단장증후군이 있는 생후 4-12개월 영유아에서 Teduglutide의 안전성, 효능 및 약동학 연구
2021년 4월 21일 업데이트: Shire
비경구적 지원에 의존하는 단장 증후군이 있는 생후 4~12개월 영아의 테두글루타이드에 대한 무작위, 공개, 24주 안전성, 효능 및 약동학 연구
이 연구의 목적은 비경구(PN) 지원에 의존하는 단장 증후군(SBS)이 있는 영아에서 테두글루타이드 치료의 안전성, 효능/약력학(PD) 및 약동학(PK)을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Greater London
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London, Greater London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Greater Manchester
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Manchester, Greater Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, 영국, L12 2AP
- Alder Hey Childrens Hospital
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Roma, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Gironde
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Bordeaux, Gironde, 프랑스, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
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Nord
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Lille, Nord, 프랑스, 59037
- Hopital Jeanne de Flandre - CHRU Lille
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Helsinki, 핀란드, 00290
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 부모 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의.
- 4~12개월 된 남성 또는 여성 영아는 스크리닝 시 재태 연령을 수정했습니다.
- 스크리닝 및 베이스라인에서 체중이 최소 5킬로그램(kg) 이상이고 길이 대비 체중 Z-점수가 -2보다 큽니다.
- 수분 또는 칼로리 요구량의 50% 이상을 비경구적 지원에 의존하는 단장 증후군.
- 스크리닝 전 최소 1개월 동안 안정적인 PN 요구 사항, PN을 끊으려는 시도에도 불구하고 체중 표준화 PN 총 수분 및 칼로리 섭취량의 10% 이하(<=) 변화로 정의됨 패혈증 또는 중심 정맥 접근 중단과 같은 사건.
- 부모 또는 법적 보호자는 이 프로토콜에 정의된 연구 요구 사항을 이해하고 기꺼이 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
- teduglutide로 이전 치료.
- 낭포성 섬유증, 미세융모 봉입병 등 유전적 요인에 의한 장 흡수 장애
- 중증, 알려진 운동장애 증후군, 예를 들어 가성 폐색 또는 지속적이고 중증의 활동성 위벽파열증 관련 운동장애는 스크리닝 전에 PN 지원을 감소시킬 수 없는 불내성 및 무능력에 기여하는 주요 요인입니다. 운동 장애는 경장 영양 공급의 진행을 제한할 것으로 예상되는 경우 심각한 것으로 정의됩니다.
- 공급 튜브가 없는 경우의 구강 혐오와 같이 소화관에 대한 접근 부족으로 인해 구강 또는 경장 공급을 진행할 수 없습니다.
- 장 폐쇄 또는 임상적으로 유의한 장 협착.
- 스크리닝 전 3개월 이내 또는 연구 기간 동안 계획된 주요 위장관 수술 개입, 예를 들어 연속 가로 장 성형술 또는 주요 장 절제술 또는 문합.
- 불안정한 심장병.
- 추정 사구체 여과율이 1.73제곱미터(m^2)당 50밀리리터/분(mL/min) 미만(<)으로 정의되는 신장 기능 장애.
- 담도 폐쇄, 협착 또는 기형.
- 임상적으로 중요한 췌장 질환.
다음 매개변수 중 2개 이상으로 정의되는 중증 간 기능 장애 또는 문맥 고혈압:
- PN 비타민 K로 보정되지 않은 1.5보다 큰(>) 국제 정규화 비율(INR)
- 문맥 고혈압으로 인한 혈소판 수 <100×10^3/마이크로리터(mcL)
- 임상적으로 유의한 위 또는 식도 정맥류의 존재
- 기록된 간경변증
- 2주 동안 결합 빌리루빈 >4mg/dL(리터당 >68마이크로몰[mcmol/L])로 정의되는 지속성 담즙정체.
- 스크리닝 전 또는 스크리닝 중 1개월 이내에 3개 이상의 심각한 장 부전 합병증(예: 카테터 관련 혈류 감염, 섭식 불내성으로 인한 영양 중단, 카테터 관련 혈전증, 심각한 체액 또는 전해질 장애).
- 암의 병력 또는 소아 용종증 또는 Beckwith-Wiedemann 증후군과 같은 알려진 암 소인 증후군, 또는 위장관 암(간담도암 및 췌장암 포함)의 조기 발병이 있는 직계 가족.
- 글루카곤 유사 펩티드-1(GLP-1)을 사용한 동시 치료; 글루카곤 유사 펩티드-2(GLP-2); 인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-1); 성장 호르몬, 소마토스타틴 또는 이들 호르몬 유사체; 또는 글루타민.
- 3개월 또는 실험 약물의 5.5 반감기 중 더 긴 기간 내에 실험 약물을 사용하는 임상 연구에 참여.
- 연구 제품, 밀접하게 관련된 화합물 또는 명시된 성분에 대한 불내성 또는 과민성이 알려졌거나 의심됩니다.
- 연구자의 의견에 따라 참가자를 과도한 위험에 빠뜨리거나 연구 완료를 방해하거나 연구 결과 분석을 방해하는 모든 상태, 질병, 질병 또는 상황.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 테두글루타이드
참가자는 24주 동안 표준 의료 요법과 함께 1일 1회(QD) 테두글루타이드를 복부 또는 허벅지나 팔에 0.05mg/kg 피하(SC) 주사로 받게 됩니다.
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0.05mg/kg 테두글루타이드의 피하 주사는 24주 동안 복부 또는 허벅지 또는 팔에 QD 투여됩니다.
표준 의료 요법은 24주 동안 시행됩니다.
Teduglutide는 주사기(510k 번호: K980987)를 사용하여 투여됩니다.
Teduglutide는 바늘(510k 번호: K021475)을 사용하여 투여됩니다.
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다른: 치료 기준(SOC)
참가자는 24주 동안 표준 의료 요법을 받게 됩니다.
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표준 의료 요법은 24주 동안 시행됩니다.
Teduglutide는 주사기(510k 번호: K980987)를 사용하여 투여됩니다.
Teduglutide는 바늘(510k 번호: K021475)을 사용하여 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 종료/조기 종료(EOT/ET) 시 체중 표준화 비경구 지원(PS) 용량이 기준선에서 최소 20%(%) 감소한 참가자 수
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET(최대 24주차)에 체중 표준화 PS 부피가 기준선에서 20% 이상 감소한 참가자의 수가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공칭 시점에서 테두글루타이드의 혈장 농도(투약 전 및 투약 후 1시간 및 4시간의 기준선; 제7주 투약 후 2시간)
기간: 기준선: 투여 전,1, 투여 후 4시간, 투여 7주 후 2시간
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테두글루타이드의 평균 혈장 농도가 보고되었습니다.
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기준선: 투여 전,1, 투여 후 4시간, 투여 7주 후 2시간
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 치료 시작부터 연구 종료(EOS)까지(최대 28주)
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유해 사례(AE)는 의약품을 투여한 임상 조사 참여자에서 발생했으며 이 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 모든 뜻밖의 의학적 발생이었습니다.
TEAE는 시험용 제품의 첫 투여 날짜 또는 그 이후에 시작되거나 악화되는 AE로 정의됩니다.
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연구 치료 시작부터 연구 종료(EOS)까지(최대 28주)
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24주차에 체중 Z-점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 24주차
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체중은 Z-score를 이용하여 측정하였다.
Z-점수는 (관측값 - 기준 모집단의 중앙값)/기준 모집단의 표준편차 값으로 계산되었습니다.
음수 Z-점수는 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 Z-점수는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
24주에 체중 Z-점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주차에 길이 Z-점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차
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길이는 Z-점수를 사용하여 측정되었습니다.
Z-점수는 (관측값 - 기준 모집단의 중앙값)/기준 모집단의 표준편차 값으로 계산되었습니다.
음수 Z-점수는 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 Z-점수는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
24주차에 길이 Z-점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주차에 머리 둘레 Z-점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차
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머리둘레는 Z-score를 이용하여 측정하였다.
Z-점수는 (관측값 - 기준 모집단의 중앙값)/기준 모집단의 표준편차 값으로 계산되었습니다.
음수 Z-점수는 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 Z-점수는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
24주차에 머리 둘레 Z-점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주차에 길이 대비 무게 Z-점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 24주차
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길이 대비 무게는 Z-점수를 사용하여 측정되었습니다.
Z-점수는 (관측값 - 기준 모집단의 중앙값)/기준 모집단의 표준편차 값으로 계산되었습니다.
음수 Z-점수는 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 Z-점수는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
24주차에 길이 대비 체중 Z-점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주차 평균 총 소변량의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 24주차
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평균 총 소변량은 48시간 동안 기록되었으며 24주차에 영양 안정성이 보고되었습니다.
여기서 밀리리터/킬로그램/일은 mL/kg/day로 약칭됩니다.
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기준선, 24주차
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24주차 배설물의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 24주차
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24주차에 대변 배출량(하루 평균 대변 수)의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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Teduglutide에 대한 양성 특정 항체를 가진 참가자 수
기간: 기준선, EOS(최대 28주차)
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Teduglutide에 대해 양성 특이 항체가 있는 참가자의 수를 사용하여 항체의 존재를 요약했습니다.
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기준선, EOS(최대 28주차)
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치료 종료/조기 종료(EOT/ET) 시 체중 표준화 비경구적 지원(PS) 칼로리 섭취량 기준선에서 최소 20%(%) 감소를 달성한 참가자 수
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET(최대 24주차)에 체중 표준화 PS 칼로리 섭취량 기준선에서 최소 20% 감소를 달성한 참가자의 수가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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24주차에 완전한 젖 떼기(경장 자율성) 비경구적 지원(PS) 양의 100% 감소를 달성한 참가자 수
기간: 24주차
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24주차에 완전한 이유 제거(경장 자율성) PS 부피의 100% 감소를 달성한 참가자의 수가 보고되었습니다.
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24주차
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연구 종료 시(EOS) 비경구적 지원(PS) 양의 완전한 이유 해제(경장 자율성) 감소를 100%(%) 달성한 참가자 수
기간: EOS(28주까지)
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EOS(최대 28주차)에서 완전한 이유 해제(경장 자율성) PS 부피의 100% 감소를 달성한 참가자의 수가 보고되었습니다.
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EOS(28주까지)
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치료 종료/조기 종료(EOT/ET) 시 체중 표준화 비경구 지원(PS) 용량의 기준선에서 변경
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET(최대 24주)에 체중 표준화 PS 부피의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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치료 종료/조기 종료(EOT/ET) 시 체중 표준화 비경구 지원(PS) 용량의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET(최대 24주차)에 체중 표준화 PS 부피의 기준선 대비 백분율 변화가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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치료 종료/조기 종료(EOT/ET) 시 체중 표준화 비경구 지원(PS) 칼로리 섭취량의 기준선에서 변경
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET(최대 24주차)에 체중 표준화 PS 칼로리 섭취량의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
여기서 1일 킬로그램당 킬로칼로리는 (kcal/kg/day)로 약칭했습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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치료 종료/조기 종료(EOT/ET) 시 체중 표준화 비경구 지원(PS) 칼로리 섭취량의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET(최대 24주차)에 체중 표준화 PS 칼로리 섭취량의 기준선 대비 백분율 변화가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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치료 종료/조기 종료(EOT/ET) 시 체중 정상화 경장영양량(EN)의 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET(최대 24주차)에 체중 표준화된 EN 부피의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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치료 종료/조기 종료(EOT/ET) 시 체중 표준화 경장영양량(EN)의 기준치 대비 백분율 변화
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET(최대 24주차)에 체중 표준화된 EN 부피의 기준선 대비 백분율 변화가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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치료 종료/조기 종료(EOT/ET) 시 체중 정상화 경장 영양(EN) 칼로리 섭취량의 기준선에서 변경
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET(최대 24주차)에 체중 표준화된 EN 칼로리 섭취량의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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치료 종료/조기 종료(EOT/ET) 시 체중 정상화 경장 영양(EN) 칼로리 섭취량의 기준치 대비 백분율 변화
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET(최대 24주차)에 체중 표준화된 EN 칼로리 섭취량의 기준선 대비 백분율 변화가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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치료 종료/조기 종료(EOT/ET) 시 체중 정상화 경장 영양(EN) 용량이 기준선에서 최소 20%(%) 증가한 참가자 수
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET에서 체중 표준화된 EN 부피가 기준선에서 최소 20% 증가한 참가자의 수가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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치료 종료/조기 종료 시 체중 정상화 경장 영양(EN) 칼로리 섭취량(EOT/ET) 기준치에서 최소 20%(%) 증가를 달성한 참가자 수
기간: 기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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EOT/ET에서 체중 표준화된 EN 칼로리 섭취량이 기준선에서 최소 20% 증가한 참가자의 수가 보고되었습니다.
EOT/ET는 24주 치료 기간 동안 첫 번째 투여(또는 표준 치료 치료 그룹에서 무작위 배정) 날짜 이후에 가능한 마지막 방문으로 정의되었습니다.
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기준선, EOT/ET(최대 24주차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 8월 31일
기본 완료 (실제)
2020년 9월 24일
연구 완료 (실제)
2020년 9월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 6월 18일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 21일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SHP633-301
- 2017-003606-40 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
이 특정 연구에서 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 개별 환자가 재식별될 수 있는 합당한 가능성이 있으므로(연구 참가자/연구 사이트의 수가 제한되어 있기 때문에) 공유되지 않습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .