riziko.
Den 100
Účastníci žijí s trvalým přihojením
Časové okno: 1 rok
Být naživu a štěp je definován jako neprožitek smrti, primárního selhání štěpu nebo sekundárního selhání štěpu. Přihojení dárcovských buněk je definováno jako chimérismus dárce vyšší nebo rovný 5 % v den nebo po dni 56 po transplantaci. Chimérismus lze hodnotit v plné krvi nebo frakcích krevních buněk, včetně frakcí CD3 a CD33 nebo CD15. Pro tento protokol jsou vyžadovány liniově specifické, myeloidní a T buněčné chimerismy. Tento koncový bod byl posouzen Výborem pro kontrolu koncových bodů (ERC) a pro analýzu byla použita data ERC.
1 rok
Procento účastníků s přežitím bez selhání štěpu
Časové okno: 1 rok
Události pro přežití bez selhání štěpu (GFFS) včetně úmrtí, primárního selhání štěpu, sekundárního selhání štěpu. Doba do této události je doba od transplantace do smrti z jakékoli příčiny nebo selhání štěpu nebo posledního sledování nebo 1 rok od transplantace, podle toho, co nastane dříve. U pacientů, u kterých došlo k primárnímu selhání štěpu, byl jako datum události primárního selhání štěpu použit den 0,1, do kterého se událost započítala. Jednoletá pravděpodobnost GFFS a její 95% interval spolehlivosti byly odhadnuty pomocí Kaplan-Meierova odhadu a Greenwoodova vzorce.
1 rok
Procento účastníků s primárním selháním štěpu
Časové okno: Den 56
Primární selhání štěpu je definováno nedostatkem přihojení neutrofilů do 56. dne po HSCT nebo nedosažení alespoň 5% chimérismu dárce (plná krev nebo dřeň) při jakýchkoli měřeních až do dne +56 včetně. Pro tento protokol jsou vyžadovány liniově specifické, myeloidní a T buněčné chimerismy. Přihojení myeloidů nemusí probíhat stejnou rychlostí jako přihojení T buněk. Pokud má myeloid více než nebo rovný 5 % dárce, i když kompartment T buněk ne, nepovažuje se to za primární selhání štěpu. Sekundární selhání štěpu je definováno počátečním přihojením neutrofilů (ANC větší nebo rovno 0,5 x 10^8/l měřeno pro 3 po sobě jdoucí měření v různých dnech) následovaným trvalým následným poklesem ANC na méně než 0,5 x 10^9/l pro tři po sobě jdoucí měření v různých dnech nebo počáteční chimérismus dárce plné krve nebo dřeně větší nebo rovný 5 %, ale pak pokles na méně než 5 % při následných měřeních nebo druhé infuzi/transplantaci podané pro selhání štěpu.
Den 56
Procento účastníků se sekundárním selháním štěpu
Časové okno: 1 rok

Sekundární selhání štěpu je definováno jako jedno z následujících:

  1. Počáteční přihojení neutrofilů (ANC větší nebo rovné 0,5 x 10^9/l měřeno pro tři po sobě jdoucí měření v různých dnech) následované trvalým následným poklesem ANC na méně než 0,5 x 10^9/l pro tři po sobě jdoucí měření v různých dnech;
  2. Počáteční chimérismus dárce plné krve nebo dřeně vyšší nebo rovný 5 %, ale poté klesající na méně než 5 % při následných měřeních;
  3. Druhá infuze/transplantace podaná po 56. dni pro selhání štěpu.
1 rok
Účastníci žijí s autologním zotavením
Časové okno: 1 rok
Autologní výtěžek je definován jako ANC > 0,5 x 10^9/l a nezávislost na transfuzi, ale s < 5 % chimérismu dárce (plná krev nebo m. šipka). Tento koncový bod byl přezkoumán a posouzen ERC. Analýza je založena na datech ERC.
1 rok
Procento účastníků s akutním onemocněním štěpu vs. hostitel (GVHD)
Časové okno: Den 100
Akutní GVHD je hodnocena konsensuálním hodnocením (Przepiorka 1995) podle BMTCTN manuálu postupů (MOP). Akutní GVHD je hodnocena konsensuálním hodnocením (Przepiorka 1995) podle BMTCTN manuálu postupů (MOP). Byl zaznamenán čas nástupu akutní GVHD stupně II-IV a stupně III-IV. Tento koncový bod se hodnotí po 100 dnech po transplantaci. Kumulativní procento akutní GVHD po transplantaci se odhaduje pomocí funkce kumulativní incidence, přičemž jako konkurenční riziko se bere úmrtí před akutní GVHD.
Den 100
Účastníci s maximální akutní GVHD
Časové okno: Den 100
Akutní GVHD je hodnocena konsensuálním hodnocením (Przepiorka 1995) podle BMTCTN manuálu postupů (MOP). Akutní klasifikace GVHD se provádí podle kritérií konsenzuální konference (Przepiorka et al. 1995), přičemž vyšší stupeň ukazuje na horší výsledky. Akutní GVHD I. stupně je definován jako kožní stádium 1-2 a stádium 0 pro GI i jaterní orgány. Stupeň II je stupeň 3 kůže nebo stupeň 1 GI nebo stupeň 1 jater. Stupeň III je stadium 2-4 pro GI nebo stadium 2-3 jater. Stupeň IV je stupeň 4 kůže nebo stupeň 4 jater. Uvádí se maximální stupeň akutní GVHD do 100 dnů po transplantaci.
Den 100
Procento účastníků s chronickou GVHD
Časové okno: 1 rok
Událostí pro tento sekundární cílový bod je jakákoli chronická GVHD založená na kritériích NIH Consensus 2014. To zahrnuje mírnou, střední a těžkou chronickou GVHD. Analýzy chronické GVHD využívají data hlášená na místě. Kumulativní procento chronické GVHD se vypočítá pomocí funkce kumulativní incidence, která považuje úmrtí před chronickou GVHD za konkurenční riziko. Osm orgánů bude hodnoceno na stupnici 0-3, aby odrážela stupeň chronického postižení GVHD. Zaznamenány budou také výsledky jaterních a plicních funkčních testů a použití systémové terapie k léčbě chronické GVHD. Tento sekundární cílový bod chronické GVHD bude zahrnovat mírnou, středně závažnou a závažnou chronickou GVHD na základě kritérií NIH Consensus Criteria.
1 rok
Počet účastníků trpících chronickou GVHD s maximální závažností
Časové okno: 1 rok
Událostí pro tento sekundární cílový bod je jakákoli chronická GVHD založená na kritériích NIH Consensus 2014. Osm orgánů bude hodnoceno na stupnici 0-3, aby odrážela stupeň chronického postižení GVHD. Zaznamenány budou také výsledky jaterních a plicních funkčních testů a použití systémové terapie k léčbě chronické GVHD. Celková chronická závažnost GVHD je založena na skóre osmi orgánů. Maximální úroveň závažnosti chronické GVHD zahrnuje mírnou, střední a těžkou.
1 rok
Imunitní rekonstituce průtokové cytometrie
Časové okno: Výchozí stav, dny 100, 180 a 365
Kvantitativní hodnocení CD3, CD4, CD8, CD19 a CD56 pozitivních lymfocytů periferní krve bude provedeno pomocí průtokové cytometrické analýzy.
Výchozí stav, dny 100, 180 a 365
Imunitní rekonstituce kvantitativních imunoglobulinů
Časové okno: základní a 1-roční
Kvantitativní imunoglobuliny IgA, IgG, IgM byly provedeny na začátku a 1 rok po transplantaci.
základní a 1-roční
Účastníci s infekcemi maximálně 2. a 3. stupně
Časové okno: 1 rok
Počet účastníků, kteří uvedli maximální závažnost infekce stupně 2 a stupně 3. Ve studii byly hlášeny pouze infekce 2. a 3. stupně vyskytující se po transplantaci. Infekce 2. a 3. stupně jsou definovány technickým MOP BMT CTN. Vyšší stupeň infekce znamená horší závažnost infekce. Kritéria klasifikace infekce jsou zveřejněna online (https://bmtctn.net/administrative-manual-procedures-moppolicy-guidelines). Závažnost 1., 2. a 3. stupně je popsána pro bakteriální, plísňové, virové, parazitární a nemikrobiologické infekce. Například mykotické infekce 2. stupně jsou definovány jako candida esophagitis nebo prokázaná nebo pravděpodobně mykotická sinusistis potvrzená radiologicky bez postižení orbity, mozku nebo kostí. Plísňové infekce stupně 3 jsou definovány jako plísně včetně kandidémie, prokázané nebo pravděpodobně invazivní plísňové infekce, diseminované infekce s histoplazmózou, blastomykóza, kokcidiomykóza nebo kryptokok nebo pneumonie způsobená Pneumocystis jiroveci.
1 rok
Frekvence infekcí kategorizovaných podle typu infekce
Časové okno: 1 rok
Uvádí se počet systémových infekcí. Infekce jsou kategorizovány podle typu infekce. Účastník může hlásit více typů infekcí, takže kategorie se pro účastníky vzájemně nevylučují. Ve studii byly hlášeny všechny infekce 2. a 3. stupně, jak jsou definovány v BMT CTN Technical MOP, vyskytující se po transplantaci.
1 rok
Procento účastníků s cytomegalovirem (CMV), virem Epstein-Barrové (EBV) nebo potransplantačním lymfoproliferativním onemocněním (PTLD)
Časové okno: 1 rok
CMV virémie a onemocnění, EBV virémie a PTLD jsou monitorovány a hlášeny podle protokolu. Kumulativní procento každého výsledku bylo odhadnuto s 95% intervalem spolehlivosti za použití Aalen-Johansenova odhadu s úmrtím před událostí považovaným za konkurenční riziko.
1 rok
Účastníci s toxicitou stupně 3-5 podle SOC
Časové okno: 1 rok
Toxicita se pro účastníky studie hodnotí 28., 56., 100., 180. a 365. den po transplantaci a hodnotí se pomocí NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 4.0. Uvádí se toxicita 3. až 5. stupně, přičemž vyšší stupeň naznačuje horší výsledky. Toxicita je zde shrnuta podle tříd orgánových systémů (SOC). Účastník může hlásit více toxicit, takže kategorie se pro účastníky vzájemně nevylučují.
1 rok
Kvalita života související se zdravím (HR-QoL) – Krátká forma studie lékařských výsledků (MOS SF-36)
Časové okno: Výchozí stav, den 100, 6 měsíců a 1 rok
HR-QoL bude měřena pomocí pacientem hlášených průzkumů na začátku a poté v den 100, den 180 a den 365 po transplantaci. MOS SF-36 se používá pro dospělé účastníky (> 18 let). MOS SF-36 je 36-položkové obecné hodnocení HR-QoL s osmi složkami: fyzické fungování, fyzická role, index bolesti, celkové vnímání zdraví, vitalita, sociální fungování, role emocionální a index duševního zdraví. Každá doména je pozitivně hodnocena s vyšším skóre spojeným s pozitivním výsledkem. Stupnice je 0 až 100, kde 0 je maximální postižení a 100 je žádné postižení. Souhrn fyzických složek (PCS) a Souhrn mentálních složek (MCS) byly použity jako výstupní měřítka při shrnutí dat SF-36 pro tuto studii. Tyto dva souhrny mají stejnou stupnici skóre a interpretaci.
Výchozí stav, den 100, 6 měsíců a 1 rok
Kvalita života související se zdravím (HR-QoL) – modul PedsQL pro transplantaci kmenových buněk
Časové okno: Výchozí stav, den 100, 6 měsíců a 1 rok
HR-QoL bude měřena pomocí pacientem hlášených průzkumů na začátku a poté v den 100, den 180 a den 365 po transplantaci. Modul PedsQL pro transplantaci kmenových buněk pro pediatrické účastníky (8 let až 18 let). PedsQL Transplantační modul kmenových buněk je 46-položkový nástroj, který měří HR-QoL u dětí a dospívajících podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk a je vývojově vhodný pro self-report ve věku 8 až 18 let. Skóre se pohybuje od 0 do 100 s vyšším skóre spojeným s pozitivním výsledkem.
Výchozí stav, den 100, 6 měsíců a 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medical College of Wisconsin

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Mary Horowitz, MD, MS, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

17. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

17. srpna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. září 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. září 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

28. září 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BMT CTN 1502
  • 5U24CA076518 (Grant/smlouva NIH USA)
  • 2U10HL069294-11 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Výsledky budou publikovány v rukopise a podpůrné informace předložené NIH BioLINCC (včetně datových slovníků, formulářů pro kazuistiku, dokumentace k předkládání dat, dokumentace k datovému souboru výsledků atd., kde je uvedeno).

Časový rámec sdílení IPD

Do 6 měsíců od oficiálního uzavření studie na zúčastněných místech.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

K dispozici veřejnosti

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit