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Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NBI-74788 bei Erwachsenen mit angeborener Nebennierenhyperplasie

5. April 2022 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Eine Open-Label-Mehrfachdosisstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NBI-74788 bei erwachsenen Probanden mit angeborener Nebennierenhyperplasie

Dies ist eine offene Phase-2-Studie mit Mehrfachdosis und Dosiseskalation zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von NBI-74788 bei bis zu 30 erwachsenen weiblichen und männlichen Probanden (18 bis 50 Jahre alt) mit einer dokumentierten medizinischen Diagnose einer kongenitalen Nebennierenhyperplasie (CAH) mit klassischem 21-Hydroxylase-Mangel. Die Studie umfasst ein sequentielles Kohortendesign mit vier NBI-74788-Dosierungsschemata, wobei jedes Schema 14 Tage lang verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 48 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Seien Sie in guter allgemeiner Gesundheit.
  2. Haben Sie eine medizinisch bestätigte Diagnose eines klassischen 21-Hydroxylase-Mangels CAH.
  3. Seien Sie auf einem stabilen Regime der Steroidbehandlung für CAH, von dem erwartet wird, dass es während der gesamten Studie stabil bleibt.
  4. Probanden im gebärfähigen Alter müssen über die ordnungsgemäße Anwendung von Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung unterrichtet werden und sich bereit erklären, vom Screening bis zum letzten Studienbesuch oder einem festgelegten Zeitfenster nach der letzten Dosis des Studienmedikaments konsequent eine hormonelle oder zwei Formen der nichthormonellen Empfängnisverhütung (duale Kontrazeption) anzuwenden , was auch immer länger ist.
  5. Probanden im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest beim Screening und einen negativen Schwangerschaftstest im Urin zu Studienbeginn haben.
  6. Haben Sie einen negativen Urin-Drogen- (für illegale Drogen) und Alkohol-Atemtest beim Screening und bei der Grundlinie.
  7. Bereit und in der Lage sein, sich an das Studienschema und die Studienverfahren zu halten, die im Protokoll und in der Einverständniserklärung / Einwilligungserklärung beschrieben sind, einschließlich aller Anforderungen im Studienzentrum und Rückkehr zum Nachsorgebesuch.
  8. Seien Sie bereit, eine Autorisierung für den Zugriff auf persönliche Gesundheitsinformationen in Verbindung mit dem US Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) bereitzustellen.

Ausschlusskriterien:

  1. Haben Sie einen klinisch signifikanten instabilen Gesundheitszustand oder eine chronische Krankheit oder Malignität.
  2. Hatte innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening eine medizinisch signifikante Krankheit.
  3. Eine bekannte oder vermutete Differenzialdiagnose einer der anderen bekannten Formen der klassischen CAH haben.
  4. Haben Sie eine Vorgeschichte, die bilaterale Adrenalektomie, Hypopituitarismus oder andere Zustände umfasst, die eine tägliche Therapie mit oral verabreichten Glukokortikoiden erfordern.
  5. Sind schwangere oder stillende Frauen.
  6. Haben Sie eine Vorgeschichte von Epilepsie oder schweren Kopfverletzungen.
  7. Haben Sie eine bekannte Vorgeschichte von Long-QT-Syndrom oder kardialer Tachyarrhythmie.
  8. Überempfindlichkeit gegen Corticotropin-Releasing-Hormon-Antagonisten haben.
  9. Positiver Test beim Screening auf Hepatitis B, Hepatitis C oder Human Immunodeficiency Virus (HIV) oder positives Ergebnis in der Vorgeschichte.
  10. Haben Sie eine aktuelle Vorgeschichte (≤1 Jahr) von Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder aktuelle Hinweise auf Drogenabhängigkeit oder Missbrauchskriterien.
  11. Verwendet innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmer.
  12. Haben Sie eine aktive Blutungsstörung.
  13. Verwendet innerhalb von 30 Tagen vor dem ersten Screening ein anderes Prüfpräparat oder plant die Verwendung eines Prüfpräparats (außer dem Studienmedikament) während der Studie.
  14. Haben Sie einen Blutverlust von ≥550 ml oder eine Blutspende innerhalb von 56 Tagen oder eine Plasmaspende innerhalb von 7 Tagen vor dem Ausgangswert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1 (50 mg QHS)
NBI-74788 50 mg einmal täglich vor dem Schlafengehen (QHS), oral verabreicht an 14 aufeinanderfolgenden Tagen.
Arzneimittel: NBI-74788
Kapsel, täglich verabreicht.
Experimental: Kohorte 2 (100 mg QHS)
NBI-74788 100 mg einmal täglich vor dem Schlafengehen (QHS), oral verabreicht an 14 aufeinanderfolgenden Tagen.
Arzneimittel: NBI-74788
Kapsel, täglich verabreicht.
Experimental: Kohorte 3 (100 mg QPM)
NBI-74788 100 mg einmal täglich abends (QPM), oral verabreicht an 14 aufeinanderfolgenden Tagen.
Arzneimittel: NBI-74788
Kapsel, täglich verabreicht.
Experimental: Kohorte 4 (100 mg BID)
NBI-74788 100 mg zweimal täglich (BID), oral verabreicht an 14 aufeinanderfolgenden Tagen.
Arzneimittel: NBI-74788
Kapsel, täglich verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Tag 14 in 17-Hydroxyprogesteron (17-OHP) Morgenfensterdurchschnitten
Zeitfenster: Grundlinie und Tag 14
Die prozentualen Veränderungen des 17-OHP wurden durch das Sammeln von Proben von 06:00 Uhr bis 10:00 Uhr sowohl vor der Verabreichung des Studienmedikaments (d. h. zu Studienbeginn) als auch nach 14 Tagen der Dosierung des Studienmedikaments bewertet. Die 3 Proben, die während dieses Morgenfensters bei jedem Besuch gesammelt wurden, wurden gemittelt und verwendet, um die prozentuale Veränderung gegenüber der Grundlinie zu bestimmen.
Grundlinie und Tag 14

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Tag 14 in Androstenedione Morning Window Averages
Zeitfenster: Grundlinie und Tag 14
Die prozentualen Veränderungen von Androstendion wurden durch die Entnahme von Proben von 06:00 Uhr bis 10:00 Uhr vor der Verabreichung des Studienmedikaments (Basislinie) und nach 14 Tagen der Verabreichung des Studienmedikaments bewertet. Die 3 Proben, die bei jedem Besuch während dieses Morgenfensters entnommen wurden, wurden gemittelt und verwendet, um die Änderung und die prozentuale Änderung gegenüber der Grundlinie zu bestimmen.
Grundlinie und Tag 14
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Tag 14 in den Morgenfensterdurchschnitten des adrenocorticotropen Hormons (ACTH).
Zeitfenster: Grundlinie und Tag 14
Die prozentualen Änderungen des ACTH wurden durch das Sammeln von Proben von 06:00 Uhr bis 10:00 Uhr vor der Verabreichung des Studienmedikaments (Basislinie) und nach 14 Tagen der Verabreichung des Studienmedikaments bewertet. Die 3 Proben, die bei jedem Besuch während dieses Morgenfensters entnommen wurden, wurden gemittelt und verwendet, um die Änderung und die prozentuale Änderung gegenüber der Grundlinie zu bestimmen.
Grundlinie und Tag 14

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. April 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NBI-74788-CAH2001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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