Estudio de seguridad, eficacia y farmacocinética de teduglutida en lactantes de 4 a 12 meses de edad con síndrome de intestino corto

Criterios de inclusión:

• Consentimiento informado del padre o tutor legal.
• Lactante masculino o femenino de 4 a 12 meses de edad gestacional corregida en el momento de la selección.
• Peso de al menos 5 kilogramos (kg) y puntuación Z de peso para la longitud superior a -2 en la selección y al inicio del estudio.
• Síndrome de intestino corto con dependencia del apoyo parenteral para proporcionar al menos el 50% de las necesidades calóricas o de líquidos.
• Requerimientos estables de NP durante al menos 1 mes antes de la selección, definidos como un cambio menor o igual a (<=) 10% en la ingesta total de líquidos y calorías de la NP normalizada por peso, a pesar de los intentos de destetar la NP, a pesar de la inestabilidad transitoria para eventos como sepsis o interrupción del acceso venoso central.
• El padre o tutor legal comprende y está dispuesto y es capaz de cumplir plenamente con los requisitos del estudio definidos en este protocolo.

Criterio de exclusión:

• Tratamiento previo con teduglutida.
• Malabsorción intestinal debido a una condición genética, como fibrosis quística, enfermedad de inclusión de microvellosidades, etc.
• Síndrome de dismotilidad conocido y grave, como pseudoobstrucción o dismotilidad persistente, grave y activa relacionada con la gastrosquisis, que es el principal factor que contribuye a la intolerancia alimentaria y la incapacidad para reducir el apoyo de la NP, antes de la detección. La dismotilidad se define como grave si se espera que limite el avance de la alimentación enteral.
• Incapacidad para promover la alimentación oral o enteral debido a la falta de acceso al intestino, como la aversión oral en ausencia de una sonda de alimentación.
• Obstrucción intestinal o estenosis intestinal clínicamente significativa.
• Intervención quirúrgica gastrointestinal mayor, como enteroplastia transversa en serie o resección o anastomosis intestinal mayor, dentro de los 3 meses anteriores a la selección o planificada durante el período de estudio.
• Enfermedad cardiaca inestable.
• Disfunción renal, definida como una tasa de filtración glomerular estimada inferior a (<) 50 mililitros por minuto (ml/min) por 1,73 metros cuadrados (m^2).
• Obstrucción, estenosis o malformación biliar.
• Enfermedad pancreática clínicamente significativa.

• Disfunción hepática grave o hipertensión portal, definida por al menos 2 de los siguientes parámetros:

  1. Razón internacional normalizada (INR) superior a (>) 1,5 no corregida con NP vitamina K
  2. Recuento de plaquetas <100×10^3/ microlitro (mcL) debido a hipertensión portal
  3. Presencia de várices gástricas o esofágicas clínicamente significativas
  4. cirrosis documentada
• Colestasis persistente definida como bilirrubina conjugada >4 miligramos por decilitro (mg/dL) (>68 micromoles por litro [mcmol/L]) durante un período de 2 semanas.
• Más de 3 complicaciones graves de insuficiencia intestinal (por ejemplo [p. ej.], infecciones del torrente sanguíneo asociadas con el catéter, interrupción de la nutrición debido a intolerancia a la alimentación, trombosis asociada al catéter, trastornos graves de líquidos o electrolitos) en el mes anterior o durante la selección.
• Antecedentes de cáncer o un síndrome de predisposición al cáncer conocido, como poliposis juvenil o síndrome de Beckwith-Wiedemann, o familiar de primer grado con aparición temprana de cáncer gastrointestinal (incluidos los cánceres hepatobiliar y pancreático).
• tratamiento concurrente con péptido-1 similar al glucagón (GLP-1); péptido-2 similar al glucagón (GLP-2); factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1); hormona del crecimiento, somatostatina o análogos de estas hormonas; o glutamina.
• Participación en un estudio clínico usando un fármaco experimental dentro de los 3 meses o 5,5 vidas medias del fármaco experimental, lo que sea más largo.
• Intolerancia o hipersensibilidad conocida o sospechada al producto en investigación, a los compuestos estrechamente relacionados o a cualquiera de los ingredientes indicados.
• Cualquier condición, enfermedad o circunstancia que, en opinión del investigador, ponga al participante en un riesgo indebido, impida la finalización del estudio o interfiera con el análisis de los resultados del estudio.