Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di NBI-74788 negli adulti con iperplasia surrenale congenita

Criterio di inclusione:

1. Essere in buona salute generale.
2. Avere una diagnosi confermata dal punto di vista medico del classico deficit di 21-idrossilasi CAH.
3. Essere su un regime stabile di trattamento steroideo per CAH che dovrebbe rimanere stabile durante lo studio.
4. I soggetti in età fertile devono essere istruiti sull'uso corretto dei metodi contraccettivi di barriera e accettare di utilizzare una contraccezione ormonale o due forme di contraccezione non ormonale (doppia contraccezione) in modo coerente dallo screening fino alla visita finale dello studio o una finestra prespecificata dopo l'ultima dose del farmaco in studio , qualunque sia il più lungo.
5. I soggetti in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al basale.
6. Sottoporsi a test dell'urina negativo per droga (per droghe illegali) e alcool allo screening e al basale.
7. Essere disposti e in grado di aderire al regime di studio e alle procedure di studio descritte nel protocollo e nel modulo di consenso/assenso informato, compresi tutti i requisiti presso il centro dello studio e il ritorno per la visita di follow-up.
8. Essere disposti a fornire l'autorizzazione per l'accesso alle informazioni sanitarie personali in combinazione con l'HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) degli Stati Uniti.

Criteri di esclusione:

1. Avere una condizione medica instabile clinicamente significativa o una malattia cronica o un tumore maligno.
2. Aveva una malattia clinicamente significativa entro 30 giorni dallo screening.
3. Avere una diagnosi differenziale nota o sospetta di una qualsiasi delle altre forme note di CAH classica.
4. Avere una storia che include adrenalectomia bilaterale, ipopituitarismo o altre condizioni che richiedono una terapia quotidiana con glucocorticoidi somministrati per via orale.
5. Sono femmine in gravidanza o in allattamento.
6. Avere una storia di epilessia o grave trauma cranico.
7. Avere una storia nota di sindrome del QT lungo o tachia-aritmia cardiaca.
8. Avere ipersensibilità a qualsiasi antagonista dell'ormone di rilascio della corticotropina.
9. Test positivo allo screening per l'epatite B, l'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o avere una storia di un risultato positivo.
10. Avere una storia recente (≤1 anno) di abuso di alcol o droghe, o prove attuali di dipendenza da sostanze o criteri di abuso.
11. Utilizzato qualsiasi terapia anticoagulante o antipiastrinica entro 30 giorni prima dello screening.
12. Avere un disturbo emorragico attivo.
13. Ha utilizzato qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening iniziale o prevede di utilizzare un farmaco sperimentale (diverso dal farmaco oggetto dello studio) durante lo studio.
14. Avere una perdita di sangue ≥550 ml o sangue donato entro 56 giorni o plasma donato entro 7 giorni prima del basale.