Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i farmakodynamika NBI-74788 u dorosłych z wrodzonym przerostem nadnerczy

5 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Otwarte badanie fazy 2 z zastosowaniem wielu dawek w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki NBI-74788 u dorosłych pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy

Jest to otwarte badanie fazy 2 z wielokrotnym dawkowaniem i zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) NBI-74788 u maksymalnie 30 dorosłych kobiet i mężczyzn (18 do 50 roku życia) z udokumentowanym medycznym rozpoznaniem klasycznego niedoboru 21-hydroksylazy wrodzonego przerostu nadnerczy (CAH). Badanie będzie obejmowało sekwencyjny projekt kohortowy z czterema schematami dawkowania NBI-74788, przy czym każdy schemat będzie podawany przez 14 dni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 48 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Być w dobrym ogólnym stanie zdrowia.
  2. Mieć medycznie potwierdzoną diagnozę CAH z klasycznym niedoborem 21-hydroksylazy.
  3. Stosować stabilny schemat leczenia sterydami CAH, który powinien pozostać stabilny przez cały czas trwania badania.
  4. Osoby mogące zajść w ciążę muszą zostać poinstruowane na temat prawidłowego stosowania barierowych metod antykoncepcji i wyrazić zgodę na stosowanie hormonalnej lub dwóch form antykoncepcji niehormonalnej (antykoncepcja podwójna) konsekwentnie od badania przesiewowego do ostatniej wizyty w ramach badania lub określonego wcześniej przedziału czasowego po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku , w zależności od tego, który jest dłuższy.
  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania.
  6. Miej ujemny wynik badania moczu na obecność narkotyków (na obecność nielegalnych narkotyków) i alkoholu w wydychanym powietrzu podczas badania przesiewowego i na początku badania.
  7. Być chętnym i zdolnym do przestrzegania schematu badania i procedur badania opisanych w protokole i formularzu świadomej zgody/zgody, w tym wszystkich wymagań w ośrodku badawczym i powrotu na wizytę kontrolną.
  8. Bądź gotów wyrazić zgodę na dostęp do osobistych informacji zdrowotnych w związku z amerykańską ustawą o przenośności i odpowiedzialności w ubezpieczeniach zdrowotnych (HIPAA).

Kryteria wyłączenia:

  1. Mieć klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia, chorobę przewlekłą lub nowotwór złośliwy.
  2. Miałeś chorobę istotną z medycznego punktu widzenia w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  3. Mieć rozpoznaną lub podejrzewaną diagnostykę różnicową jakiejkolwiek innej znanej postaci klasycznego CAH.
  4. Mieć historię obejmującą obustronną adrenalektomię, niedoczynność przysadki lub inny stan wymagający codziennej terapii doustnymi glikokortykosteroidami.
  5. Są kobietami w ciąży lub karmiącymi.
  6. Mieć historię epilepsji lub poważnego urazu głowy.
  7. Mają znaną historię zespołu wydłużonego odstępu QT lub tachyarytmii serca.
  8. Mają nadwrażliwość na jakiekolwiek antagonisty hormonu uwalniającego kortykotropinę.
  9. Wynik pozytywny podczas badania przesiewowego w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub pozytywny wynik w historii.
  10. Mają niedawną historię (≤1 rok) nadużywania alkoholu lub narkotyków lub aktualne dowody uzależnienia od substancji lub kryteria nadużywania.
  11. Stosować jakiekolwiek leki przeciwzakrzepowe lub leki przeciwpłytkowe w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  12. Mają czynną skazę krwotoczną.
  13. Używał jakiegokolwiek innego badanego leku w ciągu 30 dni przed wstępnym badaniem przesiewowym lub planuje stosować badany lek (inny niż badany lek) podczas badania.
  14. Utrata krwi ≥550 ml lub oddanie krwi w ciągu 56 dni lub oddanie osocza w ciągu 7 dni przed punktem wyjściowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 (50 mg QHS)
NBI-74788 50 mg raz dziennie przed snem (QHS) podawane doustnie przez 14 kolejnych dni.
Lek: NBI-74788
Kapsułka, podawana codziennie.
Eksperymentalny: Kohorta 2 (100 mg QHS)
NBI-74788 100 mg raz dziennie przed snem (QHS) podawane doustnie przez 14 kolejnych dni.
Lek: NBI-74788
Kapsułka, podawana codziennie.
Eksperymentalny: Kohorta 3 (100 mg QPM)
NBI-74788 100 mg raz dziennie wieczorem (QPM) podawane doustnie przez 14 kolejnych dni.
Lek: NBI-74788
Kapsułka, podawana codziennie.
Eksperymentalny: Kohorta 4 (100 mg BID)
NBI-74788 100 mg dwa razy dziennie (BID) podawane doustnie przez 14 kolejnych dni.
Lek: NBI-74788
Kapsułka, podawana codziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości początkowej do dnia 14 w średnich porannych oknach dla 17-hydroksyprogesteronu (17-OHP)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 14
Procentowe zmiany w 17-OHP oceniono poprzez pobranie próbek od godziny 06:00 do godziny 10:00 zarówno przed podaniem badanego leku (tj. na początku badania), jak i po 14 dniach od podania badanego leku. Trzy próbki pobrane podczas tego porannego okna podczas każdej wizyty uśredniono i wykorzystano do określenia procentowej zmiany w stosunku do linii bazowej.
Wartość bazowa i dzień 14

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości początkowej do dnia 14 w średnich porannych oknach dotyczących androstendionu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 14
Procentowe zmiany androstendionu oceniano poprzez pobieranie próbek od 06:00 do 10:00 przed podaniem badanego leku (linia bazowa) i po 14 dniach podawania badanego leku. Trzy próbki pobrane podczas każdej wizyty w tym porannym oknie uśredniono i wykorzystano do określenia zmiany i zmiany procentowej w stosunku do linii bazowej.
Wartość bazowa i dzień 14
Procentowa zmiana wartości hormonu adrenokortykotropowego (ACTH) od wartości początkowej do dnia 14. w średnim oknie porannym
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 14
Procentowe zmiany ACTH oceniano poprzez pobieranie próbek od godziny 06:00 do godziny 10:00 przed podaniem badanego leku (wartość wyjściowa) i po 14 dniach podawania badanego leku. Trzy próbki pobrane podczas każdej wizyty w tym porannym oknie uśredniono i wykorzystano do określenia zmiany i zmiany procentowej w stosunku do linii bazowej.
Wartość bazowa i dzień 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NBI-74788-CAH2001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na NBI-74788

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj