- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03525886
Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NBI-74788 bij volwassenen met congenitale bijnierhyperplasie
5 april 2022 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences
Een open-label fase 2-onderzoek met meerdere doses ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NBI-74788 bij volwassen proefpersonen met congenitale bijnierhyperplasie
Dit is een fase 2, open-label, dosis-escalatieonderzoek met meerdere doses om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van NBI-74788 te beoordelen bij maximaal 30 volwassen vrouwelijke en mannelijke proefpersonen (18 tot 50 jaar) met een gedocumenteerde medische diagnose van klassieke 21-hydroxylasedeficiëntie congenitale bijnierhyperplasie (CAH).
De studie omvat een sequentieel cohortontwerp met vier NBI-74788-doseringsregimes, waarbij elk regime gedurende 14 dagen wordt toegediend.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar tot 48 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Zorg voor een goede algemene gezondheid.
- Een medisch bevestigde diagnose van klassieke 21-hydroxylasedeficiëntie CAH hebben.
- Een stabiel regime van steroïdale behandeling voor CAH volgen waarvan verwacht wordt dat het gedurende de hele studie stabiel zal blijven.
- Proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten worden geïnstrueerd over het juiste gebruik van barrièremethoden voor anticonceptie en moeten ermee instemmen om consequent hormonale of twee vormen van niet-hormonale anticonceptie (dubbele anticonceptie) te gebruiken vanaf de screening tot het laatste studiebezoek of een vooraf gespecificeerd tijdsbestek na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel , welke langer is.
- Proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest bij baseline.
- Heb een negatieve urinedrug (voor illegale drugs) en alcoholademtest bij screening en baseline.
- Bereid en in staat zijn om zich te houden aan het studieregime en de studieprocedures beschreven in het protocol en het formulier voor geïnformeerde toestemming/instemming, inclusief alle vereisten in het studiecentrum en de terugkeer voor het vervolgbezoek.
- Bereid zijn om toestemming te geven voor toegang tot persoonlijke gezondheidsinformatie in combinatie met de Amerikaanse Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA).
Uitsluitingscriteria:
- Een klinisch significante onstabiele medische aandoening of chronische ziekte of maligniteit hebben.
- Had een medisch significante ziekte binnen 30 dagen na screening.
- Een bekende of vermoedelijke differentiële diagnose hebben van een van de andere bekende vormen van klassieke CAH.
- Een voorgeschiedenis hebben met bilaterale adrenalectomie, hypopituïtarisme of een andere aandoening die dagelijkse behandeling met oraal toegediende glucocorticoïden vereist.
- Zijn drachtige of zogende vrouwtjes.
- Heb een voorgeschiedenis van epilepsie of ernstig hoofdletsel.
- Een bekende voorgeschiedenis hebben van lang-QT-syndroom of cardiale tachy-aritmie.
- Overgevoelig zijn voor corticotropine-releasing hormoonantagonisten.
- Test positief bij screening op hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV), of heb een voorgeschiedenis van een positief resultaat.
- Een recente geschiedenis (≤1 jaar) hebben van alcohol- of drugsmisbruik, of actueel bewijs van middelenafhankelijkheid of criteria voor misbruik.
- Anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers gebruikt binnen 30 dagen vóór de screening.
- Heb een actieve bloedingsstoornis.
- Heeft binnen 30 dagen voor de eerste screening een ander onderzoeksgeneesmiddel gebruikt of is van plan om tijdens het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan het onderzoeksgeneesmiddel) te gebruiken.
- Een bloedverlies hebben van ≥550 ml of bloed hebben gedoneerd binnen 56 dagen of plasma hebben gedoneerd binnen 7 dagen vóór baseline.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Cohort 1 (50 mg QHS)
NBI-74788 50 mg eenmaal daags voor het slapen gaan (QHS) oraal toegediend gedurende 14 opeenvolgende dagen.
|
Capsule, dagelijks toegediend.
|
Experimenteel: Cohort 2 (100 mg QHS)
NBI-74788 100 mg eenmaal daags voor het slapen gaan (QHS) oraal toegediend gedurende 14 opeenvolgende dagen.
|
Capsule, dagelijks toegediend.
|
Experimenteel: Cohort 3 (100 mg QPM)
NBI-74788 100 mg eenmaal daags 's avonds (QPM) oraal toegediend gedurende 14 opeenvolgende dagen.
|
Capsule, dagelijks toegediend.
|
Experimenteel: Cohort 4 (100 mg tweemaal daags)
NBI-74788 100 mg tweemaal daags (BID) oraal toegediend gedurende 14 opeenvolgende dagen.
|
Capsule, dagelijks toegediend.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Percentage verandering van baseline tot dag 14 in 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) ochtendvenstergemiddelden
Tijdsspanne: Basislijn en dag 14
|
Procentuele veranderingen in 17-OHP werden beoordeeld door het verzamelen van monsters van 0600 uur tot 1000 uur, zowel voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (d.w.z. bij baseline) als na 14 dagen dosering van het onderzoeksgeneesmiddel.
De 3 monsters die tijdens dit ochtendvenster bij elk bezoek werden verzameld, werden gemiddeld en gebruikt om de procentuele verandering ten opzichte van de basislijn te bepalen.
|
Basislijn en dag 14
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Percentage verandering van basislijn tot dag 14 in Androstenedione Morning Window-gemiddelden
Tijdsspanne: Basislijn en dag 14
|
Procentuele veranderingen in androsteendion werden beoordeeld door het verzamelen van monsters van 0600 uur tot 1000 uur voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (baseline) en na 14 dagen dosering van het onderzoeksgeneesmiddel.
De 3 monsters die tijdens dit ochtendvenster bij elk bezoek werden verzameld, werden gemiddeld en gebruikt om de verandering en procentuele verandering ten opzichte van de basislijn te bepalen.
|
Basislijn en dag 14
|
Percentage verandering van baseline tot dag 14 in adrenocorticotroop hormoon (ACTH) Morning Window-gemiddelden
Tijdsspanne: Basislijn en dag 14
|
Procentuele veranderingen in ACTH werden beoordeeld door het verzamelen van monsters van 0600 uur tot 1000 uur voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (baseline) en na 14 dagen dosering van het onderzoeksgeneesmiddel.
De 3 monsters die tijdens dit ochtendvenster bij elk bezoek werden verzameld, werden gemiddeld en gebruikt om de verandering en procentuele verandering ten opzichte van de basislijn te bepalen.
|
Basislijn en dag 14
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 april 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
7 april 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
7 april 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 mei 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 mei 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 mei 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 mei 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 april 2022
Laatst geverifieerd
1 april 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Endocriene systeemziekten
- Gonadale aandoeningen
- Stoornissen van seksuele ontwikkeling
- Urogenitale afwijkingen
- Aangeboren afwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Bijnierziekten
- Steroïde metabolisme, aangeboren fouten
- Hyperplasie
- Bijnierhyperplasie, aangeboren
- Adrenogenitaal syndroom
- Adrenocorticale hyperfunctie
Andere studie-ID-nummers
- NBI-74788-CAH2001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op NBI-74788
-
Neurocrine BiosciencesVoltooidCAH - Congenitale bijnierhyperplasieVerenigde Staten
-
Neurocrine BiosciencesActief, niet wervendCongenitale bijnierhyperplasieVerenigde Staten, Spanje, België, Oostenrijk, Bulgarije, Canada, Tsjechië, Frankrijk, Duitsland, Griekenland, Israël, Italië, Nederland, Polen, Portugal, Servië, Zweden, Verenigd Koninkrijk
-
Neurocrine BiosciencesActief, niet wervendCongenitale bijnierhyperplasieVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Griekenland, Italië, Spanje, België, Canada, Duitsland, Polen
-
Changhai HospitalThe Second Hospital of Hebei Medical University; Air Force Military Medical University... en andere medewerkersWervingColorectale sessiele gekartelde laesieChina
-
Midwest Biomedical Research FoundationMedical University of South Carolina; Academisch Medisch Centrum - Universiteit... en andere medewerkersVoltooidGastro-oesofageale reflux | Barrett-slokdarmVerenigde Staten, Nederland
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineBeijing Friendship Hospital; The Third Xiangya Hospital of Central South University en andere medewerkersWervingVerkleinwoord colorectale poliepenChina
-
Portuguese Oncology Institute, CoimbraVoltooidColorectale kanker | Herhaling, lokaal neoplasmaPortugal
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineVoltooidVroege maagkankerChina
-
The Leeds Teaching Hospitals NHS TrustOnbekendColitis ulcerosa (UC)Verenigd Koninkrijk