Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamika NBI-74788 u dospělých s vrozenou adrenální hyperplazií

5. dubna 2022 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Fáze 2, otevřená studie s více dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky NBI-74788 u dospělých subjektů s vrozenou adrenální hyperplazií

Jedná se o fázi 2, otevřenou studii s více dávkami, s eskalací dávky za účelem posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) NBI-74788 u až 30 dospělých žen a mužů (18 do 50 let věku) s dokumentovanou lékařskou diagnózou klasické kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) s deficitem 21-hydroxylázy. Studie bude zahrnovat návrh sekvenční kohorty se čtyřmi dávkovacími režimy NBI-74788, přičemž každý režim bude podáván po dobu 14 dnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 46 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Buďte v dobrém celkovém zdraví.
  2. Mít lékařsky potvrzenou diagnózu klasického deficitu 21-hydroxylázy CAH.
  3. Být na stabilním režimu steroidní léčby CAH, u kterého se očekává, že zůstane stabilní po celou dobu studie.
  4. Subjekty ve fertilním věku musí být poučeny o správném používání bariérových metod antikoncepce a musí souhlasit s používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce (duální antikoncepce) důsledně od screeningu do poslední návštěvy ve studii nebo do předem stanoveného okna po poslední dávce studovaného léku. , podle toho, co je delší.
  5. Subjekty ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a negativní těhotenský test z moči na začátku.
  6. Při screeningu a základním vyšetření mějte negativní moč (na nelegální drogy) a dechovou zkoušku na alkohol.
  7. Být ochoten a schopen dodržovat studijní režim a studijní postupy popsané v protokolu a ve formuláři informovaného souhlasu/souhlasu, včetně všech požadavků ve studijním centru a návratu na následnou návštěvu.
  8. Buďte ochotni poskytnout oprávnění pro přístup k osobním zdravotním informacím ve spojení s americkým zákonem o přenositelnosti a odpovědnosti za zdravotní pojištění (HIPAA).

Kritéria vyloučení:

  1. Mít klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění nebo malignitu.
  2. Do 30 dnů od screeningu měl lékařsky závažné onemocnění.
  3. Mít známou nebo suspektní diferenciální diagnózu jakékoli jiné známé formy klasické CAH.
  4. Mít v anamnéze bilaterální adrenalektomii, hypopituitarismus nebo jiný stav vyžadující každodenní terapii perorálně podávanými glukokortikoidy.
  5. Jsou březí nebo kojící samice.
  6. Máte v anamnéze epilepsii nebo vážné poranění hlavy.
  7. Máte v anamnéze syndrom dlouhého QT intervalu nebo srdeční tachyarytmii.
  8. Máte přecitlivělost na jakékoli antagonisty hormonu uvolňujícího kortikotropin.
  9. Test pozitivní při screeningu na hepatitidu B, hepatitidu C nebo virus lidské imunodeficience (HIV) nebo mít v anamnéze pozitivní výsledek.
  10. Mít v nedávné anamnéze (≤ 1 rok) zneužívání alkoholu nebo drog nebo v současné době prokázat závislost na látkách nebo kritéria zneužívání.
  11. Použil jakékoli antikoagulancia nebo antiagregační léčbu během 30 dnů před screeningem.
  12. Máte aktivní poruchu krvácení.
  13. Použil jakýkoli jiný hodnocený lék během 30 dnů před počátečním screeningem nebo plánuje použít testovaný lék (jiný než studovaný lék) během studie.
  14. Mít ztrátu krve ≥ 550 ml nebo darovanou krev během 56 dnů nebo darovanou plazmu během 7 dnů před výchozí hodnotou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1 (50 mg QHS)
NBI-74788 50 mg jednou denně před spaním (QHS) podávané perorálně po dobu 14 po sobě jdoucích dnů.
Lék: NBI-74788
Kapsle, podávaná denně.
Experimentální: Kohorta 2 (100 mg QHS)
NBI-74788 100 mg jednou denně před spaním (QHS) podávané perorálně po dobu 14 po sobě jdoucích dnů.
Lék: NBI-74788
Kapsle, podávaná denně.
Experimentální: Kohorta 3 (100 mg QPM)
NBI-74788 100 mg jednou denně večer (QPM) podávané perorálně po dobu 14 po sobě jdoucích dnů.
Lék: NBI-74788
Kapsle, podávaná denně.
Experimentální: Kohorta 4 (100 mg BID)
NBI-74788 100 mg dvakrát denně (BID) podávané perorálně po dobu 14 po sobě jdoucích dnů.
Lék: NBI-74788
Kapsle, podávaná denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentní změna ranních průměrů 17-hydroxyprogesteronu (17-OHP) od výchozí hodnoty do 14. dne
Časové okno: Základní stav a den 14
Procentuální změny v 17-OHP byly hodnoceny prostřednictvím odběru vzorků od 0600 hodin do 1000 hodin jak před podáním studovaného léčiva (tj. na začátku), tak po 14 dnech podávání studovaného léčiva. 3 vzorky odebrané během tohoto ranního okna při každé návštěvě byly zprůměrovány a použity ke stanovení procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav a den 14

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozího stavu do 14. dne v průměrech ranního okna Androstenedione
Časové okno: Základní stav a den 14
Procentuální změny androstendionu byly hodnoceny prostřednictvím sběru vzorků od 0600 hodin do 1000 hodin před podáním studovaného léčiva (základní hodnota) a po 14 dnech dávkování studovaného léčiva. 3 vzorky odebrané při každé návštěvě během tohoto ranního okna byly zprůměrovány a použity k určení změny a procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav a den 14
Procentuální změna ranních průměrů adrenokortikotropního hormonu (ACTH) od výchozího stavu do 14. dne
Časové okno: Základní stav a den 14
Procentuální změny ACTH byly hodnoceny prostřednictvím sběru vzorků od 0600 hodin do 1000 hodin před podáním studovaného léčiva (základní hodnota) a po 14 dnech dávkování studovaného léčiva. 3 vzorky odebrané při každé návštěvě během tohoto ranního okna byly zprůměrovány a použity k určení změny a procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav a den 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

7. dubna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

7. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

16. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-74788-CAH2001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit