선천성 부신과형성 성인에서 NBI-74788의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학
2022년 4월 5일 업데이트: Neurocrine Biosciences
선천성 부신 비대증이 있는 성인 피험자에서 NBI-74788의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 다중 용량 연구
이것은 최대 30명의 성인 여성 및 남성 피험자(18 21-하이드록실라아제 결핍 선천성 부신 증식증(CAH)의 문서화된 의학적 진단이 있는 50세까지).
이 연구에는 4가지 NBI-74788 투약 요법이 포함된 순차적 코호트 설계가 포함되며 각 요법은 14일 동안 투여됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
18
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 전반적으로 건강하십시오.
- 고전적인 21-하이드록실라제 결핍 CAH로 의학적으로 확인된 진단을 받으십시오.
- 연구 내내 안정적으로 유지될 것으로 예상되는 CAH에 대한 안정적인 스테로이드 치료 요법을 받아야 합니다.
- 가임 가능성이 있는 피험자는 장벽 피임 방법의 적절한 사용에 대해 교육을 받아야 하며, 스크리닝부터 최종 연구 방문 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 미리 지정된 기간까지 일관되게 호르몬 또는 두 가지 형태의 비호르몬 피임(이중 피임)을 사용하는 데 동의해야 합니다. , 더 긴 것.
- 가임 가능성이 있는 피험자는 스크리닝 시 임신 테스트 결과가 음성이어야 하고 베이스라인에서 소변 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
- 스크리닝 및 베이스라인에서 음성 소변 약물(불법 약물의 경우) 및 음주 호흡 검사를 받으십시오.
- 연구 센터에서의 모든 요구 사항 및 후속 방문을 위한 반환을 포함하여 프로토콜 및 정보에 입각한 동의/승인 양식에 설명된 연구 요법 및 연구 절차를 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
- 미국 건강 보험 양도 및 책임에 관한 법률(HIPAA)과 관련하여 개인 건강 정보에 대한 액세스 권한을 기꺼이 제공합니다.
제외 기준:
- 임상적으로 현저한 불안정한 의학적 상태 또는 만성 질환 또는 악성 종양이 있는 경우.
- 검진 후 30일 이내에 의학적으로 심각한 질병을 앓았습니다.
- 기존 CAH의 다른 알려진 형태에 대해 알려졌거나 의심되는 감별 진단이 있는 경우.
- 양측 부신 절제술, 뇌하수체 기능 저하증 또는 경구 투여 글루코코르티코이드로 매일 치료해야 하는 기타 상태를 포함하는 병력이 있습니다.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성입니다.
- 간질 또는 심각한 머리 부상의 병력이 있습니다.
- 긴 QT 증후군 또는 심장 빈맥 부정맥의 알려진 병력이 있습니다.
- 코르티코트로핀 방출 호르몬 길항제에 과민증이 있습니다.
- B형 간염, C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 선별검사에서 양성 판정을 받았거나 양성 결과를 받은 이력이 있는 경우.
- 알코올 또는 약물 남용의 최근 병력(≤1년)이 있거나 약물 의존 또는 남용 기준에 대한 현재 증거가 있어야 합니다.
- 스크리닝 전 30일 이내에 항응고제 또는 항혈소판 요법을 사용했습니다.
- 활성 출혈 장애가 있습니다.
- 초기 스크리닝 전 30일 이내에 다른 조사 약물을 사용했거나 연구 기간 동안 조사 약물(연구 약물 이외)을 사용할 계획입니다.
- 혈액 손실이 550mL 이상이거나 기준선 전 7일 이내에 56일 이내에 혈액을 기증했거나 혈장을 기증했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1(50mg QHS)
NBI-74788 50 mg 1일 1회 취침 시간(QHS) 연속 14일 동안 경구 투여.
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캡슐, 매일 투여.
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실험적: 코호트 2(100mg QHS)
NBI-74788 100mg 1일 1회 취침 시간(QHS) 연속 14일 동안 경구 투여.
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캡슐, 매일 투여.
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실험적: 코호트 3(100mg QPM)
NBI-74788 100 mg 1일 1회 저녁(QPM) 연속 14일 동안 경구 투여.
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캡슐, 매일 투여.
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실험적: 코호트 4(100mg BID)
NBI-74788 100 mg 1일 2회(BID) 연속 14일 동안 경구 투여.
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캡슐, 매일 투여.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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17-하이드록시프로게스테론(17-OHP) 아침 창 평균의 기준선에서 14일까지 백분율 변화
기간: 기준선 및 14일
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17-OHP의 백분율 변화는 연구 약물 투여 전(즉, 기준선에서)과 연구 약물 투여 14일 후 모두 0600시간에서 1000시간까지의 샘플 수집을 통해 평가되었습니다.
각 방문에서 이 아침 기간 동안 수집된 3개의 샘플은 평균을 내어 기준선으로부터 백분율 변화를 결정하는 데 사용되었습니다.
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기준선 및 14일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Androstenedione 아침 창 평균의 기준선에서 14일차까지 백분율 변화
기간: 기준선 및 14일
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안드로스텐디온의 백분율 변화는 연구 약물 투여 전(기준선) 0600시간에서 1000시간까지 그리고 연구 약물 투여 14일 후의 샘플 수집을 통해 평가되었습니다.
이 아침 기간 동안 각 방문에서 수집된 3개의 샘플은 평균을 내어 기준선으로부터의 변화 및 백분율 변화를 결정하는 데 사용되었습니다.
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기준선 및 14일
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부신피질자극호르몬(ACTH) 아침 창 평균의 기준선에서 14일까지 백분율 변화
기간: 기준선 및 14일
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연구 약물 투여 전(기준선) 0600시간에서 1000시간까지 그리고 연구 약물 투여 14일 후 샘플 수집을 통해 ACTH의 백분율 변화를 평가했습니다.
이 아침 기간 동안 각 방문에서 수집된 3개의 샘플은 평균을 내어 기준선으로부터의 변화 및 백분율 변화를 결정하는 데 사용되었습니다.
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기준선 및 14일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 10일
기본 완료 (실제)
2020년 4월 7일
연구 완료 (실제)
2020년 4월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 14일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 4월 5일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NBI-74788-CAH2001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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