- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03525886
Säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för NBI-74788 hos vuxna med medfödd binjurehyperplasi
5 april 2022 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences
En fas 2, öppen etikett, flerdosstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos NBI-74788 hos vuxna patienter med medfödd binjurehyperplasi
Detta är en öppen fas 2-studie med flera doser, dosökning för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) för NBI-74788 hos upp till 30 vuxna kvinnliga och manliga försökspersoner (18 till 50 års ålder) med en dokumenterad medicinsk diagnos av klassisk 21-hydroxylasbrist medfödd adrenal hyperplasi (CAH).
Studien kommer att inkludera en sekventiell kohortdesign med fyra NBI-74788 doseringsregimer, med varje regim administrerad i 14 dagar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
18
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år till 48 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Var vid god allmän hälsa.
- Har en medicinskt bekräftad diagnos av klassisk 21-hydroxylasbrist CAH.
- Gå på en stabil steroidbehandling för CAH som förväntas förbli stabil under hela studien.
- Försökspersoner i fertil ålder måste instrueras om korrekt användning av barriärmetoder för preventivmedel och samtycka till att använda hormonell eller två former av icke-hormonell preventivmedel (dubbel preventivmedel) konsekvent från screening till det sista studiebesöket eller ett förbestämt fönster efter den sista dosen av studieläkemedlet , beroende på vilket som är längst.
- Försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och negativt uringraviditetstest vid baslinjen.
- Har ett negativt urinläkemedel (för illegala droger) och alkoholutandningstest vid screening och baseline.
- Var villig och kapabel att följa studieregimen och studieprocedurerna som beskrivs i protokollet och formuläret för informerat samtycke/samtycke, inklusive alla krav på studiecentret och återkomst för uppföljningsbesöket.
- Var villig att ge tillstånd för tillgång till personlig hälsoinformation i samband med US Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA).
Exklusions kriterier:
- Har ett kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd eller kronisk sjukdom eller malignitet.
- Hade en medicinskt signifikant sjukdom inom 30 dagar efter screening.
- Har en känd eller misstänkt differentialdiagnos av någon av de andra kända formerna av klassisk CAH.
- Har en historia som inkluderar bilateral adrenalektomi, hypopituitarism eller annat tillstånd som kräver daglig behandling med oralt administrerade glukokortikoider.
- Är dräktiga eller ammande honor.
- Har en historia av epilepsi eller allvarlig huvudskada.
- Har en känd historia av långt QT-syndrom eller hjärttakyarytmi.
- Har överkänslighet mot eventuella kortikotropinfrisättande hormonantagonister.
- Testa positivt vid screening för hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV), eller har en historia av ett positivt resultat.
- Har en nyligen anamnes (≤1 år) av alkohol- eller drogmissbruk, eller aktuella bevis på drogberoende eller missbrukskriterier.
- Använde antikoagulantia eller trombocythämmande terapier inom 30 dagar före screening.
- Har en aktiv blödningsstörning.
- Använde något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar före initial screening, eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än studieläkemedlet) under studien.
- Har en blodförlust ≥550 ml eller donerat blod inom 56 dagar eller donerat plasma inom 7 dagar före baslinjen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Kohort 1 (50 mg QHS)
NBI-74788 50 mg en gång dagligen vid sänggåendet (QHS) administrerat oralt under 14 dagar i följd.
|
Kapsel, administreras dagligen.
|
Experimentell: Kohort 2 (100 mg QHS)
NBI-74788 100 mg en gång dagligen vid sänggåendet (QHS) administrerat oralt under 14 dagar i följd.
|
Kapsel, administreras dagligen.
|
Experimentell: Kohort 3 (100 mg QPM)
NBI-74788 100 mg en gång dagligen på kvällen (QPM) administrerat oralt under 14 dagar i följd.
|
Kapsel, administreras dagligen.
|
Experimentell: Kohort 4 (100 mg BID)
NBI-74788 100 mg två gånger dagligen (BID) administrerat oralt under 14 dagar i följd.
|
Kapsel, administreras dagligen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Procentuell förändring från baslinje till dag 14 i 17-hydroxiprogesteron (17-OHP) medelvärden för morgonfönster
Tidsram: Baslinje och dag 14
|
Procentuella förändringar i 17-OHP utvärderades genom insamling av prover från 0600 timmar till 1000 timmar både före studieläkemedelsadministrering (d.v.s. vid baslinjen) och efter 14 dagars studieläkemedelsdosering.
De 3 proverna som samlades in under detta morgonfönster vid varje besök togs som medelvärde och användes för att bestämma procentuell förändring från baslinjen.
|
Baslinje och dag 14
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Procentuell förändring från baslinje till dag 14 i medelvärden för Androstenedione Morning Window
Tidsram: Baslinje och dag 14
|
Procentuella förändringar i androstenedion bedömdes genom insamling av prover från 0600 till 1000 timmar före studieläkemedelsadministrering (baslinje) och efter 14 dagars studieläkemedelsdosering.
De 3 proverna som samlades in vid varje besök under detta morgonfönster togs som medelvärde och användes för att bestämma förändringen och procentuell förändring från baslinjen.
|
Baslinje och dag 14
|
Procentuell förändring från baslinje till dag 14 i medelvärden för adrenokortikotropt hormon (ACTH) morgonfönster
Tidsram: Baslinje och dag 14
|
Procentuella förändringar i ACTH utvärderades genom insamling av prover från 0600 timmar till 1000 timmar före studieläkemedelsadministrering (baslinje) och efter 14 dagars studieläkemedelsdosering.
De 3 proverna som samlades in vid varje besök under detta morgonfönster togs som medelvärde och användes för att bestämma förändringen och procentuell förändring från baslinjen.
|
Baslinje och dag 14
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 april 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
7 april 2020
Avslutad studie (Faktisk)
7 april 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 maj 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 maj 2018
Första postat (Faktisk)
16 maj 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 maj 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 april 2022
Senast verifierad
1 april 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Gonadal sjukdomar
- Störningar i sexuell utveckling
- Urogenitala abnormiteter
- Medfödda abnormiteter
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metabolism, medfödda fel
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Steroidmetabolism, medfödda fel
- Hyperplasi
- Binjurehyperplasi, medfödd
- Adrenogenitalt syndrom
- Binjurebark hyperfunktion
Andra studie-ID-nummer
- NBI-74788-CAH2001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på CAH - Kongenital binjurehyperplasi
-
Spruce BiosciencesAvslutadMedfödd binjurehyperplasi | CAH - Kongenital binjurehyperplasi | CAH - 21-HydroxylasbristFörenta staterna
-
National Institutes of Health Clinical Center (CC)Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...AvslutadAdrenal insufficiens | Medfödd binjurehyperplasi (CAH) | Överskott av androgenFörenta staterna
-
Spruce BiosciencesAvslutadMedfödd binjurehyperplasi | CAH - Kongenital binjurehyperplasiFörenta staterna
-
Neurocrine BiosciencesAvslutadCAH - Kongenital binjurehyperplasiFörenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutadMedfödd binjurehyperplasi (CAH)Frankrike
-
Uppsala UniversityBritish Medical Research Council; Uppsala University HospitalAvslutadBinjurebarkcarcinom | Adrenal Cushings syndrom | Primär aldosteronism på grund av aldosteronproducerande adenom | Primär aldosteronism på grund av nodulär hyperplasi | Icke-sekretoriskt binjureadenomSverige
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...AvslutadMedfödd binjurehyperplasi (CAH)Förenta staterna
-
Haukeland University HospitalOkändAddisons sjukdom | Adrenal hyperplasi medföddNorge
-
Diurnal LimitedNational Institutes of Health (NIH)AvslutadMedfödd binjurehyperplasi | Adrenal insufficiens | Endokrin sjukdomFörenta staterna
-
University of BaselKantonsspital AarauAvslutadFeokromocytom | Binjuretumör | Binjuremassa | Adrenal hyperplasi | Binjuremetastaser | Conn AdenomaSchweiz
Kliniska prövningar på NBI-74788
-
Neurocrine BiosciencesAvslutadCAH - Kongenital binjurehyperplasiFörenta staterna
-
Neurocrine BiosciencesAktiv, inte rekryterandeMedfödd binjurehyperplasiFörenta staterna, Spanien, Belgien, Österrike, Bulgarien, Kanada, Tjeckien, Frankrike, Tyskland, Grekland, Israel, Italien, Nederländerna, Polen, Portugal, Serbien, Sverige, Storbritannien
-
Neurocrine BiosciencesAktiv, inte rekryterandeMedfödd binjurehyperplasiFörenta staterna, Storbritannien, Frankrike, Grekland, Italien, Spanien, Belgien, Kanada, Tyskland, Polen
-
Prince of Songkla UniversityAvslutadKolorektala neoplasmer | Kolorektal polypThailand
-
Changhai HospitalThe Second Hospital of Hebei Medical University; Air Force Military Medical... och andra samarbetspartnersRekryteringKolorektal sittande tandad skadaKina
-
Midwest Biomedical Research FoundationMedical University of South Carolina; Academisch Medisch Centrum - Universiteit... och andra samarbetspartnersAvslutadGastroesofageal reflux | Barrett EsophagusFörenta staterna, Nederländerna
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineBeijing Friendship Hospital; The Third Xiangya Hospital of Central South... och andra samarbetspartnersRekryteringDiminutiva kolorektala polyperKina
-
Portuguese Oncology Institute, CoimbraAvslutadKolorektal cancer | Återfall, lokal neoplasmPortugal
-
The Leeds Teaching Hospitals NHS TrustOkändUlcerös kolit (UC)Storbritannien
-
Lotung Poh-Ai HospitalAvslutad