Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af NBI-74788 hos voksne med medfødt binyrehyperplasi

5. april 2022 opdateret af: Neurocrine Biosciences

Et fase 2, åbent, flerdosisstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af NBI-74788 hos voksne forsøgspersoner med medfødt binyrehyperplasi

Dette er et fase 2, åbent, flerdosis-, dosis-eskaleringsstudie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af NBI-74788 hos op til 30 voksne kvindelige og mandlige forsøgspersoner (18) til 50 år) med en dokumenteret medicinsk diagnose af klassisk 21-hydroxylasemangel medfødt adrenal hyperplasi (CAH). Studiet vil omfatte et sekventielt kohortedesign med fire NBI-74788 doseringsregimer, hvor hvert regime administreres i 14 dage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 46 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Være ved et godt generelt helbred.
  2. Har en medicinsk bekræftet diagnose af klassisk 21-hydroxylase-mangel CAH.
  3. Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH, som forventes at forblive stabilt gennem hele undersøgelsen.
  4. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal instrueres i korrekt brug af barriere-præventionsmetoder og acceptere at bruge hormonel eller to former for ikke-hormonel prævention (dobbelt prævention) konsekvent fra screening til det sidste undersøgelsesbesøg eller et forudbestemt vindue efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet , alt efter hvad der er længst.
  5. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og negativ uringraviditetstest ved baseline.
  6. Få et negativt urinstof (for ulovlige stoffer) og alkoholudåndingstest ved screening og baseline.
  7. Være villig og i stand til at overholde undersøgelsesregimet og undersøgelsesprocedurerne beskrevet i protokollen og informeret samtykke/samtykkeformular, herunder alle krav på studiecentret og tilbagevenden til opfølgningsbesøget.
  8. Vær villig til at give tilladelse til adgang til personlige helbredsoplysninger i forbindelse med US Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA).

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand eller kronisk sygdom eller malignitet.
  2. Havde en medicinsk signifikant sygdom inden for 30 dage efter screening.
  3. Har en kendt eller mistænkt differentialdiagnose af en af ​​de andre kendte former for klassisk CAH.
  4. Har en historie, der inkluderer bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller anden tilstand, der kræver daglig behandling med oralt administrerede glukokortikoider.
  5. Er drægtige eller ammende hunner.
  6. Har en historie med epilepsi eller alvorlig hovedskade.
  7. Har en kendt historie med langt QT-syndrom eller hjertetakyarytmi.
  8. Har overfølsomhed over for eventuelle corticotropin-frigivende hormonantagonister.
  9. Test positiv ved screening for hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV), eller har en historie med et positivt resultat.
  10. Har en nylig historie (≤1 år) med alkohol- eller stofmisbrug, eller aktuelle beviser for stofafhængighed eller misbrugskriterier.
  11. Brugte antikoagulanter eller antiblodpladebehandlinger inden for 30 dage før screening.
  12. Har en aktiv blødningsforstyrrelse.
  13. Brugte et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage før indledende screening, eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end undersøgelseslægemidlet) under undersøgelsen.
  14. Har et blodtab ≥550 ml eller doneret blod inden for 56 dage eller doneret plasma inden for 7 dage før baseline.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1 (50 mg QHS)
NBI-74788 50 mg én gang dagligt ved sengetid (QHS) indgivet oralt i 14 på hinanden følgende dage.
Medicin: NBI-74788
Kapsel, administreres dagligt.
Eksperimentel: Kohorte 2 (100 mg QHS)
NBI-74788 100 mg én gang dagligt ved sengetid (QHS) indgivet oralt i 14 på hinanden følgende dage.
Medicin: NBI-74788
Kapsel, administreres dagligt.
Eksperimentel: Kohorte 3 (100 mg QPM)
NBI-74788 100 mg én gang dagligt om aftenen (QPM) indgivet oralt i 14 på hinanden følgende dage.
Medicin: NBI-74788
Kapsel, administreres dagligt.
Eksperimentel: Kohorte 4 (100 mg BID)
NBI-74788 100 mg to gange dagligt (BID) administreret oralt i 14 på hinanden følgende dage.
Medicin: NBI-74788
Kapsel, administreres dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til dag 14 i 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) morgenvinduesgennemsnit
Tidsramme: Baseline og dag 14
Procentvise ændringer i 17-OHP blev vurderet gennem indsamling af prøver fra kl. 0600 til 1000 timer både før studielægemiddeladministration (dvs. ved baseline) og efter 14 dages studielægemiddeldosering. De 3 prøver, der blev indsamlet i løbet af dette morgenvindue ved hvert besøg, blev beregnet som gennemsnit og brugt til at bestemme den procentvise ændring fra baseline.
Baseline og dag 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra basislinje til dag 14 i gennemsnit for Androstenedione morgenvinduer
Tidsramme: Baseline og dag 14
Procentvise ændringer i androstenedion blev vurderet gennem indsamling af prøver fra kl. 06.00 til 1.000 timer før indgivelse af undersøgelseslægemiddel (baseline) og efter 14 dages dosering af undersøgelseslægemiddel. De 3 prøver, der blev indsamlet ved hvert besøg i løbet af dette morgenvindue, blev beregnet som gennemsnit og brugt til at bestemme ændringen og den procentvise ændring fra baseline.
Baseline og dag 14
Procentvis ændring fra baseline til dag 14 i gennemsnit af adrenokortikotropt hormon (ACTH) morgenvindue
Tidsramme: Baseline og dag 14
Procentvise ændringer i ACTH blev vurderet gennem indsamling af prøver fra kl. 06.00 til 1.000 timer før undersøgelseslægemiddeladministration (baseline) og efter 14 dages undersøgelseslægemiddeldosering. De 3 prøver, der blev indsamlet ved hvert besøg i løbet af dette morgenvindue, blev beregnet som gennemsnit og brugt til at bestemme ændringen og den procentvise ændring fra baseline.
Baseline og dag 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

7. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

16. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBI-74788-CAH2001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner