- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03525886
Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til NBI-74788 hos voksne med medfødt binyrehyperplasi
5. april 2022 oppdatert av: Neurocrine Biosciences
En fase 2, åpen, flerdosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til NBI-74788 hos voksne personer med medfødt binyrehyperplasi
Dette er en fase 2, åpen, flerdose-, doseeskaleringsstudie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til NBI-74788 hos opptil 30 voksne kvinnelige og mannlige forsøkspersoner (18) til 50 år) med en dokumentert medisinsk diagnose av klassisk 21-hydroksylase-mangel medfødt adrenal hyperplasi (CAH).
Studien vil inkludere et sekvensielt kohortdesign med fire NBI-74788 doseringsregimer, med hvert regime administrert i 14 dager.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år til 48 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Være i god generell helse.
- Har en medisinsk bekreftet diagnose klassisk 21-hydroksylase-mangel CAH.
- Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH som forventes å forbli stabilt gjennom hele studien.
- Personer i fertil alder må instrueres om riktig bruk av barriereprevensjonsmetoder og samtykke i å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon (dobbel prevensjon) konsekvent fra screening til siste studiebesøk eller et forhåndsspesifisert vindu etter siste dose av studiemedikamentet , avhengig av hva som er lengst.
- Fertile personer må ha negativ graviditetstest ved screening og negativ uringraviditetstest ved baseline.
- Ta en negativ urinmedisin (for ulovlige rusmidler) og alkoholpustetest ved screening og baseline.
- Være villig og i stand til å følge studieregimet og studieprosedyrene beskrevet i protokollen og informert samtykke/samtykkeskjema, inkludert alle krav ved studiesenteret og retur for oppfølgingsbesøket.
- Vær villig til å gi autorisasjon for tilgang til personlig helseinformasjon i forbindelse med US Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA).
Ekskluderingskriterier:
- Har en klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand eller kronisk sykdom eller malignitet.
- Hadde en medisinsk signifikant sykdom innen 30 dager etter screening.
- Har en kjent eller mistenkt differensialdiagnose av noen av de andre kjente formene for klassisk CAH.
- Har en historie som inkluderer bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller annen tilstand som krever daglig behandling med oralt administrerte glukokortikoider.
- Er gravide eller ammende kvinner.
- Har en historie med epilepsi eller alvorlig hodeskade.
- Har en kjent historie med lang QT-syndrom eller hjertetakyarytmi.
- Har overfølsomhet overfor kortikotropinfrigjørende hormonantagonister.
- Test positivt ved screening for hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV), eller har en historie med et positivt resultat.
- Har en nylig historie (≤1 år) med alkohol- eller narkotikamisbruk, eller nåværende bevis på rusavhengighet eller misbrukskriterier.
- Brukte antikoagulantia eller blodplatehemmende terapi innen 30 dager før screening.
- Har en aktiv blødningsforstyrrelse.
- Brukte et hvilket som helst annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager før første screening, eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn studiemedisinen) under studien.
- Har blodtap ≥550 ml eller donert blod innen 56 dager eller donert plasma innen 7 dager før baseline.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Kohort 1 (50 mg QHS)
NBI-74788 50 mg én gang daglig ved sengetid (QHS) gitt oralt i 14 påfølgende dager.
|
Kapsel, administreres daglig.
|
Eksperimentell: Kohort 2 (100 mg QHS)
NBI-74788 100 mg én gang daglig ved sengetid (QHS) gitt oralt i 14 påfølgende dager.
|
Kapsel, administreres daglig.
|
Eksperimentell: Kohort 3 (100 mg QPM)
NBI-74788 100 mg én gang daglig om kvelden (QPM) gitt oralt i 14 påfølgende dager.
|
Kapsel, administreres daglig.
|
Eksperimentell: Kohort 4 (100 mg BID)
NBI-74788 100 mg to ganger daglig (BID) administrert oralt i 14 påfølgende dager.
|
Kapsel, administreres daglig.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i gjennomsnitt for 17-hydroksyprogesteron (17-OHP) morgenvindu
Tidsramme: Grunnlinje og dag 14
|
Prosentvise endringer i 17-OHP ble vurdert gjennom innsamling av prøver fra 0600 timer til 1000 timer både før studiemedikamentadministrering (dvs. ved baseline) og etter 14 dager med studielegemiddeldosering.
De 3 prøvene samlet i løpet av dette morgenvinduet ved hvert besøk ble beregnet som gjennomsnitt og brukt til å bestemme prosentvis endring fra baseline.
|
Grunnlinje og dag 14
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Prosentvis endring fra basislinje til dag 14 i gjennomsnitt for Androstenedione morgenvinduer
Tidsramme: Grunnlinje og dag 14
|
Prosentvise endringer i androstenedion ble vurdert gjennom innsamling av prøver fra kl. 06.00 til 1.000 timer før administrasjon av studiemedikament (baseline) og etter 14 dagers dosering av studiemedisin.
De 3 prøvene samlet ved hvert besøk i løpet av dette morgenvinduet ble beregnet som gjennomsnitt og brukt til å bestemme endringen og prosentvis endring fra baseline.
|
Grunnlinje og dag 14
|
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i gjennomsnitt av adrenokortikotropisk hormon (ACTH) morgenvindu
Tidsramme: Grunnlinje og dag 14
|
Prosentvise endringer i ACTH ble vurdert gjennom innsamling av prøver fra kl. 06.00 til 1.000 timer før administrasjon av studiemedikament (baseline) og etter 14 dager med dosering av studiemedisin.
De 3 prøvene samlet ved hvert besøk i løpet av dette morgenvinduet ble beregnet som gjennomsnitt og brukt til å bestemme endringen og prosentvis endring fra baseline.
|
Grunnlinje og dag 14
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. april 2018
Primær fullføring (Faktiske)
7. april 2020
Studiet fullført (Faktiske)
7. april 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. mai 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. mai 2018
Først lagt ut (Faktiske)
16. mai 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. mai 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. april 2022
Sist bekreftet
1. april 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Gonadal lidelser
- Forstyrrelser i kjønnsutvikling
- Urogenitale abnormiteter
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Binyresykdommer
- Steroidmetabolisme, medfødte feil
- Hyperplasi
- Adrenal hyperplasi, medfødt
- Adrenogenital syndrom
- Binyrebark hyperfunksjon
Andre studie-ID-numre
- NBI-74788-CAH2001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på CAH - Medfødt binyrehyperplasi
-
Spruce BiosciencesFullførtMedfødt binyrehyperplasi | CAH - Medfødt binyrehyperplasi | CAH - 21-Hydroxylase-mangelForente stater
-
National Institutes of Health Clinical Center (CC)Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...FullførtAdrenal insuffisiens | Medfødt binyrehyperplasi (CAH) | Overflødig androgenForente stater
-
Spruce BiosciencesFullførtMedfødt binyrehyperplasi | CAH - Medfødt binyrehyperplasiForente stater
-
Neurocrine BiosciencesFullførtCAH - Medfødt binyrehyperplasiForente stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisFullførtMedfødt binyrehyperplasi (CAH)Frankrike
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Aktiv, ikke rekrutterendeMedfødt binyrehyperplasi (CAH)Forente stater
-
Haukeland University HospitalUkjentAddison sykdom | Adrenal hyperplasi medfødtNorge
-
Diurnal LimitedNational Institutes of Health (NIH)FullførtMedfødt binyrehyperplasi | Adrenal insuffisiens | Endokrin sykdomForente stater
-
Uppsala UniversityBritish Medical Research Council; Uppsala University HospitalFullførtBinyrebarkkarsinom | Adrenal Cushing syndrom | Primær aldosteronisme på grunn av aldosteronproduserende adenom | Primær aldosteronisme på grunn av nodulær hyperplasi | Ikke-sekretorisk binyreadenomSverige
-
Haukeland University HospitalUkjentAdrenal hyperplasi, medfødtNorge
Kliniske studier på NBI-74788
-
Neurocrine BiosciencesFullførtCAH - Medfødt binyrehyperplasiForente stater
-
Neurocrine BiosciencesAktiv, ikke rekrutterendeMedfødt binyrehyperplasiForente stater, Spania, Belgia, Østerrike, Bulgaria, Canada, Tsjekkia, Frankrike, Tyskland, Hellas, Israel, Italia, Nederland, Polen, Portugal, Serbia, Sverige, Storbritannia
-
Neurocrine BiosciencesAktiv, ikke rekrutterendeMedfødt binyrehyperplasiForente stater, Storbritannia, Frankrike, Hellas, Italia, Spania, Belgia, Canada, Tyskland, Polen
-
Changhai HospitalThe Second Hospital of Hebei Medical University; Air Force Military Medical... og andre samarbeidspartnereRekrutteringKolorektal sessile taggete lesjonKina
-
Midwest Biomedical Research FoundationMedical University of South Carolina; Academisch Medisch Centrum - Universiteit... og andre samarbeidspartnereFullførtGastroøsofageal refluks | Barrett EsophagusForente stater, Nederland
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineBeijing Friendship Hospital; The Third Xiangya Hospital of Central South... og andre samarbeidspartnereRekrutteringDiminutive kolorektale polypperKina
-
Prince of Songkla UniversityFullførtKolorektale neoplasmer | Kolorektal polyppThailand
-
Portuguese Oncology Institute, CoimbraFullførtTykktarmskreft | Residiv, lokal neoplasmaPortugal
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineFullført
-
The Leeds Teaching Hospitals NHS TrustUkjentUlcerøs kolitt (UC)Storbritannia